I tumori maligni del sistema nervoso centrale rappresentano una sfida terapeutica significativa, soprattutto quando non rispondono ai trattamenti standard. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuove terapie innovative per bambini e giovani adulti con queste patologie complesse.

Studi Clinici in Corso per il Tumore Maligno del Sistema Nervoso Centrale

I tumori maligni del sistema nervoso centrale comprendono un gruppo eterogeneo di neoplasie che si sviluppano nel cervello o nel midollo spinale. Quando questi tumori recidivano o non rispondono alle terapie convenzionali, i pazienti e le loro famiglie si trovano di fronte a opzioni terapeutiche limitate. Fortunatamente, la ricerca scientifica continua a sviluppare nuovi approcci terapeutici attraverso studi clinici rigorosamente controllati.

Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno valutando trattamenti innovativi per queste patologie. Questi studi rappresentano opportunità importanti per i pazienti che potrebbero beneficiare di terapie all’avanguardia, sviluppate grazie ai recenti progressi nella comprensione dei meccanismi molecolari alla base della crescita tumorale.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza delle Cellule T CAR Anti-GD2, Ciclofosfamide e Fludarabina in Bambini e Giovani Adulti con Tumori Cerebrali Recidivanti o Refrattari

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di bambini e giovani adulti con tumori del sistema nervoso centrale recidivanti o refrattari, ovvero tumori cerebrali che si sono ripresentati o non stanno rispondendo ai trattamenti standard. Lo studio sta testando un nuovo trattamento che coinvolge cellule T con recettore chimerico dell’antigene anti-GD2. Queste sono cellule immunitarie speciali che sono state modificate in laboratorio per riconoscere e attaccare meglio le cellule tumorali. Lo studio utilizza anche altri farmaci, tra cui Ciclofosfamide, Fludarabina e Rimiducid. La Ciclofosfamide e la Fludarabina sono chemioterapici che aiutano a preparare il corpo per il trattamento con le cellule T, mentre il Rimiducid viene utilizzato per controllare l’attività delle cellule T modificate.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose migliore delle cellule T modificate per i pazienti con questi tumori cerebrali difficili da trattare. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un metodo endovenoso, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena. Lo studio monitorerà come il corpo risponde al trattamento e per quanto tempo le cellule T modificate rimangono attive nell’organismo.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di tumore del sistema nervoso centrale recidivante o difficile da trattare (come medulloblastoma, glioma ad alto grado o altri tumori rari del SNC)
• Il tumore deve mostrare positività per GD2, un marcatore specifico
• Età compresa tra 6 mesi e 30 anni
• Punteggio Karnofsky/Lansky di almeno 60
• Presenza di un dispositivo impiantabile di accesso intraventricolare
• Recupero dagli effetti collaterali gravi di trattamenti precedenti
• Test di gravidanza negativo per le femmine in età fertile

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a regolari risonanze magnetiche per controllare le dimensioni e la crescita dei tumori. Lo studio si propone di scoprire se il nuovo trattamento può aiutare a controllare i tumori e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Si prevede che lo studio continui per diversi anni, fino al 2038, per raccogliere informazioni sufficienti sull’efficacia e sulla sicurezza del trattamento.

Studio su Larotrectinib per il Trattamento di Bambini con Tumori Solidi Avanzati con Fusione NTRK

Localizzazione: Repubblica Ceca, Cechia, Danimarca, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un farmaco chiamato larotrectinib in bambini con determinati tipi di tumori. Questi tumori sono noti come tumori solidi che presentano una specifica alterazione genetica chiamata fusione NTRK. Lo studio mira a testare la sicurezza e l’efficacia del larotrectinib nel trattamento di questi tumori. Il larotrectinib viene assunto per via orale, sia come capsula che come soluzione orale.

Lo scopo dello studio è capire quanto sia sicuro il larotrectinib per i bambini e quanto bene funzioni nel ridurre o controllare i tumori. Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, l’attenzione è rivolta a determinare la sicurezza del farmaco e identificare eventuali effetti collaterali. Nella seconda fase, lo studio esamina quanto bene i tumori rispondono al trattamento, il che significa verificare se i tumori diventano più piccoli o smettono di crescere.

Criteri di inclusione principali:

• Presenza di un tumore solido con fusione NTRK
• Per la Fase 1 (chiusa a nuovi partecipanti): pazienti dalla nascita ai 21 anni con tumore solido o tumore primario del SNC che è recidivato, peggiorato o non ha risposto ad altri trattamenti
• Per la Fase 2: neonati con fibrosarcoma infantile (IFS) localmente avanzato o metastatico, o pazienti con IFS che necessiterebbero di un intervento chirurgico deturpante
• Punteggio di performance di almeno 50 sulla scala Karnofsky (per pazienti di 16 anni e oltre) o Lansky (per pazienti di età inferiore ai 16 anni)
• Adeguata funzione ematologica, epatica e renale

I partecipanti allo studio riceveranno il larotrectinib e saranno monitorati da professionisti sanitari per osservare eventuali cambiamenti nelle loro condizioni. Lo studio aiuterà a raccogliere informazioni importanti sui potenziali benefici e rischi dell’uso del larotrectinib per il trattamento di tumori con fusione NTRK nei bambini. Questa ricerca è importante per lo sviluppo di nuovi trattamenti per questi tipi di tumori e per migliorare la cura dei bambini colpiti da queste patologie.

Studio sugli Effetti di Selpercatinib in Bambini con Tumori Solidi Avanzati con Alterazione RET o Tumori Primari del Sistema Nervoso Centrale

Localizzazione: Danimarca, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un farmaco chiamato Selpercatinib in bambini e giovani adulti con tumori avanzati. Questi tumori sono solidi o localizzati nel sistema nervoso centrale, come il cervello o il midollo spinale, e presentano una specifica alterazione nei loro geni nota come alterazione RET. Lo scopo dello studio è comprendere quanto sia sicuro il farmaco e quanto bene funzioni nel trattamento di questi tipi di tumori.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, l’obiettivo principale è determinare la sicurezza del Selpercatinib e identificare eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi. Nella seconda fase, l’attenzione è rivolta alla valutazione di quanto bene i tumori rispondono al trattamento. Ciò comporta la misurazione delle dimensioni dei tumori per vedere se si riducono o scompaiono dopo l’assunzione del farmaco. Lo studio prevede l’assunzione di Selpercatinib in diverse forme, come compresse o soluzioni orali, e verrà somministrato per via orale.

Criteri di inclusione principali:

• Pazienti pediatrici di età compresa tra 12 e 21 anni con tumore solido o del SNC primario che è recidivato, peggiorato o non ha risposto ai trattamenti disponibili
• Evidenza di una specifica alterazione nel gene RET nel tumore o nel sangue, identificata attraverso test
• Adeguati livelli di salute del sangue, comprese sufficienti cellule bianche, piastrine ed emoglobina
• Adeguata funzionalità epatica, pancreatica e renale
• Punteggio Karnofsky di almeno 50 per pazienti di 16 anni e oltre, o punteggio Lansky di almeno 50 per pazienti di età inferiore ai 16 anni
• Capacità di deglutire capsule o assumere farmaci attraverso un sondino se necessario
• Recupero dagli effetti collaterali di precedenti trattamenti antitumorali

I partecipanti allo studio saranno monitorati attentamente per seguire la loro risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali che potrebbero manifestare. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sui potenziali benefici e rischi dell’uso del Selpercatinib per il trattamento di questi tipi specifici di tumori nei giovani pazienti. Si prevede che lo studio continui fino alla fine del 2024, con la speranza di trovare un’opzione terapeutica efficace per coloro che sono affetti da queste patologie complesse.

Sintesi e Considerazioni Finali

Gli studi clinici attualmente in corso per i tumori maligni del sistema nervoso centrale rappresentano importanti progressi nella ricerca oncologica pediatrica e dei giovani adulti. Diverse osservazioni emergono dall’analisi di questi protocolli di ricerca:

Approcci terapeutici innovativi: Gli studi presentati utilizzano tre strategie terapeutiche distinte e all’avanguardia. Il primo studio impiega l’immunoterapia con cellule CAR-T modificate geneticamente per attaccare le cellule tumorali che esprimono l’antigene GD2. Gli altri due studi si concentrano su terapie mirate a specifiche alterazioni molecolari (fusioni NTRK e alterazioni RET), rappresentando esempi di medicina di precisione.

Importanza dei biomarcatori: Due dei tre studi richiedono la presenza di specifiche alterazioni genetiche (fusione NTRK o alterazione RET) per l’ammissibilità. Questo sottolinea l’importanza crescente della caratterizzazione molecolare dei tumori nella selezione del trattamento più appropriato per ciascun paziente.

Popolazione pediatrica: Tutti gli studi sono specificamente progettati per pazienti pediatrici e giovani adulti, una popolazione che necessita di approcci terapeutici dedicati e adattati alle loro esigenze specifiche. L’età dei partecipanti varia da pochi mesi fino a 30 anni, a seconda dello studio.

Situazioni cliniche complesse: Gli studi si rivolgono principalmente a pazienti con malattia recidivante o refrattaria, ovvero situazioni in cui i trattamenti standard hanno già fallito. Questo evidenzia la necessità urgente di nuove opzioni terapeutiche per questi pazienti con prognosi difficile.

Accessibilità geografica: Mentre uno studio è disponibile specificamente in Italia, gli altri due sono condotti in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo maggiori opportunità di partecipazione per i pazienti italiani.

Monitoraggio della sicurezza: Tutti gli studi pongono grande enfasi sulla valutazione della sicurezza dei trattamenti, con protocolli rigorosi di monitoraggio degli effetti collaterali e delle risposte al trattamento.

Per i pazienti e le famiglie che affrontano queste patologie complesse, è fondamentale discutere con il proprio oncologo di riferimento la possibilità di partecipare a uno di questi studi clinici. La partecipazione a uno studio clinico non solo offre accesso a trattamenti innovativi, ma contribuisce anche al progresso della conoscenza scientifica che potrà beneficiare futuri pazienti.