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Studio a lungo termine sulla sicurezza ed efficacia di efgartigimod in pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio si concentra su una condizione chiamata trombocitopenia immune primaria, una malattia autoimmune che porta alla distruzione delle piastrine, le cellule del sangue che aiutano nella coagulazione. Questo può causare lividi facili o sanguinamenti eccessivi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efgartigimod alfa, noto anche con il codice ARGX-113. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per infusione attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di efgartigimod nei pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo prolungato, e verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento nel controllo della malattia. Durante lo studio, i medici controlleranno regolarmente i segni vitali e i risultati degli esami di laboratorio dei partecipanti.

Il farmaco verrà somministrato a una dose di 10 mg per chilogrammo di peso corporeo, e il trattamento potrà durare fino a 208 settimane. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a capire quanto bene il farmaco possa aiutare a mantenere un numero adeguato di piastrine nel sangue e a ridurre la necessità di altre terapie per la trombocitopenia.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di efgartigimod alfa, noto anche come ARGX-113.

Il farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa.

La dose prevista è di 10 mg per kg di peso corporeo.

2 periodo di trattamento di 52 settimane

Il trattamento si estende per un periodo di 52 settimane.

Durante questo periodo, vengono monitorati la frequenza e la gravità degli eventi avversi, i segni vitali e i risultati di laboratorio.

Viene valutato il controllo della malattia attraverso il conteggio delle piastrine.

3 monitoraggio della risposta

La risposta al trattamento viene valutata attraverso il conteggio delle piastrine, con l’obiettivo di raggiungere un conteggio di almeno 50 x 10^9/L in diverse occasioni.

Viene monitorato il tempo necessario per raggiungere una risposta adeguata.

4 valutazione della qualità della vita

Durante il trattamento, viene valutata la qualità della vita del paziente utilizzando questionari specifici.

Viene monitorata la fatica e il benessere generale.

5 monitoraggio degli anticorpi

Viene monitorata l’incidenza di anticorpi contro il farmaco efgartigimod.

Questo aiuta a valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento.

6 conclusione del trattamento

Al termine del periodo di trattamento di 52 settimane, viene valutata la possibilità di continuare il trattamento per un ulteriore periodo di 52 settimane, se il farmaco non è ancora disponibile commercialmente.

La decisione di proseguire il trattamento dipende dalla disponibilità del farmaco e dalla risposta del paziente.

Chi può partecipare allo studio?

  • Capacità di comprendere i requisiti dello studio e fornire il consenso scritto informato, incluso il consenso per l’uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca.
  • Partecipanti che hanno completato il periodo di 24 settimane dello studio ARGX-113-1801.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza urinario negativo all’inizio dello studio prima di ricevere il farmaco dello studio (infusione).
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace o accettabile durante lo studio e per 90 giorni dopo l’ultima somministrazione del farmaco in studio. Alcuni esempi di metodi contraccettivi includono:
    • Contraccezione ormonale combinata (estrogeno e progestinico) che inibisce l’ovulazione – orale, intravaginale o transdermica.
    • Contraccezione ormonale solo progestinica che inibisce l’ovulazione – orale, iniettabile o impiantabile.
    • Dispositivo intrauterino (IUD).
    • Sistema intrauterino a rilascio di ormoni.
    • Occlusione tubarica bilaterale.
    • Partner vasectomizzato (a condizione che il partner sia l’unico partner sessuale del partecipante allo studio e che l’assenza di spermatozoi sia stata documentata dopo la procedura).
    • Astinenza continua dai rapporti sessuali eterosessuali. L’astinenza sessuale è accettabile solo se è lo stile di vita preferito e abituale del paziente.
    • Preservativo maschile o femminile con o senza spermicida.
    • Cappuccio cervicale, diaframma o spugna con spermicida.
  • Capacità di comprendere i requisiti del periodo di trattamento aggiuntivo di 52 settimane dello studio e fornire il consenso scritto informato, incluso il consenso per l’uso e la divulgazione delle informazioni sanitarie legate alla ricerca.
  • Il paziente ha completato un periodo di trattamento di 52 settimane.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non sono adulte. Questo significa che solo gli adulti possono essere inclusi nello studio.
  • Le persone che non hanno la condizione medica chiamata trombocitopenia immune primaria non possono partecipare. Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca le piastrine, che sono cellule del sangue importanti per la coagulazione.
  • Le persone che non possono garantire di seguire le istruzioni dello studio o che non possono partecipare a tutte le visite richieste non possono essere incluse.
  • Le persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o con la sicurezza del trattamento non possono partecipare.
  • Le donne in gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare allo studio.
  • Le persone che stanno partecipando a un altro studio clinico o che hanno partecipato a uno recentemente potrebbero non essere ammesse.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Italia Italia
Non reclutando
04.08.2021
Polonia Polonia
Non reclutando
23.12.2020
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
19.05.2021
Ungheria Ungheria
Non reclutando
28.07.2021

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Efgartigimod: Questo farmaco è utilizzato per trattare i pazienti adulti con trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue. Efgartigimod agisce modulando il sistema immunitario per ridurre l’attacco alle piastrine, aiutando così a mantenere un numero di piastrine più stabile e sicuro. Viene somministrato per via endovenosa e il suo obiettivo principale è garantire la sicurezza a lungo termine per i pazienti che lo assumono.

Malattie in studio:

Porpora trombocitopenica immune primaria – È una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine, che sono cellule del sangue essenziali per la coagulazione. Questo porta a una riduzione del numero di piastrine nel sangue, causando un aumento del rischio di sanguinamento e lividi. La malattia può manifestarsi con sintomi come petecchie, ecchimosi, e sanguinamenti dalle gengive o dal naso. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano episodi acuti e altri che hanno una condizione cronica. La causa esatta della malattia non è completamente compresa, ma si ritiene che fattori genetici e ambientali possano contribuire al suo sviluppo.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 01:59

ID della sperimentazione:
2024-511504-17-00
Codice del protocollo:
ARGX-113-1803
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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