Studio del belumosudil in bambini da 1 a 18 anni con malattia cronica del trapianto contro l’ospite da moderata a grave che necessitano di trattamento sistemico

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato belumosudil per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica (una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali, dove le cellule del donatore attaccano i tessuti del ricevente) nei bambini tra 1 e 18 anni. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite o come sospensione orale, che può essere assunta per bocca o attraverso un sondino.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più appropriata del farmaco per i bambini. Nella seconda fase, si vuole valutare quanto il farmaco sia efficace nel trattare la malattia. Il belumosudil viene utilizzato quando altri trattamenti non hanno funzionato abbastanza bene o quando la malattia è ricomparsa dopo precedenti terapie.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno monitorati regolarmente per vedere come rispondono al trattamento e per controllare eventuali effetti collaterali. Il farmaco può essere somministrato insieme ad altri medicinali che il paziente sta già assumendo per la sua condizione, a condizione che la dose di questi altri farmaci sia rimasta stabile nelle settimane precedenti l’inizio del trattamento con belumosudil.

1 Fase iniziale dello studio

Il partecipante inizierà il trattamento con belumosudil, un medicinale somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film o sospensione orale

Il medicinale può essere assunto per bocca o attraverso un sondino nasogastrico o un tubo PEG

Prima di iniziare il trattamento, la dose di altri farmaci corticosteroidi deve essere rimasta stabile per almeno 2 settimane

2 Fase 1 dello studio

Questa fase è dedicata ai partecipanti tra 1 e 12 anni di età

L’obiettivo è determinare il dosaggio pediatrico raccomandato del farmaco

Verranno monitorate le reazioni al farmaco e gli eventuali effetti collaterali

Si valuterà la risposta del corpo al trattamento attraverso analisi del sangue

3 Fase 2 dello studio

Questa fase è aperta ai partecipanti tra 1 e 18 anni di età

Il periodo di valutazione principale dura fino alla settimana 25 o al giorno 1 del ciclo 7

Si valuterà la risposta al trattamento nei diversi organi coinvolti

Verranno monitorati gli effetti del farmaco e la sopravvivenza libera da fallimento del trattamento

4 Monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio verranno monitorate eventuali reazioni avverse al trattamento

Si valuterà la durata della risposta al trattamento

Verrà monitorata la sopravvivenza generale del partecipante

Lo studio continuerà fino a febbraio 2028

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 1 e 18 anni al momento della firma del consenso. Per la Fase 1: età tra 1 e 12 anni. Per la Fase 2: età tra 1 e 18 anni
  • Aspettativa di vita superiore a 6 mesi
  • Capacità di assumere il farmaco per via orale o tramite sondino nasogastrico (un tubo che porta il cibo dallo naso allo stomaco)
  • Aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali (trapianto di cellule staminali da un donatore)
  • Presenza di malattia del trapianto contro l’ospite cronica da moderata a severa che richiede terapia sistemica
  • La malattia deve essere resistente o ricorrente dopo almeno 2 precedenti trattamenti sistemici
  • Aver ricevuto da 2 a 5 precedenti terapie sistemiche per la malattia
  • Se in terapia con corticosteroidi, la dose deve essere stabile nelle 2 settimane precedenti l’inizio del trattamento
  • Punteggio sulla scala Lansky-Play (per età ≤16) o Karnofsky (per età >16) maggiore o uguale a 60 (scale che misurano lo stato di salute generale)
  • Peso corporeo di almeno 8 kg
  • Per i partecipanti sessualmente attivi: utilizzo di metodi contraccettivi secondo le normative locali

Chi non può partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali nei 90 giorni precedenti
  • Pazienti con infezioni attive non controllate che richiedono terapia sistemica
  • Pazienti con malattie epatiche gravi (livelli degli enzimi epatici superiori a 3 volte il limite normale)
  • Pazienti con funzione renale gravemente compromessa (clearance della creatinina inferiore a 30 mL/min)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici con farmaci sperimentali
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o altre condizioni mediche significative
  • Pazienti che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali nelle 4 settimane precedenti
  • Pazienti con tumori maligni attivi (ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma)
  • Pazienti con problemi gastrointestinali gravi che potrebbero interferire con l’assorbimento del farmaco
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non ancora reclutando
Francia Francia
Reclutando
05.01.2026
Germania Germania
Non ancora reclutando
Italia Italia
Non ancora reclutando
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non ancora reclutando
Spagna Spagna
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Belumosudil è un farmaco sperimentale utilizzato per il trattamento della malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) da moderata a grave. Questo medicinale agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’infiammazione e i danni ai tessuti che si verificano quando le cellule del trapianto attaccano il corpo del ricevente. È specificamente studiato per l’uso nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 1 e 18 anni che necessitano di un trattamento sistemico per la loro condizione. Il farmaco viene somministrato per via orale ed è attualmente in fase di studio per determinare il dosaggio più sicuro ed efficace per i pazienti pediatrici.

Chronic graft versus host disease – Una condizione che può svilupparsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, dove le cellule del donatore (innesto) attaccano i tessuti del ricevente (ospite). La malattia può colpire diversi organi, tra cui la pelle, il fegato, gli occhi, la bocca, i polmoni e il tratto gastrointestinale. I sintomi si manifestano generalmente dopo 100 giorni dal trapianto e possono includere eruzioni cutanee, secchezza della bocca e degli occhi, difficoltà respiratorie e problemi digestivi. La condizione può evolversi da una forma lieve a una più severa nel corso del tempo. Si tratta di una complicanza che richiede un monitoraggio continuo e può persistere per mesi o anni.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 16:45

ID della sperimentazione:
2024-511508-18-00
Codice del protocollo:
DFI17893
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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