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Studio a lungo termine su bambini e adolescenti con tumori con mutazione V600 trattati con dabrafenib e trametinib per valutare gli effetti sulla crescita e lo sviluppo

Centro verificatoFarmaco autorizzatoSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sui bambini e adolescenti affetti da tumori che presentano una mutazione V600. Lo studio utilizza due farmaci: il dabrafenib e il trametinib, che possono essere somministrati singolarmente o in combinazione. Questi medicinali sono disponibili in diverse forme farmaceutiche, tra cui compresse rivestite, capsule, compresse dispersibili e polvere per soluzione orale.

Lo scopo principale dello studio è valutare gli effetti a lungo termine del trattamento con questi farmaci, con particolare attenzione alla sicurezza del loro utilizzo nei pazienti pediatrici. Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la crescita, lo sviluppo e lo stato di salute generale dei giovani pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi clinici con questi farmaci.

I pazienti che partecipano allo studio riceveranno un monitoraggio continuo che include controlli regolari dei parametri vitali, esami di laboratorio e valutazioni della crescita, della maturazione scheletrica e sessuale, e della funzione cardiaca. Questo studio di follow-up permette ai pazienti che hanno mostrato benefici dal trattamento di continuare a ricevere questi farmaci sotto stretta supervisione medica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia il trattamento con dabrafenib e/o trametinib in forma di compresse rivestite o capsule da assumere per via orale

    Il medico stabilisce il dosaggio specifico dei farmaci in base alle condizioni individuali del paziente

  2. Passaggio 2

    Visite di controllo regolari

    Valutazione periodica degli effetti collaterali e delle variazioni significative nei valori di laboratorio

    Monitoraggio dei segni vitali durante ogni visita

    Misurazione regolare di altezza e peso

    Controllo dello sviluppo scheletrico e sessuale

    Valutazione della funzionalità cardiaca

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio continuo

    Valutazione dei benefici clinici specifici per la malattia

    Controllo della compatibilità con altri farmaci eventualmente assunti

    Verifica della corretta assunzione dei farmaci secondo le prescrizioni

  4. Passaggio 4

    Durata dello studio

    Lo studio prosegue fino al maggio 2026

    La durata del trattamento dipende dalla risposta individuale e dal beneficio clinico osservato

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Consenso informato scritto, secondo le linee guida locali, firmato dal soggetto e/o dai genitori o tutore legale prima di eseguire qualsiasi procedura di screening relativa allo studio.
  • Partecipazione attuale o precedente a uno studio sponsorizzato da Novartis come CTMT212X2101, CDRB436G2201, CDRB436A2102, indipendentemente dall'età attuale e dalla fase dello studio.
  • Lo studio principale (o la coorte dello studio principale) deve essere pianificato per la chiusura.
  • Il soggetto deve aver dimostrato conformità al trattamento, come valutato dal ricercatore, nell'ambito dei requisiti del protocollo dello studio principale.
  • Volontà e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura dello studio.
  • Il soggetto sta attualmente ricevendo un trattamento con dabrafenib e/o trametinib all'interno di uno studio di sviluppo farmaceutico sponsorizzato da Novartis.
  • Secondo l'opinione del ricercatore, è probabile che il paziente tragga beneficio dalla continuazione del trattamento.
  • Non necessita di trattamento con medicinali concomitanti proibiti.

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che non hanno una mutazione V600 (una modifica specifica nel DNA delle cellule tumorali)
  • Bambini di età inferiore a 1 anno
  • Pazienti che hanno completato il trattamento con dabrafenib e trametinib più di 30 giorni prima
  • Pazienti con gravi problemi al fegato o ai reni
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti che hanno avuto reazioni allergiche gravi ai farmaci dello studio
  • Pazienti con malattie cardiache non controllate
  • Pazienti che non possono ingerire farmaci per via orale
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che non possono seguire le procedure dello studio per motivi geografici o sociali
  • Pazienti con problemi psichiatrici gravi che impediscono di comprendere lo studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Tafinlar (dabrafenib) è un farmaco utilizzato per il trattamento di alcuni tipi di tumori. Funziona bloccando l'azione di determinate proteine che causano la crescita delle cellule tumorali. Questo medicinale viene somministrato per via orale sotto forma di capsule. Mekinist (trametinib) è un farmaco antitumorale che agisce bloccando dei segnali specifici che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato spesso in combinazione con Tafinlar per aumentare l'efficacia del trattamento. Questo medicinale viene somministrato per via orale sotto forma di compresse. La combinazione di Tafinlar e Mekinist viene utilizzata insieme per ottenere un effetto terapeutico più potente nel trattamento di alcuni tipi di tumori. Questa terapia combinata permette di agire su diversi meccanismi che controllano la crescita delle cellule tumorali, aumentando così le possibilità di successo del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Tafinlar (dabrafenib)

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale che viene utilizzato nel trattamento di tumori che presentano la mutazione V600 del gene BRAF. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori della protein-chinasi e agisce bloccando specificamente l'attività della proteina BRAF mutata, che è responsabile della crescita incontrollata delle cellule tumorali. È particolarmente indicato per il trattamento di bambini e adolescenti con tumori che presentano questa specifica mutazione genetica, ed è spesso utilizzato in combinazione con Mekinist per una maggiore efficacia terapeutica.

  • Mekinist (trametinib)

    Un farmaco antitumorale in forma di compressa orale che viene utilizzato nel trattamento di tumori con mutazione V600. Appartiene alla classe degli inibitori MEK e funziona bloccando l'enzima MEK, che è coinvolto nella crescita e nella diffusione delle cellule tumorali. Questo medicinale è spesso prescritto in combinazione con Tafinlar per ottenere un effetto sinergico nel trattamento di tumori pediatrici, ed è stato sviluppato specificamente per migliorare l'efficacia della terapia nei giovani pazienti che presentano questa particolare mutazione genetica.

Malattie studiate

  • Mutazione V600 nei tumori pediatrici e adolescenziali

    Una condizione genetica che si verifica in alcuni tipi di cancro nei bambini e negli adolescenti. La mutazione V600 è una modifica specifica nel gene BRAF che causa una crescita cellulare incontrollata. Questa alterazione genetica può essere presente in diversi tipi di tumori, tra cui il melanoma e alcuni tumori cerebrali. La mutazione porta a un'attivazione costante di segnali che stimolano la crescita delle cellule tumorali. Si tratta di una condizione rara che richiede un'analisi genetica specifica per essere identificata.

  • Neoplasie con mutazione BRAF V600

    Un gruppo di tumori caratterizzati dalla presenza della mutazione V600 nel gene BRAF. Questi tumori possono svilupparsi in diverse parti del corpo e sono accomunati dalla stessa alterazione genetica. La mutazione causa un'attivazione anomala della via di segnalazione MAPK, che controlla la crescita e la divisione cellulare. Questa condizione può manifestarsi in età pediatrica e adolescenziale con diversi quadri clinici.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-509276-42-00Codice del protocolloCDRB436G2401Partecipanti previsti166 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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