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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di ferumoxytol rispetto a ferro saccarato nel trattamento dell'anemia da carenza di ferro in bambini con malattia renale cronica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell'anemia da carenza di ferro in bambini con malattia renale cronica. La ricerca valuterà un farmaco sperimentale chiamato ferumoxytol confrontandolo con un altro trattamento già in commercio chiamato ferro saccarato (iron sucrose). Entrambi i medicinali vengono somministrati tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è verificare quanto sia efficace e sicuro il ferumoxytol nel trattare o prevenire l'anemia nei giovani pazienti con problemi renali. Durante il trattamento, che dura circa 5 settimane, i pazienti riceveranno due dosi del medicinale attraverso una flebo in vena. L'anemia da carenza di ferro è una condizione in cui l'organismo non ha abbastanza ferro per produrre globuli rossi sani.

I medici monitoreranno attentamente i livelli di ferro e altri valori del sangue dei partecipanti per valutare come il loro organismo risponde al trattamento. Verranno anche controllati regolarmente altri parametri come la pressione sanguigna e la frequenza cardiaca per garantire la sicurezza del trattamento. I pazienti verranno seguiti per tutto il periodo dello studio per identificare eventuali effetti collaterali.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, tra cui età tra 2 e 18 anni e presenza di anemia da carenza di ferro con malattia renale cronica.

    Viene effettuata una valutazione iniziale dei livelli di emoglobina e altri parametri del sangue.

  2. Passaggio 2

    Prima somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve la prima dose di ferumoxytol o ferro saccarato per via endovenosa.

    La dose di ferumoxytol è di 7,0 mg di ferro per kg di peso corporeo (massimo 510 mg per dose).

    Il farmaco viene somministrato mediante infusione in vena.

  3. Passaggio 3

    Seconda somministrazione

    Il paziente riceve la seconda dose del farmaco assegnato.

    La somministrazione avviene seguendo le stesse modalità della prima dose.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio fino alla settimana 5

    Vengono effettuati controlli regolari dei parametri del sangue.

    Si monitora in particolare il livello di emoglobina per valutare l'efficacia del trattamento.

    Vengono controllati segni vitali come pressione sanguigna, frequenza cardiaca e temperatura corporea.

    Si registrano eventuali effetti indesiderati del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla settimana 5 si effettua una valutazione completa dei risultati.

    Si misura l'aumento dell'emoglobina rispetto all'inizio dello studio.

    Si valutano altri parametri del ferro nel sangue.

    Si completa la documentazione di eventuali effetti collaterali riscontrati durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Età compresa tra 2 e 18 anni al momento del consenso

  • Presenza di anemia da carenza di ferro definita da:

    • Emoglobina inferiore a 12.0 g/dL e
    • Saturazione della transferrina inferiore al 40% o ferritina inferiore a 100 ng/mL
    • Oppure rischio di sviluppare anemia con saturazione della transferrina inferiore al 20%

  • Presenza di malattia renale cronica con almeno una delle seguenti condizioni:

    • Sottoposto a emodialisi cronica
    • Sottoposto a dialisi peritoneale cronica
    • Filtrazione glomerulare inferiore a 60 mL/min/1.73 m²
    • Anomalie strutturali o funzionali dei reni per più di 3 mesi
  • Per i pazienti non in emodialisi: documentata inefficacia o intolleranza alla terapia orale con ferro
  • I soggetti sessualmente attivi in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace per almeno 1 mese prima dell'inizio dello studio e fino al suo completamento
  • Il paziente e/o il tutore legale deve essere in grado di comprendere e seguire i requisiti del protocollo
  • Il paziente e/o il tutore legale deve fornire il consenso informato scritto. Per i minori è richiesto anche l'assenso del bambino/adolescente quando appropriato

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Pazienti che hanno una reazione allergica nota al ferro o a qualsiasi componente del farmaco in studio
  • Pazienti con infezioni acute o croniche attive (condizioni in cui il corpo sta combattendo contro batteri o virus)
  • Pazienti che hanno ricevuto una trasfusione di sangue nelle ultime 8 settimane
  • Pazienti con malattie del fegato gravi (problemi che compromettono il funzionamento del fegato)
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Pazienti con pressione arteriosa non controllata (pressione sanguigna costantemente alta nonostante il trattamento)
  • Pazienti che hanno avuto un intervento chirurgico importante nelle ultime 4 settimane
  • Pazienti con disturbi della coagulazione (problemi con la capacità del sangue di formare coaguli)
  • Pazienti che hanno una malattia cardiaca instabile (problemi di cuore non ben controllati)
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato o i cui genitori/tutori non possono fornirlo
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Ferumoxytol Il ferumoxytol è un medicinale per via endovenosa utilizzato per trattare l'anemia da carenza di ferro nei bambini con malattia renale cronica. Questo farmaco aiuta a ripristinare i livelli di ferro nel corpo quando sono troppo bassi, migliorando la capacità del corpo di produrre globuli rossi. Iron Sucrose Il ferro saccarato è un medicinale tradizionale somministrato per via endovenosa per il trattamento dell'anemia da carenza di ferro. Viene utilizzato come trattamento di confronto (comparatore) in questo studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del ferumoxytol. Anche questo farmaco aiuta ad aumentare i livelli di ferro nel sangue nei pazienti con malattia renale cronica. Entrambi i medicinali sono specificamente studiati per bambini con malattia renale cronica che soffrono di anemia da carenza di ferro o che sono a rischio di svilupparla. Questi trattamenti sono somministrati direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Ferumoxytol

    È un preparato di ferro per via endovenosa utilizzato nel trattamento dell'anemia da carenza di ferro nei pazienti pediatrici con malattia renale cronica. Il farmaco viene somministrato attraverso due iniezioni endovenose separate, con una dose calcolata in base al peso corporeo (7,0 mg di ferro per kg, fino a un massimo di 510 mg per dose). Il suo meccanismo d'azione si basa sul rilascio controllato di ferro, che viene poi utilizzato dall'organismo per la produzione di globuli rossi. Questo trattamento rappresenta un'alternativa al ferro saccarato tradizionale, con l'obiettivo di offrire un'opzione terapeutica più efficace e sicura per i giovani pazienti.

  • Iron Sucrose

    È una formulazione di ferro per via endovenosa ampiamente utilizzata come terapia standard per l'anemia da carenza di ferro nei pazienti con malattia renale cronica. Viene somministrato attraverso infusione endovenosa e agisce fornendo ferro direttamente al sistema circolatorio, dove viene utilizzato per la sintesi dell'emoglobina. Questo farmaco ha un profilo di sicurezza ben documentato ed è considerato un punto di riferimento nel trattamento dell'anemia sideropenica, specialmente nei pazienti con compromissione della funzionalità renale.

Malattie studiate

  • Anemia sideropenica

    L'anemia da carenza di ferro è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza ferro per produrre una quantità sufficiente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Si sviluppa gradualmente quando le riserve di ferro del corpo si esauriscono. I sintomi tipici includono stanchezza, debolezza e pallore della pelle. Questa condizione può essere particolarmente significativa nei bambini con malattia renale cronica, poiché i reni non producono abbastanza eritropoietina, un ormone necessario per la produzione di globuli rossi.

  • Malattia renale cronica

    La malattia renale cronica è una condizione caratterizzata dal deterioramento graduale della funzione renale nel tempo. I reni perdono progressivamente la capacità di filtrare i rifiuti e i liquidi in eccesso dal sangue. La condizione influisce sulla produzione di globuli rossi e sul metabolismo del ferro. Nei bambini, questa malattia può influenzare la crescita e lo sviluppo generale.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-516263-92-00Codice del protocolloAMAG-FER-CKD-354Partecipanti previsti129 personePromotoreAmag Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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