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Sperimentazioni cliniche corrispondenti

  • Studio sulla terapia genica con Delandistrogene Moxeparvovec e Imlifidase per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con anticorpi preesistenti a rAAVrh74

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Farmaci in studio:
    Spagna

  • Studio di valutazione della sicurezza ed efficacia di una singola dose di cellule staminali ematopoietiche modificate con CRISPR-Cas9 (exagamglogene autotemcel) in pazienti con anemia falciforme grave

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Belgio Italia

  • Studio clinico di 24 settimane sull’effetto del Dexpramipexole in adolescenti e adulti con asma eosinofilico

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Romania Polonia

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di Nemolizumab nei pazienti con dermatite atopica moderata-grave

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Spagna Francia Italia Germania Bulgaria +8

  • Studio su tumore a cellule germinali recidivante o refrattario: confronto tra chemioterapia con paclitaxel, ifosfamide e cisplatino e chemioterapia ad alte dosi con paclitaxel e combinazione di farmaci

    Arruolamento concluso

    3 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Germania Paesi Bassi Francia Irlanda Belgio Spagna +2

  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di pimavanserin nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico (ASD)

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Polonia Francia Italia Ungheria

  • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di TAK-881 in Malattie da Immunodeficienza Primaria per Pazienti di età ≥16 Anni

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Slovacchia Grecia Polonia Paesi Bassi Spagna Repubblica Ceca +2

  • Studio del trattamento con Tiratricolo in bambini con deficit del trasportatore 8 dei monocarbossilati (MCT8): valutazione dello sviluppo neurologico

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    Repubblica Ceca Paesi Bassi

  • Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Sebetralstat nei Bambini con Angioedema Ereditario Tipo I o II

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Italia Germania Francia

  • Studio sull’uso di sirolimus topico per malformazioni linfatiche microcistiche linguali in bambini e adulti

    Arruolamento concluso

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia