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Distrofia muscolare di Duchenne

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-251 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con possibilità di skipping dell’esone 51

    Arruolamento concluso

    2 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Fragment Antibody Targeting Human Tfr1 Conjugated To Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer
    Belgio Irlanda Italia Spagna

  • Studio sull’efficacia di Fordadistrogene Movaparvovec per la distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Eculizumab
    Belgio Francia Germania Italia Spagna

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BMN 351 somministrato per via endovenosa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Italia Paesi Bassi Spagna

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di età 8-17 Anni

    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Farmaci in studio:
    • Metoprolol Tartrate
    Polonia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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