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Malattia di Alexander
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- Data di inizio: 2021-04-08
Studio sulla sicurezza ed efficacia di ION373 somministrato per via intratecale in pazienti con malattia di Alexander
Non in reclutamento
Questo studio clinico esamina un trattamento per la Malattia di Alexander, una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso. Il farmaco sperimentale chiamato ION373 viene somministrato attraverso iniezione nel liquido spinale (uso intratecale). La malattia è causata da mutazioni nel gene che produce una proteina chiamata GFAP (proteina acida fibrillare gliale). Lo scopo principale…
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