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  2. MedDRA PTs/
  3. Amiloidosi neuropatica ereditaria

Amiloidosi neuropatica ereditaria

  • Data di inizio: 2024-05-06

    Studio sul Follow-Up a Lungo Termine di NTLA-2001 per Pazienti con Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria e Cardiomiopatia Correlata

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La ricerca si concentra su due malattie: l’Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN) e la Cardiomiopatia correlata all’Amiloidosi da Transtiretina (ATTR-CM). Queste condizioni sono causate da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può danneggiare i nervi e il cuore. Il trattamento in studio è un farmaco chiamato NTLA-2001, che viene somministrato tramite…

    Malattie indagate:
    • Amiloidosi cardiaca
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci indagati:
    • Ziclumeran
    • Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
    Svezia Francia
  • Data di inizio: 2022-06-13

    Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di eplontersen nei pazienti con polineuropatia amiloide da transtiretina ereditaria

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Polineuropatia Amiloide da Transtiretina Ereditaria (hATTR-PN). Questa è una condizione genetica in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula in modo anomalo nei nervi, causando danni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato eplontersen, noto anche con il codice ION 682884. Questo farmaco viene somministrato…

    Malattie indagate:
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci indagati:
    • Eplontersen
    Portogallo Svezia Cipro Germania Francia Spagna +1
  • Data di inizio: 2019-04-09

    Studio sull’efficacia e sicurezza di Vutrisiran e Patisiran nei pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia chiamata Amiloidosi da Transtiretina Ereditaria (hATTR), una condizione genetica che può causare problemi ai nervi e ad altri organi. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento sperimentale noto come ALN-TTRSC02. Questo trattamento è progettato per ridurre i sintomi neurologici associati alla malattia.…

    Malattie indagate:
    • Amiloidosi cardiaca
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci indagati:
    • Vutrisiran
    • Patisiran
    Paesi Bassi Belgio Cipro Spagna Portogallo Bulgaria +1
  • Data di inizio: 2021-08-17

    Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di NTLA-2001 in Pazienti con Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN)

    Non in reclutamento

    1 1 1

    Lo studio clinico riguarda una malattia chiamata Amiloidosi Ereditaria da Transtiretina con Polineuropatia (ATTRv-PN). Questa condizione è caratterizzata da un accumulo anomalo di proteine nel corpo, che può causare danni ai nervi. Lo studio esamina un trattamento sperimentale chiamato NTLA-2001, che utilizza una tecnologia avanzata di modifica genetica nota come CRISPR/Cas9. Questo trattamento mira a…

    Malattie indagate:
    • Amiloidosi neuropatica ereditaria
    Farmaci indagati:
    • Messenger Rna Encoding Cas9
    • Single Guide Rna Targeting The Human Ttr Gene
    • Ziclumeran
    Francia Svezia

Farmaci in fase di ricerca in questa posizione

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