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Distrofia muscolare di Duchenne

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di BMN 351 somministrato per via endovenosa in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne

    In arruolamento

    2 1 1
    Farmaci in studio:
    • BMN 351
    Italia Spagna Paesi Bassi

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • ENTR-601-45
    • Sodium Chloride
    Paesi Bassi Italia Spagna Belgio

  • Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • SGT-003
    Italia

  • Studio sull’efficacia di givinostat nei pazienti non deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne

    In arruolamento

    3 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Givinostat
    Paesi Bassi Germania Francia Italia Belgio

  • Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di età 8-17 Anni

    In arruolamento

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • Metoprolol Tartrate
    Polonia

  • Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilità di salto dell’esone 44

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Distrofia muscolare di Duchenne
    Farmaci in studio:
    • ENTR-601-44
    • Sodium Chloride
    Spagna Belgio Italia
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Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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