Studio clinico per confermare le dosi di selexipag nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare

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Promotore

Actelion Pharmaceuticals Ltd.

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare, una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso di esse. Questo può portare a sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e dolore al petto. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Selexipag, noto anche con il codice JNJ-67896049. Selexipag è un tipo di farmaco che aiuta a rilassare e allargare le arterie nei polmoni, migliorando il flusso sanguigno e riducendo la pressione arteriosa.

Lo scopo dello studio è confermare le dosi di Selexipag da utilizzare nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni con Ipertensione Arteriosa Polmonare. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 60 giorni. L’obiettivo principale è verificare che le dosi selezionate per i bambini portino a livelli di farmaco nel corpo simili a quelli osservati negli adulti.

Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità del Selexipag nei bambini, monitorando come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. I partecipanti saranno seguiti attentamente per osservare eventuali effetti collaterali e per assicurarsi che il trattamento sia sicuro ed efficace. Questo aiuterà a determinare le dosi più appropriate per i bambini con Ipertensione Arteriosa Polmonare.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver fornito il consenso informato firmato dai genitori o dal rappresentante legale e l’assenso, se il bambino è in grado di esprimerlo.

Il paziente deve avere un’età compresa tra 2 e 18 anni e un peso di almeno 9 kg.

2 diagnosi e criteri di inclusione

La diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) deve essere confermata da una cateterizzazione cardiaca destra documentata.

Il paziente deve avere una PAH idiopatica, ereditaria, associata a malattia cardiaca congenita, indotta da farmaci o tossine, associata a HIV o a malattia del tessuto connettivo.

3 trattamento con selexipag

Il paziente riceve il farmaco selexipag sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

La dose iniziale di selexipag è determinata in base all’estrapolazione farmacocinetica dagli adulti per ottenere esposizioni simili nei bambini.

4 periodo di titolazione

Durante un periodo di 12 settimane, la dose di selexipag viene gradualmente aumentata per raggiungere la dose ottimale per il paziente.

L’obiettivo è monitorare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del farmaco e del suo metabolita attivo ACT-333679.

5 monitoraggio e valutazione

Il paziente è sottoposto a monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Vengono effettuati test per confermare che l’esposizione al farmaco sia simile a quella degli adulti.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 maggio 2025.

Alla fine dello studio, i dati raccolti saranno analizzati per confermare la dose ottimale di selexipag nei bambini con PAH.

Chi può partecipare allo studio?

Il consenso informato deve essere firmato e datato dai genitori o dal rappresentante legale, e i bambini che sono in grado di comprendere devono dare il loro assenso.
Il partecipante deve essere un maschio o una femmina di età compresa tra i 2 e i 18 anni e deve pesare almeno 9 kg.
La diagnosi di ipertensione arteriosa polmonare (PAH) deve essere confermata da un esame chiamato cateterismo cardiaco destro, eseguito in passato.
La PAH deve avere una delle seguenti cause: idiopatica (senza causa nota), ereditaria, associata a malattie cardiache congenite, indotta da farmaci o tossine, associata a HIV o a malattie del tessuto connettivo.
Il partecipante deve avere una classe funzionale della Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) di grado II o III, che indica il livello di limitazione fisica.
I partecipanti devono essere trattati con un antagonista del recettore dell’endotelina (ERA) e/o un inibitore della fosfodiesterasi di tipo 5 (PDE-5), a condizione che la dose del trattamento sia stabile da almeno 3 mesi, oppure non devono essere candidati per queste terapie.
Le femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento della selezione e dell’iscrizione, devono accettare di fare test di gravidanza mensili e di usare un metodo contraccettivo affidabile (se sessualmente attive) fino a 30 giorni dopo l’interruzione del farmaco in studio.

Chi non può partecipare allo studio?

Se hai meno di 2 anni o più di 18 anni, non puoi partecipare.
Se non hai la ipertensione arteriosa polmonare, non puoi partecipare. Questa è una condizione in cui la pressione sanguigna nei vasi che portano il sangue ai polmoni è troppo alta.
Se hai altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio, potresti non essere idoneo.
Se stai assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio, potresti non essere idoneo.
Se sei incinta o stai allattando, non puoi partecipare.
Se hai partecipato a un altro studio clinico di recente, potresti non essere idoneo.
Se hai una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili, potresti non essere idoneo.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Francia	Non reclutando	25.10.2018
Germania	Non reclutando	23.07.2019
Ungheria	Non reclutando	25.07.2018

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Selexipag

Selexipag è un farmaco utilizzato per trattare l’ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di selexipag nei bambini di età compresa tra 2 e 18 anni. L’obiettivo è determinare la dose iniziale appropriata per i bambini, basandosi su dati estrapolati dagli adulti, per garantire che i livelli del farmaco nel sangue siano simili a quelli osservati negli adulti. Selexipag agisce rilassando e allargando i vasi sanguigni nei polmoni, riducendo così la pressione arteriosa polmonare e migliorando la capacità di esercizio fisico.

Malattie in studio:

Ipertensione arteriosa polmonare

Ipertensione Arteriosa Polmonare – È una condizione caratterizzata da un aumento della pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni. Questo porta a un sovraccarico del cuore, che deve lavorare di più per pompare il sangue attraverso i polmoni. I sintomi possono includere affaticamento, mancanza di respiro e vertigini. Con il tempo, la malattia può causare un ingrossamento del cuore e una riduzione della capacità di esercizio fisico. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta un peggioramento dei sintomi nel tempo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 10:42

ID della sperimentazione:

2022-503042-42-00

Codice del protocollo:

AC-065A203

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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