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Anemia da deficit di piruvato-chinasi

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in bambini con carenza di piruvato chinasi non sottoposti a trasfusioni regolari

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Anemia da deficit di piruvato-chinasi
    Farmaci in studio:
    • Mitapivat Sulfate
    • Mitapivat
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  • Terapia genica per la carenza di piruvato chinasi: studio sulla sicurezza delle cellule staminali CD34+ autologhe in adulti e bambini con carenza di piruvato chinasi

    Arruolamento concluso

    1 1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia da deficit di piruvato-chinasi
    Farmaci in studio:
    • Busulfan
    • Filgrastim
    • Plerixafor
    Spagna

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei bambini con carenza di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    • Anemia da deficit di piruvato-chinasi
    Farmaci in studio:
    • Mitapivat
    Spagna Danimarca Paesi Bassi Repubblica Ceca

  • Studio sulla Sicurezza della Terapia Genica con Cellule Staminali CD34+ per la Carenza di Piruvato Chinasi in Adulti e Bambini

    Arruolamento concluso

    1 1 1
    Malattie in studio:
    • Anemia da deficit di piruvato-chinasi
    Farmaci in studio:
    • Autologous Cd34+ Hematopoietic Stem Cells Transduced Ex Vivo With A Lentiviral Vector Encoding The Codon-Optimized Version Of Pklr Gene
    Spagna

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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