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- Data di inizio: 2024-07-14
Studio sull’uso di luspatercept per migliorare l’ossigenazione cerebrale nei pazienti con beta-talassemia non dipendente da trasfusioni
Reclutamento
La ricerca si concentra su una condizione chiamata beta-talassemia non dipendente da trasfusioni. Questa è una forma di anemia in cui il corpo non produce abbastanza emoglobina, ma i pazienti non necessitano di trasfusioni di sangue regolari. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato luspatercept, noto anche come Reblozyl, per vedere se può migliorare…
- Data di inizio: 2020-03-06
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con anemia falciforme o talassemia trattati con exagamglogene autotemcel
Reclutamento
Lo studio riguarda due malattie del sangue: l’Anemia Falciforme e la Talassemia Dipendente da Trasfusioni. Queste condizioni possono causare problemi seri, come dolore e necessità di frequenti trasfusioni di sangue. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CTX001, che coinvolge la modifica genetica delle cellule staminali del paziente stesso. Questo trattamento mira a…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2019-07-26
Studio sulla sicurezza a lungo termine di Luspatercept in pazienti con sindrome mielodisplastica, beta-talassemia o mielofibrosi che hanno partecipato a precedenti studi su Luspatercept
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue, tra cui la sindrome mielodisplastica (MDS), la beta-talassemia (THAL) e la mielofibrosi (MF). Queste condizioni possono influenzare la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Luspatercept, noto anche con il nome in codice ACE-536 o BMS-986346.…
- Data di inizio: 2025-01-09
Studio sulla sicurezza a lungo termine di etavopivat in pazienti con anemia falciforme o talassemia che hanno completato un precedente trattamento con questo farmaco
Reclutamento
Questo studio di ricerca esamina gli effetti a lungo termine del farmaco etavopivat in persone affette da anemia falciforme e talassemia. Queste sono malattie ereditarie del sangue che colpiscono i globuli rossi, causando anemia e altri problemi di salute. L’etavopivat viene somministrato sotto forma di compressa da assumere per via orale. Lo studio è rivolto…
- Data di inizio: 2022-05-16
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Exagamglogene Autotemcel in Bambini con Talassemia Dipendente da Trasfusioni
Reclutamento
La ricerca si concentra sulla beta-talassemia dipendente da trasfusioni, una malattia del sangue che richiede frequenti trasfusioni di globuli rossi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una singola dose di CTX001, un trattamento innovativo che utilizza la tecnologia di modifica genetica CRISPR-Cas9. Questo trattamento coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche modificate…
- Lo studio non è ancora iniziato
Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni
Non ancora in reclutamento
La ricerca riguarda una malattia chiamata talassemia, che può essere di tipo alfa o beta. Questa condizione richiede frequenti trasfusioni di sangue. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mitapivat, noto anche con il codice AG-348, in persone che dipendono dalle trasfusioni a causa della talassemia. Il mitapivat è somministrato in…
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