Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L’obiettivo principale dello studio รจ migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo stadio della malattia, ridurre gli effetti collaterali del trattamento e migliorare le possibilitร di guarigione. Inoltre, si cerca di identificare i metodi chirurgici piรน efficaci per trattare questi tumori.
Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrร utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che รจ assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.
Lo studio si svolgerร in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l’aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicitร legata alla chemioterapia e la perdita dell’udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.











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