Anakinra per sepsi e iperinfiammazione nei bambini con tumore ricoverati in terapia intensiva

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio valuta anakinra, un farmaco somministrato per via endovenosa, in bambini con sepsi e segni di iperinfiammazione. La sepsi è una risposta molto grave dell’organismo a un’infezione, mentre l’iperinfiammazione indica un’infiammazione molto intensa e diffusa che può danneggiare gli organi. Il farmaco viene aggiunto alla cura abituale con l’obiettivo di capire se può aiutare questi pazienti oncologici ricoverati in terapia intensiva.

Il trattamento viene iniziato presto durante il ricovero e poi i pazienti vengono seguiti per alcuni giorni e fino a 28 giorni dopo l’inizio della cura. Lo studio confronta i risultati con quelli di pazienti trattati in passato con la sola cura abituale. Durante il periodo di osservazione vengono controllati la sicurezza del farmaco e l’andamento generale della malattia.

1 inizio del trattamento nello studio

Dal momento in cui entri nello studio, ricevi anakinra come trattamento aggiuntivo alla terapia standard (cioè le cure abituali previste per la tua condizione).

Il medicinale viene somministrato per via endovenosa, cioè attraverso una vena.

La dose prevista è di 8 mg/kg (milligrammi per chilogrammo di peso corporeo) e viene data una volta al giorno.

Il trattamento con anakinra viene iniziato precocemente, cioè all’inizio del periodo di cura nello studio.

2 primi 3 giorni di osservazione

Durante i primi 3 giorni dopo l’inizio del trattamento, vengono valutati i segni di miglioramento o peggioramento della funzione degli organi.

Viene osservato il punteggio Phoenix-8, che è un modo per misurare quanto gli organi stanno funzionando bene.

Vengono registrati anche eventuali eventi avversi, cioè effetti non desiderati o problemi comparsi durante il trattamento.

3 primi 7 giorni di osservazione

Durante i primi 7 giorni dopo l’inizio del trattamento, continua il monitoraggio della tua condizione.

Viene valutato di nuovo il punteggio Phoenix-8 per osservare l’andamento della funzione degli organi.

Vengono controllati anche eventuali infezioni secondarie, cioè nuove infezioni che possono comparire durante il periodo di cura.

Possono essere registrate alterazioni degli esami del fegato, in particolare degli enzimi del fegato e della bilirubina (una sostanza presente nel sangue che può aumentare quando il fegato non funziona bene).

4 fino al 28° giorno

Il follow-up principale dello studio arriva fino al 28° giorno dopo l’inizio del trattamento.

In questo periodo viene valutato se sei vivo al 28° giorno, che è l’esito principale dello studio.

Viene anche osservato se durante il ricovero in terapia intensiva si verifica il decesso in terapia intensiva.

Vengono raccolti dati su eventuali giorni senza bisogno di ventilazione meccanica (supporto per respirare), giorni senza farmaci che sostengono la pressione del sangue, e sul livello massimo e totale di supporto con questi farmaci.

Viene verificato se è necessario il crrt (un trattamento di filtrazione del sangue continuo usato in terapia intensiva) o l’ecmo (un supporto extracorporeo che aiuta a ossigenare il sangue).

Viene inoltre registrata la durata del ricovero in terapia intensiva.

5 valutazione finale degli esiti di sicurezza

Per tutta la durata del periodo di osservazione vengono raccolti dati sulla sicurezza del trattamento.

Vengono annotati il tipo, la frequenza e la gravità degli eventi avversi.

Vengono controllate eventuali alterazioni importanti degli esami del fegato, in particolare quando i valori superano il livello indicato come grado 3, che significa un aumento rilevante.

Tutte queste informazioni servono a descrivere l’andamento del trattamento con anakinra insieme alla terapia standard.

Chi può partecipare allo studio?

Essere un bambino o un adolescente con età compresa tra 8 mesi e 18 anni.
Essere ricoverato in terapia intensiva (unità di cure intensive, dove si assistono i pazienti più gravi).
Avere un tumore in corso, oppure essere dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT, cioè un trapianto di cellule che aiutano a produrre il sangue), al momento del ricovero in terapia intensiva.
Avere un sospetto di infezione oppure un infezione confermata al momento del ricovero in terapia intensiva.
Avere un punteggio Phoenix Sepsis totale di 2 o più. Questo è un punteggio clinico usato dai medici per valutare la gravità della sepsi.
Avere un livello di ferritina nel sangue di 2000 µg/L o più al momento del ricovero in terapia intensiva. La ferritina è una proteina del sangue; valori molto alti possono indicare forte infiammazione.
Avere il consenso informato scritto del paziente, oppure dei genitori o dei tutori legali se il paziente è minorenne, secondo le leggi locali. Il consenso informato significa accettare di partecipare dopo aver ricevuto le informazioni necessarie.

Chi non può partecipare allo studio?

Età inferiore a 8 mesi e/o peso inferiore a 10 kg.
Grave malfunzionamento del fegato, con segni di danno epatico importante e alterazioni della coagulazione del sangue non corrette con vitamina K (la coagulazione è la capacità del sangue di fermare il sanguinamento).
Partecipazione a un altro studio clinico che non permette di prendere parte a un secondo studio con un farmaco sperimentale.
Gravidanza o allattamento.
Per le pazienti in età fertile e sessualmente attive: mancato uso di un metodo di contraccezione molto efficace per tutta la durata del trattamento e mancata esecuzione dei test di gravidanza richiesti prima dell’ingresso nello studio.
Per i pazienti maschi sessualmente attivi e fertili: mancato uso di un metodo di contraccezione efficace per tutta la durata del trattamento.
Presenza di limitazioni di trattamento già stabilite al momento del ricovero in terapia intensiva, come ordine di non rianimare (DNR, cioè non eseguire manovre di rianimazione) oppure restrizioni sull’uso di ventilazione meccanica, farmaci per sostenere la pressione del sangue, terapia sostitutiva renale continua o ECMO (macchina che aiuta cuore e polmoni a funzionare).
Mancato ottenimento del consenso informato (autorizzazione scritta richiesta per partecipare allo studio).
Presenza di una precedente grave tossicità d’organo, cioè un danno importante a un organo, per esempio gravi problemi ai polmoni, insufficienza cardiaca o insufficienza renale cronica.
Trattamento con una terapia anti-infiammatoria mirata per l’iperinfiammazione, come un farmaco biologico o un inibitore JAK (farmaco che blocca segnali dell’infiammazione), nella settimana prima del ricovero in terapia intensiva.
Trattamento precedente con anakinra nel mese prima del ricovero in terapia intensiva.
Allergia nota ad anakinra, a uno qualsiasi dei suoi componenti, oppure alle proteine prodotte da Escherichia coli (un batterio usato per produrre alcuni farmaci).
Trattamento precedente con farmaci bloccanti del TNF alfa (farmaci che riducono l’infiammazione) ancora presenti nell’organismo secondo il tempo di eliminazione del medicinale.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito	Città	Paese	Stato
Universitair Medisch Centrum Utrecht	Utrecht	Paesi Bassi
Prinses Maxima Centrum voor Kinderoncologie B.V.	Utrecht	Paesi Bassi

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Paesi Bassi	Non ancora reclutando	01.05.2026

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Anakinra

Anakinra: è un medicinale usato insieme alle cure standard per aiutare a controllare una forte infiammazione nel corpo. In questo studio viene dato per via endovenosa, cioè direttamente in vena, a bambini con tumore ricoverati in terapia intensiva per sepsi e segni di iperinfiammazione. Il suo ruolo è cercare di ridurre la risposta infiammatoria e aiutare a migliorare le possibilità di recupero.

Malattie in studio:

Sepsi

Sepsis – È una condizione in cui una infezione scatena una risposta generale dell’organismo che può alterare il normale funzionamento di più organi. In genere si sviluppa rapidamente e può peggiorare nel corso di ore o giorni con febbre o temperatura bassa, battito cardiaco accelerato, respiro rapido e confusione o forte debolezza. Se la risposta infiammatoria continua, possono comparire segni di disfunzione di organi come reni, polmoni o fegato.

ID della sperimentazione:

2025-524541-27-00

Codice del protocollo:

MB24THR

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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