Studio per valutare l’efficacia e la sicurezza di ferumoxytol rispetto a ferro saccarato nel trattamento dell’anemia da carenza di ferro in bambini con malattia renale cronica

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  • Amag Pharmaceuticals Inc.

Di cosa tratta questo studio

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’anemia da carenza di ferro in bambini con malattia renale cronica. La ricerca valuterร  un farmaco sperimentale chiamato ferumoxytol confrontandolo con un altro trattamento giร  in commercio chiamato ferro saccarato (iron sucrose). Entrambi i medicinali vengono somministrati tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio รจ verificare quanto sia efficace e sicuro il ferumoxytol nel trattare o prevenire l’anemia nei giovani pazienti con problemi renali. Durante il trattamento, che dura circa 5 settimane, i pazienti riceveranno due dosi del medicinale attraverso una flebo in vena. L’anemia da carenza di ferro รจ una condizione in cui l’organismo non ha abbastanza ferro per produrre globuli rossi sani.

I medici monitoreranno attentamente i livelli di ferro e altri valori del sangue dei partecipanti per valutare come il loro organismo risponde al trattamento. Verranno anche controllati regolarmente altri parametri come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca per garantire la sicurezza del trattamento. I pazienti verranno seguiti per tutto il periodo dello studio per identificare eventuali effetti collaterali.

1Inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui etร  tra 2 e 18 anni e presenza di anemia da carenza di ferro con malattia renale cronica.

Viene effettuata una valutazione iniziale dei livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

2Prima somministrazione del farmaco

Il paziente riceve la prima dose di ferumoxytol o ferro saccarato per via endovenosa.

La dose di ferumoxytol รจ di 7,0 mg di ferro per kg di peso corporeo (massimo 510 mg per dose).

Il farmaco viene somministrato mediante infusione in vena.

3Seconda somministrazione

Il paziente riceve la seconda dose del farmaco assegnato.

La somministrazione avviene seguendo le stesse modalitร  della prima dose.

4Monitoraggio fino alla settimana 5

Vengono effettuati controlli regolari dei parametri del sangue.

Si monitora in particolare il livello di emoglobina per valutare l’efficacia del trattamento.

Vengono controllati segni vitali come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

Si registrano eventuali effetti indesiderati del trattamento.

5Valutazione finale

Alla settimana 5 si effettua una valutazione completa dei risultati.

Si misura l’aumento dell’emoglobina rispetto all’inizio dello studio.

Si valutano altri parametri del ferro nel sangue.

Si completa la documentazione di eventuali effetti collaterali riscontrati durante lo studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  compresa tra 2 e 18 anni al momento del consenso
  • Presenza di anemia da carenza di ferro definita da:
    – Emoglobina inferiore a 12.0 g/dL e
    Saturazione della transferrina inferiore al 40% o ferritina inferiore a 100 ng/mL
    – Oppure rischio di sviluppare anemia con saturazione della transferrina inferiore al 20%
  • Presenza di malattia renale cronica con almeno una delle seguenti condizioni:
    – Sottoposto a emodialisi cronica
    – Sottoposto a dialisi peritoneale cronica
    – Filtrazione glomerulare inferiore a 60 mL/min/1.73 mยฒ
    – Anomalie strutturali o funzionali dei reni per piรน di 3 mesi
  • Per i pazienti non in emodialisi: documentata inefficacia o intolleranza alla terapia orale con ferro
  • I soggetti sessualmente attivi in etร  fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace per almeno 1 mese prima dell’inizio dello studio e fino al suo completamento
  • Il paziente e/o il tutore legale deve essere in grado di comprendere e seguire i requisiti del protocollo
  • Il paziente e/o il tutore legale deve fornire il consenso informato scritto. Per i minori รจ richiesto anche l’assenso del bambino/adolescente quando appropriato

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Pazienti che hanno una reazione allergica nota al ferro o a qualsiasi componente del farmaco in studio
  • Pazienti con infezioni acute o croniche attive (condizioni in cui il corpo sta combattendo contro batteri o virus)
  • Pazienti che hanno ricevuto una trasfusione di sangue nelle ultime 8 settimane
  • Pazienti con malattie del fegato gravi (problemi che compromettono il funzionamento del fegato)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata (pressione sanguigna costantemente alta nonostante il trattamento)
  • Pazienti che hanno avuto un intervento chirurgico importante nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con disturbi della coagulazione (problemi con la capacitร  del sangue di formare coaguli)
  • Pazienti che hanno una malattia cardiaca instabile (problemi di cuore non ben controllati)
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato o i cui genitori/tutori non possono fornirlo

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Lituania Lituania
Reclutando
07.10.2019
Polonia Polonia
Non reclutando
Ungheria Ungheria
Non reclutando
01.08.2018

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

Ferumoxytol
Il ferumoxytol รจ un medicinale per via endovenosa utilizzato per trattare l’anemia da carenza di ferro nei bambini con malattia renale cronica. Questo farmaco aiuta a ripristinare i livelli di ferro nel corpo quando sono troppo bassi, migliorando la capacitร  del corpo di produrre globuli rossi.

Iron Sucrose
Il ferro saccarato รจ un medicinale tradizionale somministrato per via endovenosa per il trattamento dell’anemia da carenza di ferro. Viene utilizzato come trattamento di confronto (comparatore) in questo studio per valutare la sicurezza e l’efficacia del ferumoxytol. Anche questo farmaco aiuta ad aumentare i livelli di ferro nel sangue nei pazienti con malattia renale cronica.

Entrambi i medicinali sono specificamente studiati per bambini con malattia renale cronica che soffrono di anemia da carenza di ferro o che sono a rischio di svilupparla. Questi trattamenti sono somministrati direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Malattie investigate:

Iron Deficiency Anemia (IDA) – L’anemia da carenza di ferro รจ una condizione in cui il corpo non ha abbastanza ferro per produrre una quantitร  sufficiente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. Si sviluppa gradualmente quando le riserve di ferro del corpo si esauriscono. I sintomi tipici includono stanchezza, debolezza e pallore della pelle. Questa condizione puรฒ essere particolarmente significativa nei bambini con malattia renale cronica, poichรฉ i reni non producono abbastanza eritropoietina, un ormone necessario per la produzione di globuli rossi.

Chronic Kidney Disease (CKD) – La malattia renale cronica รจ una condizione caratterizzata dal deterioramento graduale della funzione renale nel tempo. I reni perdono progressivamente la capacitร  di filtrare i rifiuti e i liquidi in eccesso dal sangue. La condizione influisce sulla produzione di globuli rossi e sul metabolismo del ferro. Nei bambini, questa malattia puรฒ influenzare la crescita e lo sviluppo generale.

Ultimo aggiornamento: 06.11.2025 21:15

Trial ID:
2024-516263-92-00
Numero di protocollo
AMAG-FER-CKD-354
NCT ID:
NCT03619850
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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