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Distrofia miotonica

  • Data di inizio: 2024-08-12

    Studio sulla sicurezza di ATX-01 in adulti con distrofia miotonica di tipo 1 (DM1)

    Reclutamento in corso

    1 1

    La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su adulti con DM1 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato ATX-01. ATX-01 è una soluzione per iniezione o infusione che contiene un tipo di RNA progettato…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • 16-Base Single Stranded Rna Targeting Mir-23B Linked To Oleic Acid
    • Atx-01
    Italia Francia Spagna Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2024-12-03

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza della Metformina nella Distrofia Miotonica di Tipo 1 per Pazienti con DM1

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La distrofia miotonica di tipo 1 (DM1), conosciuta anche come malattia di Steinert, è una condizione genetica che colpisce i muscoli, causando debolezza e rigidità. Questo studio clinico si concentra sull’uso di metformina, un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del diabete di tipo 2, per valutare se può migliorare la funzione muscolare nei pazienti…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • Metformin Hydrochloride
    Francia
  • Data di inizio: 2022-02-21

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di DYNE-101 in pazienti con Distrofia Miotonica di tipo 1: valutazione di dosi multiple crescenti per via endovenosa

    Reclutamento in corso

    2 1

    Questo studio clinico esamina un nuovo trattamento per pazienti affetti da Distrofia Miotonica di Tipo 1, una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nel rilassamento dei muscoli. Il farmaco in studio, chiamato DYNE-101, viene somministrato per via endovenosa e viene confrontato con una soluzione placebo. La ricerca ha lo scopo di valutare la…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide
    Paesi Bassi Francia Italia Germania
  • Data di inizio: 2024-12-11

    Studio su VX-670 per adulti con distrofia miotonica di tipo 1

    Reclutamento in corso

    2 1

    La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e altri problemi fisici. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da questa condizione e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato VX-670. VX-670 è una soluzione per iniezione o infusione sviluppata da Vertex…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • Vx-670
    Paesi Bassi Spagna Belgio Francia Germania Italia
  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di VX-670 nei Pazienti Adulti con Distrofia Miotonica di Tipo I

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla Distrofia Miotonica di Tipo I, una malattia genetica che colpisce i muscoli e altri sistemi del corpo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato VX-670, somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di VX-670 nei pazienti…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • Vx-670
    Paesi Bassi Francia Italia Spagna Germania Belgio
  • Data di inizio: 2024-12-11

    Studio sull’Efficacia di AOC 1001 per il Trattamento della Distrofia Miotonica di Tipo 1

    Non in reclutamento

    3 1

    La Distrofia Miotonica di Tipo 1 è una malattia genetica che causa debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato AOC 1001, che è una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa. AOC 1001 è composto da un anticorpo monoclonale umanizzato, che è un tipo di proteina…

    Malattie indagate:
    • Distrofia miotonica
    Farmaci indagati:
    • Humanised Igg1 Monoclonal Antibody Against Tfr1 Conjugated To Double Stranded Sirna Oligonucleotide Against Dmpk Via A Non-Cleavable Linker
    Paesi Bassi Francia Spagna Danimarca Italia Irlanda +1

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