Studio clinico su bambini e adolescenti con cancro al fegato: doxorubicina e combinazione di farmaci

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L’obiettivo principale dello studio รจ migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo stadio della malattia, ridurre gli effetti collaterali del trattamento e migliorare le possibilitร  di guarigione. Inoltre, si cerca di identificare i metodi chirurgici piรน efficaci per trattare questi tumori.

Nel corso dello studio, verranno utilizzati diversi farmaci chemioterapici, tra cui doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, irinotecano, etoposide, gemcitabina, vincristina, carboplatino e sorafenib. Inoltre, verrร  utilizzato anche il sodio tiosolfato, noto con il nome commerciale di Pedmark. Questi farmaci sono somministrati principalmente per via endovenosa, tranne il sorafenib che รจ assunto per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio si svolgerร  in diverse fasi, durante le quali i partecipanti riceveranno i trattamenti previsti e saranno monitorati per valutare la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo รจ migliorare la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva e l’aderenza alle linee guida chirurgiche, oltre a ridurre la tossicitร  legata alla chemioterapia e la perdita dell’udito. Lo studio mira a concludersi entro il 2027.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di farmaci per via endovenosa o orale, a seconda del farmaco specifico.

I farmaci utilizzati includono doxorubicina, fluorouracile, oxaliplatino, cisplatino, sorafenib, irinotecan, etoposide, Pedmark, gemcitabina, vincristina e carboplatino.

2 somministrazione dei farmaci

I farmaci vengono somministrati secondo un programma specifico che puรฒ variare in base al gruppo di studio e alla risposta individuale al trattamento.

La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal tipo di farmaco e dalla fase del trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

Gli obiettivi principali includono la sopravvivenza senza eventi, la sopravvivenza complessiva, l’aderenza alle linee guida chirurgiche e la tossicitร  correlata alla chemioterapia.

4 valutazione della chirurgia

In base alla risposta al trattamento, viene valutata la possibilitร  di un intervento chirurgico per rimuovere il tumore.

La resecabilitร  chirurgica รจ uno degli obiettivi principali del trattamento.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude una volta raggiunti gli obiettivi terapeutici o se si verificano effetti collaterali significativi.

La durata complessiva del trattamento รจ determinata dalla risposta individuale e dal protocollo del gruppo di studio.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Presenza di segni clinici di epatoblastoma o epatocarcinoma, che sono tumori maligni del fegato.
  • Presenza di un tumore al fegato.
  • Etร  inferiore ai 30 anni.
  • Firma del consenso informato per partecipare allo studio.
  • Sia uomini che donne possono partecipare.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che non hanno una diagnosi di tumore maligno al fegato, come epatoblastoma o epatocarcinoma.
  • Non possono partecipare i bambini che non possono ricevere il trattamento chirurgico previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del trattamento.
  • Non possono partecipare i bambini che hanno giร  ricevuto trattamenti che potrebbero influenzare i risultati dello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Polonia Polonia
Reclutando
17.10.2025

Sedi dello studio

Cisplatino
Il cisplatino รจ un farmaco chemioterapico utilizzato per trattare vari tipi di cancro, incluso il cancro al fegato nei bambini. Funziona danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco รจ spesso usato in combinazione con altri trattamenti per migliorare l’efficacia complessiva della terapia.

Doxorubicina
La doxorubicina รจ un altro farmaco chemioterapico impiegato nel trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. Agisce interferendo con il DNA delle cellule tumorali, bloccando la loro capacitร  di moltiplicarsi. La doxorubicina รจ spesso parte di un regime di trattamento combinato per aumentare le possibilitร  di successo terapeutico.

Carboplatino
Il carboplatino รจ simile al cisplatino e viene utilizzato per trattare il cancro al fegato nei bambini. รˆ un agente chemioterapico che danneggia il DNA delle cellule tumorali, contribuendo a fermare la loro crescita. Viene spesso utilizzato quando si cerca di ridurre gli effetti collaterali rispetto ad altri farmaci simili.

5-Fluorouracile (5-FU)
Il 5-fluorouracile รจ un farmaco chemioterapico che aiuta a trattare i tumori maligni del fegato nei bambini. Funziona interferendo con la sintesi del DNA e dell’RNA nelle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e dividersi. Questo farmaco รจ spesso utilizzato in combinazione con altri trattamenti per migliorare i risultati terapeutici.

Intervento chirurgico
L’intervento chirurgico รจ una parte fondamentale del trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini. L’obiettivo รจ rimuovere il tumore dal fegato, quando possibile, per migliorare le possibilitร  di guarigione. La chirurgia puรฒ essere combinata con la chemioterapia per ridurre le dimensioni del tumore prima dell’operazione o per eliminare eventuali cellule tumorali residue dopo l’intervento.

Malattie indagate:

Epatoblastoma โ€“ รˆ un raro tumore maligno del fegato che si manifesta principalmente nei bambini. Si sviluppa dalle cellule epatiche immature e puรฒ crescere rapidamente. I sintomi possono includere un ingrossamento dell’addome, perdita di peso e dolore addominale. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso si diffonde ad altre parti del corpo se non trattata. La diagnosi precoce รจ cruciale per gestire la malattia in modo efficace.

Epatocarcinoma โ€“ Conosciuto anche come carcinoma epatocellulare, รจ un tipo di cancro che origina dalle cellule del fegato. รˆ piรน comune negli adulti e spesso associato a condizioni preesistenti come la cirrosi o l’epatite cronica. I sintomi possono includere perdita di peso, dolore addominale e ittero. La malattia puรฒ progredire rapidamente e tende a diffondersi ad altre parti del corpo. La gestione della malattia dipende dalla fase in cui viene diagnosticata.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 02:46

ID dello studio:
2024-514635-26-00
Codice del protocollo:
NBK151/1/2022
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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