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Studio del belumosudil in bambini da 1 a 18 anni con malattia cronica del trapianto contro l'ospite da moderata a grave che necessitano di trattamento sistemico

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato belumosudil per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica (una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali, dove le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente) nei bambini tra 1 e 18 anni. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o come sospensione orale, che può essere assunta per bocca o attraverso un sondino.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più appropriata del farmaco per i bambini. Nella seconda fase, si vuole valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare la malattia. Il belumosudil viene utilizzato quando altri trattamenti non hanno funzionato abbastanza bene o quando la malattia è ricomparsa dopo precedenti terapie.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno monitorati regolarmente per vedere come rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali. Il farmaco può essere somministrato insieme ad altri medicinali che il paziente sta già assumendo per la sua condizione, a condizione che la dose di questi altri farmaci sia rimasta stabile nelle settimane precedenti l'inizio del trattamento con belumosudil.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase iniziale dello studio

    Il partecipante inizierà il trattamento con belumosudil, un medicinale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film o sospensione orale

    Il medicinale può essere assunto per bocca o attraverso un sondino nasogastrico o un tubo PEG

    Prima di iniziare il trattamento, la dose di altri farmaci corticosteroidi deve essere rimasta stabile per almeno 2 settimane

  2. Passaggio 2

    Fase 1 dello studio

    Questa fase è dedicata ai partecipanti tra 1 e 12 anni di età

    L'obiettivo è determinare il dosaggio pediatrico raccomandato del farmaco

    Verranno monitorate le reazioni al farmaco e gli eventuali effetti collaterali

    Si valuterà la risposta del corpo al trattamento attraverso analisi del sangue

  3. Passaggio 3

    Fase 2 dello studio

    Questa fase è aperta ai partecipanti tra 1 e 18 anni di età

    Il periodo di valutazione principale dura fino alla settimana 25 o al giorno 1 del ciclo 7

    Si valuterà la risposta al trattamento nei diversi organi coinvolti

    Verranno monitorati gli effetti del farmaco e la sopravvivenza libera da fallimento del trattamento

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Durante tutto lo studio verranno monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento

    Si valuterà la durata della risposta al trattamento

    Verrà monitorata la sopravvivenza generale del partecipante

    Lo studio continuerà fino a febbraio 2028

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Età compresa tra 1 e 18 anni al momento della firma del consenso. Per la Fase 1: età tra 1 e 12 anni. Per la Fase 2: età tra 1 e 18 anni
  • Aspettativa di vita superiore a 6 mesi
  • Capacità di assumere il farmaco per via orale o tramite sondino nasogastrico (un tubo che porta il cibo dallo naso allo stomaco)
  • Aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali (trapianto di cellule staminali da un donatore)
  • Presenza di malattia del trapianto contro l'ospite cronica da moderata a severa che richiede terapia sistemica
  • La malattia deve essere resistente o ricorrente dopo almeno 2 precedenti trattamenti sistemici
  • Aver ricevuto da 2 a 5 precedenti terapie sistemiche per la malattia
  • Se in terapia con corticosteroidi, la dose deve essere stabile nelle 2 settimane precedenti l'inizio del trattamento
  • Punteggio sulla scala Lansky-Play (per età ≤16) o Karnofsky (per età >16) maggiore o uguale a 60 (scale che misurano lo stato di salute generale)
  • Peso corporeo di almeno 8 kg
  • Per i partecipanti sessualmente attivi: utilizzo di metodi contraccettivi secondo le normative locali

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali nei 90 giorni precedenti
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia sistemica
  • Pazienti con malattie epatiche gravi (livelli degli enzimi epatici superiori a 3 volte il limite normale)
  • Pazienti con funzione renale gravemente compromessa (clearance della creatinina inferiore a 30 mL/min)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici con farmaci sperimentali
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o altre condizioni mediche significative
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle 4 settimane precedenti
  • Pazienti con tumori maligni attivi (ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma)
  • Pazienti con problemi gastrointestinali gravi che potrebbero interferire con l'assorbimento del farmaco
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
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Farmaci in studio

Belumosudil è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) da moderata a grave. Questo medicinale agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e i danni ai tessuti che si verificano quando le cellule del trapianto attaccano il corpo del ricevente. È specificamente studiato per l'uso nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 18 anni che necessitano di un trattamento sistemico per la loro condizione. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di studio per determinare il dosaggio più sicuro ed efficace per i pazienti pediatrici.

Che cosa si sa già del trattamento

Belumosudil - Un farmaco innovativo somministrato per via orale, sviluppato specificamente per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) in pazienti pediatrici di età compresa tra 1 e 18 anni. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della chinasi ROCK2 e agisce modulando la risposta immunitaria attraverso la regolazione delle cellule T e la riduzione della fibrosi nei tessuti colpiti. Il farmaco è attualmente in fase di sperimentazione clinica (Fase 1/2) per determinare il dosaggio ottimale nei bambini e valutare l'efficacia della risposta al trattamento, rappresentando una promettente opzione terapeutica per i pazienti pediatrici che necessitano di un trattamento sistemico per la cGVHD moderata-grave.

Malattie studiate

Malattia cronica del trapianto contro l'ospite - Una condizione che può svilupparsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule del donatore (innesto) attaccano i tessuti del ricevente (ospite). La malattia può colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato, gli occhi, la bocca, i polmoni e il tratto gastrointestinale. I sintomi si manifestano generalmente dopo 100 giorni dal trapianto e possono includere eruzioni cutanee, secchezza della bocca e degli occhi, difficoltà respiratorie e problemi digestivi. La condizione può evolversi da una forma lieve a una più severa nel corso del tempo. Si tratta di una complicanza che richiede un monitoraggio continuo e può persistere per mesi o anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2024-511508-18-00Codice del protocolloDFI17893Partecipanti previsti50 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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