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Distrofia muscolare di Duchenne
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- Data di inizio: 2025-07-16
Studio sulla sicurezza ed efficacia di ENTR-601-45 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne che possono beneficiare dello skipping dell’esone 45
Reclutamento
Questo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. La ricerca valuterร un nuovo farmaco chiamato ENTR-601-45, che viene somministrato attraverso infusione endovenosa. Il farmaco รจ stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che puรฒ beneficiare di un meccanismo chiamato…
- Data di inizio: 2025-06-20
Studio sulla terapia genica SGT-003 per la distrofia muscolare di Duchenne in maschi deambulanti
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Il trattamento in esame รจ una terapia genica chiamata SGT-003, somministrata come sospensione per infusione endovenosa. L’obiettivo principale dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร di una singola dose di SGT-003 nei partecipanti. Durante lo…
- Data di inizio: 2021-07-12
Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Metoprololo per Prevenire la Cardiomiopatia nei Ragazzi con Distrofia Muscolare di Duchenne di etร 8-17 Anni
Reclutamento
Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD), una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Una delle complicazioni della DMD รจ la cardiomiopatia, una condizione che colpisce il cuore. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza del farmaco Metoprololo, un tipo di beta-bloccante, nel prevenire la cardiomiopatia nei pazienti con DMD.…
- Data di inizio: 2025-05-16
Studio sull’efficacia e la sicurezza di ENTR-601-44 in pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne con possibilitร di salto dell’esone 44
Reclutamento
Questo studio clinico esamina un trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne, una malattia genetica che causa un progressivo indebolimento dei muscoli. Il farmaco in studio, chiamato ENTR-601-44, viene somministrato attraverso infusione endovenosa e รจ stato sviluppato specificamente per pazienti con una particolare forma della malattia che puรฒ beneficiare del cosiddetto “salto dell’esone 44”. Lo…
- Data di inizio: 2024-05-24
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne trattati con delandistrogene moxeparvovec
Reclutamento
La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato Delandistrogene moxeparvovec (noto anche come SRP-9001), che viene somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti che hanno giร ricevuto questa terapia in uno…
- Data di inizio: 2024-11-06
Studio sulla sicurezza e farmacocinetica di Givinostat nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne di etร compresa tra 2 e 6 anni
Reclutamento
La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su bambini affetti da DMD di etร compresa tra 2 e meno di 6 anni. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Givinostat, somministrato come sospensione orale. Givinostat รจ un inibitore delle istone deacetilasi…
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