Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio clinico su bambini e adolescenti con cancro al fegato: doxorubicina e combinazione di farmaci

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l'epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L'obiettivo principale dello studio è migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo stadio della malattia, ridurre gli effetti collaterali del trattamento e migliorare le possibilità di guarigione. Inoltre, si cerca di identificare i metodi chirurgici più efficaci per trattare questi tumori.

Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrà utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che è assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l'aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicità legata alla chemioterapia e la perdita dell'udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco specifico.

    I farmaci utilizzati includono doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, sorafenib, irinotecan, etoposide, Pedmark, gemcitabina, vincristina e carboplatino.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    I farmaci vengono somministrati secondo un programma specifico che può variare in base al gruppo di studio e alla risposta individuale al trattamento.

    La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal tipo di farmaco e dalla fase del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

    Gli obiettivi principali includono la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva, l'aderenza alle linee guida chirurgiche e la tossicità correlata alla chemioterapia.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della chirurgia

    In base alla risposta al trattamento, viene valutata la possibilità di un intervento chirurgico per rimuovere il tumore.

    La resecabilità chirurgica è uno degli obiettivi principali del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude una volta raggiunti gli obiettivi terapeutici o se si verificano effetti collaterali significativi.

    La durata complessiva del trattamento è determinata dalla risposta individuale e dal protocollo del gruppo di studio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Presenza di segni clinici di epatoblastoma o epatocarcinoma, che sono tumori maligni del fegato.
  • Presenza di un tumore al fegato.
  • Età inferiore ai 30 anni.
  • Firma del consenso informato per partecipare allo studio.
  • Sia uomini che donne possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i bambini che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una diagnosi di tumore maligno al fegato, come epatoblastoma o epatocarcinoma.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento chirurgico previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno già ricevuto trattamenti che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Cisplatino

    Il cisplatino è un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il cancro al fegato nei bambini. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco è spesso usato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l'efficacia complessiva della terapia.

  • Doxorubicina

    La doxorubicina è un altro farmaco chemioterapico impiegato nel trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. Agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, bloccando la loro capacità di moltiplicarsi. La doxorubicina è spesso parte di un regime di trattamento combinato per aumentare le possibilità di successo terapeutico.

  • Carboplatino

    Il carboplatino è simile al cisplatino e viene utilizzato per trattare il cancro al fegato nei bambini. È un agente chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali, contribuendo a fermare la loro crescita. Viene spesso utilizzato quando si cerca di ridurre gli effetti collaterali rispetto ad altri farmaci simili.

  • 5-Fluorouracile (5-FU)

    Il 5-fluorouracile è un farmaco chemioterapico che aiuta a trattare i tumori maligni del fegato nei bambini. Funziona interferendo con la sintesi del DNA e dell'RNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco è spesso utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati terapeutici.

  • Intervento chirurgico

    L'intervento chirurgico è una parte fondamentale del trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. L'obiettivo è rimuovere il tumore dal fegato, quando possibile, per migliorare le possibilità di guarigione. La chirurgia può essere combinata con la chemioterapia per ridurre le dimensioni del tumore prima dell'operazione o per eliminare eventuali cellule tumorali residue dopo l'intervento.

Che cosa si sa già del trattamento

Sorafenib – Sorafenib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse. Attualmente è utilizzato nella pratica medica per il trattamento di alcuni tipi di cancro al fegato, come l'epatocarcinoma. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti. A livello molecolare, sorafenib agisce inibendo diverse proteine chinasi coinvolte nella crescita tumorale e nella proliferazione cellulare. È classificato come un inibitore delle tirosin-chinasi.

Malattie studiate

  • Epatoblastoma

    È un raro tumore maligno del fegato che si manifesta principalmente nei bambini. Si sviluppa dalle cellule epatiche immature e può crescere rapidamente. I sintomi possono includere un ingrossamento dell'addome, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia può variare, ma spesso si diffonde ad altre parti del corpo se non trattata. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

  • Epatocarcinoma

    Conosciuto anche come carcinoma epatocellulare, è un tipo di cancro che origina dalle cellule del fegato. È più comune negli adulti e spesso associato a condizioni preesistenti come la cirrosi o l'epatite cronica. I sintomi possono includere perdita di peso, dolore addominale e ittero. La malattia può progredire rapidamente e tende a diffondersi ad altre parti del corpo. La gestione della malattia dipende dalla fase in cui viene diagnosticata.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-514635-26-00Codice del protocolloNBK151/1/2022Partecipanti previsti60 personePromotoreMedical University Of Gdansk

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.