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Studio clinico per valutare l'efficacia e la sicurezza di ferumoxytol rispetto a ferro saccarato nel trattamento dell'anemia da carenza di ferro nei pazienti pediatrici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento dell'anemia da carenza di ferro nei bambini. La ricerca confronta due medicinali: il ferumoxytol, un farmaco sperimentale, e il ferro saccarato (Venofer), un farmaco già in commercio. Entrambi i medicinali vengono somministrati per via endovenosa per aiutare a ripristinare i livelli di ferro nell'organismo.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza del ferumoxytol nei giovani pazienti con anemia da carenza di ferro o che sono a rischio di svilupparla. Il ferumoxytol viene somministrato in due dosi, mentre il ferro saccarato viene somministrato in più dosi nell'arco di cinque giorni. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento.

I ricercatori valuteranno come i medicinali influenzano i livelli di emoglobina nel sangue e altri valori importanti come la saturazione della transferrina e la ferritina. Verranno anche monitorate eventuali reazioni al trattamento, come variazioni della pressione sanguigna o reazioni allergiche. Lo studio durerà diverse settimane per ogni paziente per assicurarsi che il trattamento sia sicuro ed efficace.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente riceverà una diagnosi di anemia da carenza di ferro confermata da esami del sangue che mostrano:

    - Emoglobina inferiore a 11,0 g/dL

    - Saturazione della transferrina inferiore al 20% o ferritina inferiore a 100 ng/mL

  2. Passaggio 2

    Prima somministrazione del farmaco

    Il paziente riceverà per via endovenosa uno dei due farmaci:

    - Ferumoxytol: dose di 7 mg di ferro per kg di peso (massimo 510 mg)

    - Ferro saccarato (Venofer): soluzione per iniezione o infusione

  3. Passaggio 3

    Seconda somministrazione

    Il paziente riceverà una seconda dose del farmaco assegnato

    Durante la somministrazione verranno monitorati:

    - Pressione sanguigna

    - Frequenza cardiaca

    - Frequenza respiratoria

    - Temperatura corporea

  4. Passaggio 4

    Periodo di osservazione

    Per 5 settimane il paziente sarà sottoposto a controlli per valutare:

    - Variazioni dell'emoglobina nel sangue

    - Livelli di ferro

    - Eventuali effetti collaterali

    Saranno effettuati regolari esami del sangue per monitorare i parametri

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla quinta settimana verranno valutati:

    - Aumento dell'emoglobina di almeno 0,5 g/dL

    - Aumento della saturazione della transferrina di almeno 10%

    - Presenza di eventuali effetti collaterali

    - Efficacia complessiva del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Età compresa tra i 2 e i 18 anni al momento del consenso
  • Presenza di anemia da carenza di ferro confermata da:
    • Livello di emoglobina inferiore a 11.0 g/dL
    • Almeno uno dei seguenti:
      • Saturazione della transferrina inferiore al 20%
      • Ferritina inferiore a 100 ng/mL
      • Documentata storia di:
        • Terapia orale con ferro non soddisfacente, oppure
        • Intolleranza al ferro orale, oppure
        • Ferro orale considerato clinicamente inappropriato
        • Se sessualmente attivi e in età fertile (sia maschi che femmine):
          • Utilizzo di un metodo contraccettivo efficace da almeno 1 mese prima dell'inizio dello studio
          • Impegno a continuare la contraccezione fino al completamento dello studio
          • Il paziente e il tutore legale devono:
            • Essere in grado di comprendere e seguire i requisiti del protocollo
            • Essere disponibili per tutta la durata dello studio
            • Aver fornito il consenso informato scritto
            • Se appropriato, il paziente deve fornire il proprio assenso secondo le linee guida vigenti

Chi non può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci contenenti ferro o altri componenti del trattamento
  • Presenza di malattie del sangue diverse dall'anemia da carenza di ferro (come talassemia o anemia falciforme)
  • Infezioni attive o febbre al momento dell'arruolamento
  • Presenza di malattie epatiche gravi (problemi al fegato)
  • Presenza di malattie renali gravi (problemi ai reni)
  • Gravidanza o allattamento
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di condizioni mediche instabili che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Pressione arteriosa non controllata
  • Uso di altri supplementi di ferro nelle due settimane precedenti l'inizio dello studio
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Ferumoxytol è un farmaco per via endovenosa utilizzato per trattare l'anemia da carenza di ferro. È una forma di ferro che viene somministrata direttamente nel sangue. Il farmaco aiuta il corpo a produrre globuli rossi aumentando i livelli di ferro nell'organismo. È particolarmente utile per i pazienti pediatrici che non possono assumere integratori di ferro per via orale o che non rispondono bene a questi trattamenti. Il farmaco è formulato in modo da essere rilasciato gradualmente nell'organismo, riducendo il rischio di effetti collaterali rispetto ad altre forme di ferro per via endovenosa.

Che cosa si sa già del trattamento

Ferumoxytol - Un farmaco per via endovenosa utilizzato nel trattamento dell'anemia da carenza di ferro, particolarmente studiato per l'uso pediatrico. Questo medicinale appartiene alla classe dei preparati a base di ferro per via parenterale e funziona rilasciando ferro in forma utilizzabile dall'organismo attraverso il sistema reticoloendoteliale. Il farmaco viene somministrato in due dosi separate di 7 mg di ferro per chilogrammo di peso corporeo (fino a un massimo di 510 mg per dose) e rappresenta un'importante opzione terapeutica per i pazienti che non possono assumere o non rispondono adeguatamente alla terapia orale con ferro. La sua formulazione unica con nanoparticelle rivestite di carbossimetildestrano permette una somministrazione più rapida rispetto ad altri preparati di ferro endovenoso.

Malattie studiate

Anemia sideropenica - L'anemia da carenza di ferro è una condizione in cui il corpo non ha abbastanza ferro per produrre una quantità sufficiente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno. Questa condizione si sviluppa gradualmente quando il corpo utilizza più ferro di quanto ne assuma attraverso l'alimentazione o quando si verifica una perdita di ferro. I globuli rossi diventano più piccoli e più chiari del normale, riducendo la loro capacità di trasportare ossigeno in modo efficiente. Le persone con questa condizione spesso si sentono stanche e deboli, possono avere difficoltà a concentrarsi e potrebbero apparire pallide. L'anemia da carenza di ferro può colpire persone di tutte le età, ma è particolarmente comune nei bambini in crescita e nelle donne in età fertile.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2024-516264-28-00Codice del protocolloAMAG-FER-IDA-352Partecipanti previsti75 personePromotoreAmag Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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