#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Sindrome di Angelman
- Data di inizio: 2024-09-03
Studio sull’Efficacia e Sicurezza a Lungo Termine di GTX-102 nei Pazienti con Sindrome di Angelman
Reclutamento in corso
La ricerca si concentra sulla Sindrome di Angelman, una condizione genetica che causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร di comunicazione. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato GTX-102, una soluzione per iniezione, per valutare la sua sicurezza a lungo termine nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco รจ…
Malattie indagate:Farmaci indagati:- 2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIOGUANYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIOADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENEGUANOSINE
- Calcium Chloride
- Glucose, Anhydrous
- Lo studio non รจ ancora iniziato
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร di ION582 nei Pazienti con Sindrome di Angelman
Non ancora in reclutamento
La sindrome di Angelman รจ una malattia genetica rara che puรฒ causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร nel parlare. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ION582, un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che viene somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, un metodo chiamato uso intratecale. L’obiettivo…
Malattie indagate:Farmaci indagati: 
- Data di inizio: 2025-04-14
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di GTX-102 nei Bambini con Sindrome di Angelman
Non in reclutamento
Questo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Angelman, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e causa ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio, difficoltร di comunicazione e altri sintomi neurologici. Il trattamento in esame รจ il GTX-102, una soluzione per iniezione sviluppata per migliorare le funzioni cognitive nei bambini affetti da questa…
Malattie indagate:Farmaci indagati:- 2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIOGUANYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIOADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-GUANYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-ADENYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-DEOXY-P-THIO-THYMIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-CYTIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENE-5-METHYL-P-THIO-URIDYLYL-(3′->5′)-2′-O, 4′-C-METHYLENEGUANOSINE
- Sodium Dihydrogen Phosphate Dihydrate
- DISODIUM PHOSPHATE
- Data di inizio: 2020-08-25
Studio sulla Sicurezza e Tollerabilitร di Rugonersen nei Pazienti con Sindrome di Angelman
Non in reclutamento
Lo studio riguarda la Sindrome di Angelman, una condizione genetica che puรฒ causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltร nel linguaggio. La ricerca si concentra su un trattamento chiamato Rugonersen, somministrato come soluzione per iniezione. Questo farmaco รจ studiato per capire se รจ sicuro e ben tollerato dalle persone con questa…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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