Studio di fase 3 per valutare sicurezza e tollerabilità di efimosfermin alfa in pazienti adulti con steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) in stadio F2‑F3
Lo studio coinvolge pazienti con Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH), una condizione in cui il fegato accumula grassi e si infiamma, spesso associata a stadi di danno chiamati F2 e F3. Il trattamento sperimentato è efimosfermin alfa, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontato con una placebo. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo nuovo farmaco.
I partecipanti ricevono l’iniezione di studio ogni settimana per circa un anno, con visite regolari per controllare eventuali effetti indesiderati e per eseguire esami del sangue. Alcuni test includono misurazioni di enzimi epatici come ALT e AST, che indicano la salute del fegato, e imaging con MRI per valutare la quantità di grasso nel fegato. Durante lo studio si raccolgono informazioni su eventuali problemi di salute, sui cambiamenti di peso e su altri esami di routine per capire come il farmaco viene tollerato.
1iscrizione e consenso informato
viene fornita al paziente una documentazione che spiega lo scopo dello studio, i possibili rischi e i benefici.
il paziente firma il modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
2valutazione di base
vengono eseguiti esami clinici, analisi di laboratorio e imaging per confermare la presenza di mash (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis).
i risultati costituiscono il punto di partenza per tutte le successive misurazioni.
3randomizzazione
il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei tre bracci dello studio: efimosfermin alfa, placebo o un altro gruppo previsto dal protocollo.
l’assegnazione è nascosta sia al paziente sia al personale di studio (studio in doppio cieco).
4somministrazione del farmaco
viene effettuata un’iniezione sottocutanea di efimosfermin alfa o di placebo secondo il dosaggio stabilito dallo studio.
la somministrazione avviene regolarmente per una durata di 52 settimane.
la frequenza dell’iniezione è indicata dal protocollo e può essere settimanale o a intervalli diversi, a seconda del braccio di trattamento.
5visite di monitoraggio
il paziente partecipa a visite programmate per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento.
durante le visite vengono raccolti eventuali effetti avversi, eseguiti esami di laboratorio e, se necessario, immagini di follow‑up.
le visite possono avvenire a intervalli regolari stabiliti dallo studio per l’intera durata di 52 settimane.
6valutazione finale a settimana 52
al termine della settimana 52 vengono effettuate valutazioni complete per registrare l’incidenza e la gravità degli effetti avversi, nonché le variazioni dei parametri di laboratorio.
vengono inoltre misurati gli esiti secondari, come i cambiamenti nei punteggi ELF, VCTE‑LSM, HFF e altri biomarcatori indicati nel protocollo.
Chi può partecipare allo studio?
Essere in grado e desiderare di capire e firmare un modulo di consenso informato prima di iniziare qualsiasi procedura dello studio.
Avere un’età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell’arruolamento.
Aver avuto o avere almeno 2 dei 5 fattori della sindrome metabolica secondo le linee guida dell’American Heart Association (ad esempio pressione alta, colesterolo alto, zucchero nel sangue alto, accumulo di grasso nella zona addominale o altri problemi simili).
Aver una diagnosi confermata o sospetta di MASH (steatoepatite associata a disfunzione metabolica).
Chi non può partecipare allo studio?
Se i livelli degli enzimi epatici ALT o AST sono pari o superiori a 5 volte il valore massimo normale (ULN), non è possibile partecipare.
Se il test di fosfatidiletanolo (PEth) mostra un valore pari o superiore a 80 nanogrammi per millilitro, il paziente è escluso (PEth è un indicatore del consumo di alcol).
Se è presente un’infezione da HIV (virus dell’immunodeficienza umana), hepatite B (presenza di antigene HBsAg) o hepatite C, la partecipazione non è consentita.
Se il paziente ha una malattia epatica cronica di altra origine (ad esempio, malattia alcolica del fegato), segni di ipertensione portale, qualsiasi forma di epatite virale, una storia o evidenza di cirrosi, o una malattia epatica avanzata (come ascite – accumulo di liquido nell’addome, varici esofagee sanguinanti, sindrome epatorenale o encefalopatia epatica) prima dello screening o al giorno 1, il paziente è escluso.
Se il paziente ha consumato alcol in maniera eccessiva per almeno 3 mesi negli ultimi 12 mesi prima dello screening, non può partecipare.
Se il valore di bilirubina totale è pari o superiore a 1,3 mg/dL (eccetto nei casi di sindrome di Gilbert con specifici criteri), il paziente è escluso. La bilirubina è una sostanza prodotta dal fegato.
Se il livello di albumina nel sangue è pari o inferiore a 3,5 g/dL, il paziente non è idoneo. L’albumina è una proteina prodotta dal fegato.
Se il INR (International Normalized Ratio) è pari o superiore a 1,3 per cause diverse da un trattamento anticoagulante, il paziente è escluso. L’INR misura la capacità del sangue di coagulare.
Se il livello di fosfatasi alcalina (ALP) è pari o superiore a 2 volte il valore massimo normale (ULN), il paziente non può partecipare.
Se il conteggio delle piastrine è inferiore a 140 000 per millimetro cubo, il paziente è escluso (un conteggio tra 110 000 e 140 000 può essere valutato caso per caso).
Se il livello di creatinina nel sangue è pari o superiore a 1,5 mg/dL oppure la clearance della creatinina è pari o inferiore a 60 mL/min/1,73 m², il paziente è escluso. La creatinina è un indicatore della funzione renale.
Se il valore di HbA1c è pari o superiore al 9,0 %, il paziente non è idoneo. L’HbA1c riflette la media della glicemia negli ultimi tre mesi.
Se il punteggio MELD (Model for End-Stage Liver Disease) è pari o superiore a 12, a meno che l’aumento non sia dovuto a cause non legate al fegato (ad esempio, sindrome di Gilbert), il paziente è escluso.
Htlszdbc Ukevaksyjnyrda Sqlnvjkhhd &irufvv Hzotvar do Hpqffiggxqm
Strasburgo
Francia
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Stato della sperimentazione
Paese
Stato dell’arruolamento
Inizio dell’arruolamento
Austria
Non ancora reclutando
06.07.2026
Belgio
Non ancora reclutando
06.07.2026
Francia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Germania
Non ancora reclutando
06.07.2026
Grecia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Italia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Paesi Bassi
Non ancora reclutando
06.07.2026
Polonia
Non ancora reclutando
06.07.2026
Spagna
Non ancora reclutando
06.07.2026
Sedi della sperimentazione
Efimosfermin alfa è un farmaco sperimentale che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. È fornito come polvere da ricostituire in una soluzione per l’iniezione. Nel contesto dello studio, viene testato per verificare se è sicuro e ben tollerato nei pazienti con steatoepatite metabolica associata (MASH) in stadio F2 o F3. L’obiettivo è capire se il farmaco può migliorare la condizione del fegato senza causare effetti avversi significativi.
Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis (MASH) – è una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione dovuti a problemi metabolici come l’obesità o il diabete. Inizialmente il fegato può apparire ingrossato ma senza sintomi evidenti. Con il tempo l’infiammazione può danneggiare le cellule epatiche, portando a cicatrici (fibrosi). La fibrosi può progredire gradualmente, rendendo il fegato più rigido. Se la condizione avanza, può evolvere in forme più severe di danno epatico.
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