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La deficienza di piruvato chinasi è una malattia ereditaria che colpisce un enzima importante per la sopravvivenza dei globuli rossi. Questo studio clinico si concentra su un trattamento innovativo per questa condizione, utilizzando una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale…

Non in reclutamento
La carenza di piruvato chinasi è una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, causando anemia. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Merilen, che utilizza una terapia genica. Il trattamento prevede l’infusione di cellule staminali ematopoietiche CD34+ del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale per includere una versione ottimizzata del gene…

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