Studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di ferumoxytol rispetto a ferro saccarato nel trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei pazienti pediatrici

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What is this study about?

Questo studio clinico esamina il trattamento dell’anemia da carenza di ferro nei bambini. La ricerca confronta due medicinali: il ferumoxytol, un farmaco sperimentale, e il ferro saccarato (Venofer), un farmaco giร  in commercio. Entrambi i medicinali vengono somministrati per via endovenosa per aiutare a ripristinare i livelli di ferro nell’organismo.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare la sicurezza del ferumoxytol nei giovani pazienti con anemia da carenza di ferro o che sono a rischio di svilupparla. Il ferumoxytol viene somministrato in due dosi, mentre il ferro saccarato viene somministrato in piรน dosi nell’arco di cinque giorni. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la risposta dei pazienti al trattamento.

I ricercatori valuteranno come i medicinali influenzano i livelli di emoglobina nel sangue e altri valori importanti come la saturazione della transferrina e la ferritina. Verranno anche monitorate eventuali reazioni al trattamento, come variazioni della pressione sanguigna o reazioni allergiche. Lo studio durerร  diverse settimane per ogni paziente per assicurarsi che il trattamento sia sicuro ed efficace.

1 Inizio dello studio

Il paziente riceverร  una diagnosi di anemia da carenza di ferro confermata da esami del sangue che mostrano:

– Emoglobina inferiore a 11,0 g/dL

– Saturazione della transferrina inferiore al 20% o ferritina inferiore a 100 ng/mL

2 Prima somministrazione del farmaco

Il paziente riceverร  per via endovenosa uno dei due farmaci:

Ferumoxytol: dose di 7 mg di ferro per kg di peso (massimo 510 mg)

Ferro saccarato (Venofer): soluzione per iniezione o infusione

3 Seconda somministrazione

Il paziente riceverร  una seconda dose del farmaco assegnato

Durante la somministrazione verranno monitorati:

– Pressione sanguigna

– Frequenza cardiaca

– Frequenza respiratoria

– Temperatura corporea

4 Periodo di osservazione

Per 5 settimane il paziente sarร  sottoposto a controlli per valutare:

– Variazioni dell’emoglobina nel sangue

– Livelli di ferro

– Eventuali effetti collaterali

Saranno effettuati regolari esami del sangue per monitorare i parametri

5 Valutazione finale

Alla quinta settimana verranno valutati:

– Aumento dell’emoglobina di almeno 0,5 g/dL

– Aumento della saturazione della transferrina di almeno 10%

– Presenza di eventuali effetti collaterali

– Efficacia complessiva del trattamento

Who Can Join the Study?

  • Etร  compresa tra i 2 e i 18 anni al momento del consenso
  • Presenza di anemia da carenza di ferro confermata da:
    • Livello di emoglobina inferiore a 11.0 g/dL
    • Almeno uno dei seguenti:
      • Saturazione della transferrina inferiore al 20%
      • Ferritina inferiore a 100 ng/mL
  • Documentata storia di:
    • Terapia orale con ferro non soddisfacente, oppure
    • Intolleranza al ferro orale, oppure
    • Ferro orale considerato clinicamente inappropriato
  • Se sessualmente attivi e in etร  fertile (sia maschi che femmine):
    • Utilizzo di un metodo contraccettivo efficace da almeno 1 mese prima dell’inizio dello studio
    • Impegno a continuare la contraccezione fino al completamento dello studio
  • Il paziente e il tutore legale devono:
    • Essere in grado di comprendere e seguire i requisiti del protocollo
    • Essere disponibili per tutta la durata dello studio
    • Aver fornito il consenso informato scritto
    • Se appropriato, il paziente deve fornire il proprio assenso secondo le linee guida vigenti

Who Cannot Join the Study?

  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci contenenti ferro o altri componenti del trattamento
  • Presenza di malattie del sangue diverse dall’anemia da carenza di ferro (come talassemia o anemia falciforme)
  • Infezioni attive o febbre al momento dell’arruolamento
  • Presenza di malattie epatiche gravi (problemi al fegato)
  • Presenza di malattie renali gravi (problemi ai reni)
  • Gravidanza o allattamento
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Presenza di condizioni mediche instabili che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Pressione arteriosa non controllata
  • Uso di altri supplementi di ferro nelle due settimane precedenti l’inizio dello studio
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 6 mesi
  • Incapacitร  di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Lituania Lituania
Reclutando
24.09.2019
Polonia Polonia
Reclutando
09.06.2020

Trial locations

Ferumoxytol รจ un farmaco per via endovenosa utilizzato per trattare l’anemia da carenza di ferro. รˆ una forma di ferro che viene somministrata direttamente nel sangue. Il farmaco aiuta il corpo a produrre globuli rossi aumentando i livelli di ferro nell’organismo. รˆ particolarmente utile per i pazienti pediatrici che non possono assumere integratori di ferro per via orale o che non rispondono bene a questi trattamenti. Il farmaco รจ formulato in modo da essere rilasciato gradualmente nell’organismo, riducendo il rischio di effetti collaterali rispetto ad altre forme di ferro per via endovenosa.

Malattie indagate:

Iron Deficiency Anemia (IDA) – L’anemia da carenza di ferro รจ una condizione in cui il corpo non ha abbastanza ferro per produrre una quantitร  sufficiente di emoglobina, la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno. Questa condizione si sviluppa gradualmente quando il corpo utilizza piรน ferro di quanto ne assuma attraverso l’alimentazione o quando si verifica una perdita di ferro. I globuli rossi diventano piรน piccoli e piรน chiari del normale, riducendo la loro capacitร  di trasportare ossigeno in modo efficiente. Le persone con questa condizione spesso si sentono stanche e deboli, possono avere difficoltร  a concentrarsi e potrebbero apparire pallide. L’anemia da carenza di ferro puรฒ colpire persone di tutte le etร , ma รจ particolarmente comune nei bambini in crescita e nelle donne in etร  fertile.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 20:25

Trial ID:
2024-516264-28-00
Protocol code:
AMAG-FER-IDA-352
NCT ID:
NCT03893045
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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