Il tumore del retto è una patologia che colpisce l’ultima parte dell’intestino crasso. Attualmente è in corso uno studio clinico innovativo che valuta l’efficacia di dostarlimab, un farmaco immunoterapico, in pazienti con tumore del retto localmente avanzato che presentano specifiche caratteristiche genetiche (dMMR/MSI-H) e non hanno ancora ricevuto trattamenti.

Studi clinici in corso sul tumore del retto

Il tumore del retto rappresenta una forma di cancro che si sviluppa negli ultimi centimetri dell’intestino crasso, prima dell’ano. Spesso origina da polipi presenti nella mucosa rettale che nel tempo possono trasformarsi in lesioni maligne. Con la progressione della malattia, il tumore può invadere gli strati più profondi della parete rettale e diffondersi ai linfonodi vicini o ad altri organi. I sintomi possono includere alterazioni delle abitudini intestinali, sanguinamento rettale e disturbi addominali.

Attualmente nel sistema sono disponibili 1 studi clinici per questa patologia. Di seguito viene presentato in dettaglio lo studio incluso in questa analisi.

Studio clinico disponibile

Studio su dostarlimab per pazienti con tumore del retto localmente avanzato non trattato

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del tumore del retto localmente avanzato, in particolare nei pazienti che presentano un sottotipo specifico noto come dMMR/MSI-H, che si riferisce a determinate caratteristiche genetiche delle cellule tumorali. Il trattamento oggetto di studio è un farmaco chiamato dostarlimab, somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di dostarlimab in pazienti che non hanno ricevuto alcun trattamento precedente per il loro tumore. I partecipanti riceveranno questo farmaco e saranno monitorati nel tempo per osservare la risposta del tumore alla terapia. Lo studio seguirà l’evoluzione della malattia e valuterà lo stato di salute generale e il benessere dei partecipanti durante tutto il periodo di trattamento.

Criteri di inclusione principali:

Età minima di 18 anni o età legale per il consenso nell’area di residenza
Diagnosi confermata di adenocarcinoma rettale localmente avanzato di Stadio II o III (il tumore è presente nel retto e si è esteso ai tessuti vicini ma non si è diffuso a organi distanti)
Malattia valutabile mediante test di imaging ed endoscopia (procedura che permette di visualizzare l’interno del corpo con una telecamera)
Disponibilità di un campione di tessuto conservato da una precedente biopsia o intervento chirurgico
Performance status ECOG di 0 o 1 (scala che valuta la capacità di svolgere attività quotidiane: 0 significa completamente attivo, 1 indica presenza di alcuni sintomi ma capacità di svolgere lavori leggeri)
Funzionalità adeguata degli organi, in particolare fegato e reni
Tumore che presenta stato dMMR o fenotipo MSI-H (caratteristiche specifiche delle cellule tumorali che influenzano il comportamento del cancro e la risposta al trattamento)

Criteri di esclusione principali:

Pazienti che hanno già ricevuto trattamento per il tumore del retto
Pazienti con altri tipi di tumore diversi dal tumore del retto dMMR/MSI-H di Stadio II/III
Pazienti al di fuori della fascia di età specificata per lo studio
Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato o comprendere i requisiti dello studio
Pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili

Farmaco sperimentale: Dostarlimab è un farmaco immunoterapico appartenente alla classe degli inibitori dei checkpoint immunitari. A livello molecolare, agisce bloccando una proteina chiamata PD-1 presente sulla superficie delle cellule immunitarie, permettendo al sistema immunitario di riconoscere e attaccare le cellule tumorali in modo più efficace. Nello studio viene somministrato alla dose di 500 mg per via endovenosa.

Fasi dello studio:

Fase 1 – Ingresso nello studio: Il partecipante fornisce un campione di tessuto per confermare la presenza delle caratteristiche genetiche specifiche del tumore
Fase 2 – Somministrazione del trattamento: Il partecipante riceve dostarlimab per via endovenosa secondo il protocollo dello studio
Fase 3 – Valutazione della malattia: Dopo l’ultima dose del farmaco, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento. L’obiettivo primario è mantenere una risposta completa per 12 mesi, cioè che il tumore non mostri segni di ritorno o progressione durante questo periodo
Fase 4 – Monitoraggio prolungato: Se il partecipante mantiene una risposta completa per 12 mesi, vengono condotte ulteriori valutazioni a 24 e 36 mesi. Lo studio valuta anche la sopravvivenza e l’assenza di progressione o recidiva della malattia per un periodo di 3 anni dalla prima dose del farmaco

Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo (sostanza senza principio attivo) per confrontare gli effetti di dostarlimab rispetto all’assenza di trattamento. Lo studio è progettato per fornire informazioni preziose sul potenziale di dostarlimab come opzione terapeutica per questo specifico tipo di tumore del retto.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico innovativo per pazienti con tumore del retto localmente avanzato che non hanno ancora ricevuto trattamenti. Lo studio si concentra su una popolazione specifica di pazienti con caratteristiche genetiche particolari del tumore (dMMR/MSI-H) e valuta l’efficacia di dostarlimab, un farmaco immunoterapico che potenzia la risposta del sistema immunitario contro le cellule tumorali.

Questo studio rappresenta un’opportunità importante per pazienti con diagnosi di adenocarcinoma rettale di Stadio II o III che presentano le caratteristiche molecolari richieste. L’approccio immunoterapico con dostarlimab potrebbe offrire un’alternativa terapeutica promettente, con un monitoraggio a lungo termine che si estende fino a 3 anni dal primo trattamento.

Lo studio è condotto in diversi paesi europei, tra cui l’Italia, rendendo potenzialmente accessibile questa opzione terapeutica sperimentale a pazienti italiani che soddisfano i criteri di eleggibilità. Il protocollo prevede un follow-up attento e regolare per valutare non solo l’efficacia del trattamento, ma anche la sicurezza e il benessere complessivo dei partecipanti.