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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio su ARO-DUX4 in pazienti adulti con distrofia muscolare facioscapuloumerale tipo 1

    In arruolamento

    1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec

    In arruolamento

    1 1 1
    Belgio Germania Italia Spagna

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sia deambulanti che non deambulanti

    Arruolamento non iniziato

    1 1
    Belgio Francia Germania Italia Spagna Svezia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Casimersen e Golodirsen nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    1 1
    Farmaci in studio:
    Belgio Bulgaria Repubblica Ceca Danimarca Ungheria Irlanda +3

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Eteplirsen in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni di delezione adatte al salto dell’esone 51

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Danimarca Francia Germania Grecia Ungheria +7