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Studio con bleximenib, venetoclax e azacitidina per pazienti con leucemia mieloide acuta appena diagnosticata non idonei alla chemioterapia intensiva

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la leucemia mieloide acuta, una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce cellule del sangue anomale in modo incontrollato. Lo studio si concentra su persone con questa malattia che presentano specifiche alterazioni genetiche chiamate riarrangiamenti KMT2A o mutazioni NPM1, e che non possono ricevere una chemioterapia intensiva a causa dell'età avanzata o di altre condizioni di salute. I farmaci utilizzati nello studio sono bleximenib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale, venetoclax, anch'esso disponibile in compresse rivestite per uso orale, e azacitidina, che viene somministrata come sospensione per iniezione endovenosa. Alcuni partecipanti riceveranno anche placebo insieme ai trattamenti attivi.

Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia della combinazione di bleximenib con venetoclax e azacitidina rispetto alla combinazione di venetoclax e azacitidina da sola. I ricercatori valuteranno se l'aggiunta di bleximenib al trattamento standard migliora i risultati per i pazienti con questa forma di leucemia mieloide acuta. Gli obiettivi principali dello studio sono verificare quante persone raggiungono una remissione completa della malattia e quanto tempo vivono dopo l'inizio del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due trattamenti possibili. Il trattamento sarà somministrato in modo che né i partecipanti né i medici sapranno quale combinazione specifica di farmaci viene utilizzata. Prima di iniziare il trattamento, verranno eseguiti esami del sangue e del midollo osseo per confermare la diagnosi e verificare che i partecipanti soddisfino i requisiti necessari. I partecipanti riceveranno i farmaci in cicli ripetuti e saranno monitorati regolarmente attraverso visite mediche ed esami di laboratorio per valutare come risponde la malattia al trattamento e per verificare eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento e somministrazione dei farmaci dello studio

    Al momento dell'ingresso nello studio, ti verrà assegnato casualmente uno dei due gruppi di trattamento. Questa assegnazione avviene in modo casuale, come il lancio di una moneta.

    Un gruppo riceverà bleximenib, venetoclax e azacitidina. L'altro gruppo riceverà venetoclax e azacitidina insieme a un placebo (una sostanza senza principio attivo) al posto di bleximenib.

    Né tu né il medico saprete quale trattamento ti è stato assegnato durante lo studio.

  2. Passaggio 2

    Assunzione dei farmaci per via orale

    Ti verrà chiesto di assumere compresse rivestite con film per via orale. Queste compresse contengono bleximenib (o placebo) e venetoclax.

    Le compresse di venetoclax sono disponibili in dosaggi da 50 mg e 100 mg.

    Le compresse di bleximenib sono disponibili in diverse formulazioni.

    Dovrai assumere questi farmaci seguendo le indicazioni fornite dal personale dello studio riguardo alla frequenza e alla durata del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di azacitidina per via endovenosa

    Riceverai azacitidina attraverso un'iniezione in vena (per via endovenosa).

    L'azacitidina è fornita come polvere per sospensione iniettabile con una concentrazione di 25 mg/mL.

    Il personale sanitario ti somministrerà questo farmaco secondo il programma stabilito dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni durante lo studio

    Durante lo studio, verrai sottoposto a controlli regolari per valutare come il tuo corpo risponde al trattamento.

    Gli obiettivi principali di questo studio sono valutare la remissione completa (quando non ci sono più segni della malattia) e la sopravvivenza globale (quanto tempo le persone vivono).

    Ti verrà chiesto di continuare il trattamento secondo le indicazioni del personale dello studio.

  5. Passaggio 5

    Proseguimento del trattamento

    Continuerai a ricevere i farmaci dello studio per la durata stabilita dal protocollo.

    Il personale dello studio ti fornirà istruzioni specifiche sulla durata del trattamento e sulla frequenza delle somministrazioni.

    Dovrai seguire attentamente tutte le indicazioni fornite riguardo all'assunzione dei farmaci orali e alle visite per ricevere l'azacitidina.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve avere una diagnosi di leucemia mieloide acuta (un tipo di tumore del sangue) non trattata in precedenza con specifiche alterazioni genetiche chiamate KMT2Ar o NPM1m, con almeno il 10% di blasti (cellule tumorali immature) nel midollo osseo.
  • Il paziente non deve essere idoneo per la chemioterapia intensiva (un trattamento molto forte contro il cancro) per uno dei seguenti motivi: avere 75 anni o più e non essere considerato idoneo dal medico curante, con un punteggio ECOG (una scala che misura quanto bene il paziente riesce a svolgere le attività quotidiane) tra 0 e 2, oppure avere tra 18 e 74 anni con almeno una delle seguenti condizioni: punteggio ECOG di 2, grave disturbo cardiaco come insufficienza cardiaca (quando il cuore non pompa sangue in modo efficace) che richiede trattamento o angina stabile cronica, grave disturbo polmonare con valori di funzionalità respiratoria ridotti, problemi renali con funzionalità ridotta, o altre condizioni che secondo il medico rendono il paziente non idoneo alla chemioterapia intensiva.
  • Il paziente deve avere una funzionalità adeguata del fegato e dei reni prima dell'inizio dello studio, con valori degli enzimi epatici AST e ALT (sostanze che indicano il funzionamento del fegato) inferiori a 3 volte il limite normale, o inferiori a 5 volte se la leucemia ha coinvolto il fegato, bilirubina totale (una sostanza prodotta dal fegato) non superiore a 1,5 volte il limite normale, e una funzionalità renale adeguata misurata con l'eGFR (un valore che indica quanto bene i reni filtrano il sangue).
  • Il paziente deve avere un conteggio dei globuli bianchi (cellule del sangue che combattono le infezioni) inferiore a 25 miliardi per litro di sangue.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Le informazioni sui criteri di esclusione (motivi per cui un paziente non può partecipare allo studio) non sono disponibili nei dati forniti per questo studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Bleximenib

    è un medicinale sperimentale che viene studiato in combinazione con altri farmaci per il trattamento della leucemia mieloide acuta. Questo farmaco viene testato per vedere se può migliorare i risultati del trattamento quando viene aggiunto alla terapia standard.

  • Venetoclax

    è un medicinale utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue, inclusa la leucemia mieloide acuta. Funziona bloccando una proteina che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, permettendo così alle cellule leucemiche di morire.

  • Azacitidina

    è un farmaco antitumorale che viene utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. Agisce interferendo con la crescita delle cellule tumorali e aiutando il corpo a produrre cellule del sangue normali.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Bleximenib

    Il bleximenib è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di fase 3, somministrato in combinazione con venetoclax e Azacitidina per il trattamento della leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. Questo medicinale è destinato specificamente ai pazienti che presentano alterazioni del gene KMT2A o mutazioni del gene NPM1 e che non possono ricevere chemioterapia intensiva a causa delle loro condizioni di salute. Il meccanismo d'azione di bleximenib coinvolge l'inibizione di specifici processi molecolari nelle cellule tumorali, bloccandone la crescita e la sopravvivenza. Lo studio mira a verificare se l'aggiunta di bleximenib alla terapia standard possa migliorare i risultati del trattamento rispetto alla sola combinazione di venetoclax e Azacitidina.

  • Venetoclax

    Il venetoclax è un farmaco antitumorale somministrato per via orale, approvato e utilizzato nella pratica clinica per il trattamento di vari tipi di leucemia, inclusa la leucemia mieloide acuta. Appartiene alla classe degli inibitori della proteina BCL-2, una molecola che aiuta le cellule tumorali a sopravvivere impedendone la morte naturale. Bloccando questa proteina, venetoclax permette alle cellule leucemiche di morire attraverso un processo chiamato apoptosi, riducendo così la presenza di cellule malate nel sangue e nel midollo osseo. Viene spesso utilizzato in combinazione con altri farmaci come l'Azacitidina per aumentare l'efficacia del trattamento.

  • Azacitidina

    L'Azacitidina è un farmaco chemioterapico somministrato mediante iniezione sottocutanea o endovenosa, approvato per il trattamento della leucemia mieloide acuta e di altre malattie del sangue. Appartiene alla classe degli agenti ipometilanti, che agiscono modificando il modo in cui i geni vengono attivati nelle cellule tumorali, ripristinando la normale funzione dei geni che controllano la crescita cellulare. A livello molecolare, l'Azacitidina si incorpora nel DNA delle cellule malate e riduce la metilazione anomala, permettendo ai geni soppressori tumorali di tornare attivi. È frequentemente utilizzata in combinazione con altri farmaci per migliorare i risultati terapeutici nei pazienti che non possono ricevere chemioterapia intensiva.

Malattie studiate

Leucemia mieloide acuta – La leucemia mieloide acuta è una malattia del sangue e del midollo osseo che si sviluppa rapidamente. In questa condizione, il midollo osseo produce cellule immature anomale chiamate blasti, che si moltiplicano in modo incontrollato. Queste cellule anomale sostituiscono le cellule sanguigne sane, impedendo la normale produzione di globuli rossi, globuli bianchi e piastrine. La malattia progredisce velocemente e richiede attenzione medica immediata. I pazienti possono manifestare debolezza, infezioni frequenti, sanguinamenti e lividi che compaiono facilmente. La leucemia mieloide acuta colpisce principalmente gli adulti, ma può verificarsi anche nei bambini.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-520154-38-00Codice del protocollo75276617AML3001Partecipanti previsti584 personePromotoreJanssen Cilag International

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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