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Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa Distrofica Recessiva (RDEB). Questa condizione provoca fragilità della pelle, che può portare alla formazione di bolle e ferite dolorose. Il trattamento in esame utilizza un innesto cutaneo equivalente, geneticamente corretto con un vettore retrovirale che codifica per il gene COL7A1. Questo trattamento mira…
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Lo studio si concentra su alcune malattie della pelle chiamate genodermatosi epidermiche infiammatorie, che includono condizioni come epidermolisi bollosa semplice e ittiosi congenita infiammatoria. Queste malattie possono causare sintomi come arrossamento, prurito e dolore. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato deucravacitinib, somministrato sotto forma di compresse rivestite da assumere per via orale. Lo…
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Farmaci studiati:
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Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Epidermolisi Bollosa Simplex (EBS), una condizione genetica che causa la formazione di bolle sulla pelle. Questa malattia è spesso causata da mutazioni nei geni KRT5 o KRT14. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Apremilast, disponibile in compresse rivestite da 10 mg, 20 mg…
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