Il tumore biliare, noto anche come neoplasia del tratto biliare, rappresenta una patologia oncologica complessa che colpisce i dotti biliari, la colecisti e le strutture correlate. Attualmente sono in corso 8 studi clinici a livello internazionale per valutare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa malattia.
Studi clinici in corso per il tumore biliare: nuove prospettive terapeutiche
Il tumore biliare comprende diverse forme di neoplasie maligne che si sviluppano nel sistema biliare, un insieme di strutture anatomiche responsabili del trasporto della bile dal fegato all’intestino tenue. Questa patologia presenta sfide significative in termini di diagnosi e trattamento, rendendo essenziale la ricerca di nuove terapie attraverso studi clinici controllati.
Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando diverse strategie terapeutiche, incluse nuove molecole sperimentali, combinazioni innovative di farmaci esistenti e approcci di medicina di precisione basati sul profilo molecolare del tumore. Questi trial rappresentano opportunità importanti per i pazienti che hanno esaurito le opzioni terapeutiche standard o che desiderano contribuire al progresso scientifico in questo campo oncologico.
Studi clinici disponibili per il tumore biliare
Studio sulla sicurezza ed efficacia di AZD4360 negli adulti con tumori solidi avanzati, inclusi carcinoma gastrico, della giunzione gastroesofagea, del tratto biliare e pancreatico
Localizzazione: Germania
Questo studio di Fase 1/2 valuta AZD4360, un nuovo anticorpo coniugato a farmaco somministrato per via endovenosa. Il trial è rivolto a pazienti con tumori solidi avanzati, incluso il carcinoma del tratto biliare, che esprimono la proteina CLDN18.2 e che hanno già ricevuto almeno una terapia precedente per la loro malattia avanzata o metastatica. Lo studio mira a determinare la dose più sicura del farmaco e successivamente a testarne l’efficacia nel trattamento di questi tumori. I partecipanti riceveranno AZD4360 attraverso infusione endovenosa e saranno sottoposti a valutazioni mediche regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del farmaco. Il trattamento continuerà finché i pazienti ne trarranno beneficio senza sperimentare effetti collaterali inaccettabili.
Criteri di inclusione principali: Età minima di 18 anni, diagnosi confermata di carcinoma del tratto biliare avanzato o metastatico con espressione positiva di CLDN18.2, almeno un trattamento precedente per la malattia avanzata, stato di performance ECOG 0-1, funzionalità d’organo normale e aspettativa di vita di almeno 12 settimane.
Criteri di esclusione principali: Trattamento precedente con terapia mirata a CLDN18.2, metastasi cerebrali attive o non trattate, ipertensione non controllata, intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti, storia di altro tumore negli ultimi 3 anni, problemi cardiaci significativi, infezioni attive o croniche (epatite B, C, HIV), gravidanza o allattamento.
Studio su MP0317 in combinazione con durvalumab, gemcitabina e cisplatino come trattamento di prima linea per pazienti con carcinoma avanzato del tratto biliare
Localizzazione: Francia
Questo trial clinico valuta un nuovo approccio terapeutico combinato per il carcinoma avanzato del tratto biliare. Lo studio combina MP0317 (un farmaco sperimentale), durvalumab (un farmaco immunoterapico), gemcitabina e cisplatino (due farmaci chemioterapici). L’obiettivo è determinare l’efficacia di questa combinazione in pazienti che non hanno precedentemente ricevuto trattamento per il loro carcinoma biliare avanzato. I farmaci vengono somministrati attraverso infusioni endovenose direttamente nel flusso sanguigno. Durante lo studio, i medici monitoreranno come il tumore risponde al trattamento utilizzando scansioni di imaging, registreranno eventuali effetti collaterali e valuteranno l’impatto sulla qualità di vita dei pazienti.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi confermata di carcinoma del tratto biliare (dei dotti biliari intraepatici o extraepatici, escluso il carcinoma della colecisti) avanzato o metastatico, età minima di 18 anni, malattia misurabile mediante tecniche di imaging, stato di performance ECOG inferiore a 2, nessun trattamento sistemico precedente per carcinoma biliare avanzato (eccetto trattamento con capecitabina terminato almeno 6 mesi prima), copertura del sistema di sicurezza sociale francese.
Criteri di esclusione principali: Trattamento precedente con terapia anticancro sistemica per carcinoma biliare avanzato, metastasi cerebrali note non trattate o instabili, malattia autoimmune attiva o pregressa negli ultimi 2 anni, storia di altri tumori negli ultimi 3 anni, problemi cardiaci significativi, epatite B o C attiva o cronica, infezione tubercolare attiva, gravidanza o allattamento, reazioni allergiche note ai farmaci dello studio, intervento chirurgico maggiore nelle 4 settimane precedenti.
Studio su Ifinatamab Deruxtecan per pazienti con tumori solidi ricorrenti o metastatici
Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un nuovo trattamento chiamato Ifinatamab deruxtecan (DS-7300a) su vari tipi di tumori ricorrenti o metastatici, incluso il carcinoma del tratto biliare. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione endovenosa. Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Ifinatamab deruxtecan in pazienti con questi tipi di tumore. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno sottoposti a controlli e valutazioni regolari per monitorare il progresso del trattamento. Lo studio osserverà come il trattamento influisce sul tumore e monitorerà eventuali effetti collaterali.
Criteri di inclusione principali: Età minima di 18 anni, diagnosi di tumore ricorrente o metastatico, almeno una lesione misurabile su TC o risonanza magnetica, stato di performance ECOG 0 o 1, funzionalità d’organo adeguata, progressione documentata della malattia dopo trattamenti precedenti, trattamenti specifici precedenti richiesti in base al tipo di tumore.
Criteri di esclusione principali: Non aver ricevuto determinati tipi di trattamenti oncologici precedentemente richiesti, assenza di lesioni target misurabili secondo i criteri RECIST v1.1, non rientrare nella fascia di età specificata, appartenenza a una popolazione vulnerabile.
Studio su BI 907828 per pazienti con carcinoma avanzato del tratto biliare, pancreatico, polmonare o vescicale
Localizzazione: Austria, Belgio, Francia, Germania, Spagna
Questo trial clinico valuta gli effetti di un nuovo trattamento chiamato BI 907828 su alcuni tipi di tumore, incluso il carcinoma del tratto biliare (che colpisce i dotti biliari, la colecisti e l’ampolla di Vater). Lo studio è rivolto a tumori localmente avanzati o metastatici. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di BI 907828 quando utilizzato da solo nel trattamento di questi tumori. Lo studio coinvolgerà pazienti che presentano caratteristiche genetiche specifiche, come l’amplificazione di MDM2 e lo stato wild-type di TP53, importanti affinché il trattamento possa potenzialmente funzionare. I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compressa rivestita per via orale e saranno monitorati nel tempo per valutare la risposta del tumore e verificare eventuali effetti collaterali.
Criteri di inclusione principali: Età minima di 18 anni, diagnosi di adenocarcinoma del tratto biliare avanzato non resecabile chirurgicamente, conferma di amplificazione di MDM2 e stato wild-type di TP53 tramite referto patologico o di profilazione molecolare, almeno una lesione tumorale misurabile, stato di performance ECOG 0-1, funzionalità d’organo adeguata, aspettativa di vita di almeno 3 mesi, consenso informato firmato.
Criteri di esclusione principali: Diagnosi di tipo di tumore diverso da quelli specificati nello studio, non rientrare nella fascia di età specificata, appartenenza a popolazione vulnerabile.
Studio su AZD8205 da solo o in combinazione con altri farmaci oncologici per pazienti con carcinoma avanzato della mammella, del tratto biliare, ovarico ed endometriale
Localizzazione: Belgio, Francia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un nuovo trattamento chiamato AZD8205 per persone con tumori solidi avanzati o metastatici, incluso il carcinoma del tratto biliare. Il trattamento prevede l’uso di AZD8205 da solo o in combinazione con altri farmaci anticancro. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AZD8205 e determinare la dose migliore da utilizzare negli studi futuri. I partecipanti riceveranno AZD8205 come soluzione per infusione, somministrata direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. Lo studio sarà condotto in fasi, iniziando con un gruppo più piccolo di partecipanti per valutare la sicurezza e includendo gradualmente più partecipanti per raccogliere ulteriori informazioni.
Criteri di inclusione principali: Firma del consenso informato, disponibilità a fornire campione tumorale fresco se fattibile, diagnosi di carcinoma del tratto biliare avanzato o metastatico che è progredito dopo trattamento standard, età minima di 18 anni, punteggio ECOG PS 0-1, malattia misurabile secondo RECIST v1.1, aspettativa di vita di almeno 12 settimane, funzionalità d’organo e midollo osseo adeguate, campione tumorale basale adeguato.
Criteri di esclusione principali: Tipo di tumore diverso da carcinoma mammario, del tratto biliare, ovarico o endometriale, non rientrare nella fascia di età specificata, appartenenza a popolazione vulnerabile, non soddisfare i requisiti sanitari specifici dello studio.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di MK-2870 da solo o in combinazione con altri farmaci per pazienti con carcinomi del colon-retto, pancreatico e del tratto biliare
Localizzazione: Italia, Spagna
Questo trial clinico si concentra sullo studio di alcuni tipi di tumori gastrointestinali, incluso il carcinoma del tratto biliare. Lo studio valuterà un nuovo trattamento chiamato MK-2870, un anticorpo monoclonale umanizzato IgG1. Questo trattamento sarà testato sia da solo che in combinazione con altri farmaci antitumorali per valutarne la sicurezza e l’efficacia. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso infusione endovenosa. Lo studio monitorerà i partecipanti per eventuali effetti collaterali e per valutare come il loro tumore risponde al trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare gli effetti del trattamento effettivo.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi di carcinoma del tratto biliare avanzato e/o non resecabile, aver ricevuto uno o due trattamenti precedenti per il carcinoma del tratto biliare, recupero dagli effetti collaterali di precedenti trattamenti oncologici, studio aperto a pazienti sia di sesso maschile che femminile.
Criteri di esclusione principali: I criteri di esclusione specifici non sono stati forniti in dettaglio nelle informazioni disponibili.
Studio su cisplatino, gemcitabina e paclitaxel albumina-legato per pazienti con carcinoma del tratto biliare resecabile ad alto rischio di recidiva
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sul trattamento dei tumori del tratto biliare, che sono tumori che si verificano nei dotti biliari, nella colecisti e in altre parti del sistema biliare. Lo studio confronta due approcci per pazienti con questi tumori che sono ad alto rischio di recidiva dopo l’intervento chirurgico. Un gruppo di pazienti riceverà una combinazione di farmaci (cisplatino, gemcitabina cloridrato e paclitaxel albumina-legato) come chemioterapia prima dell’intervento chirurgico. L’altro gruppo avrà l’intervento chirurgico immediatamente senza ricevere prima questi farmaci. Lo scopo dello studio è vedere quale approccio sia più efficace nel prevenire la recidiva del tumore entro 12 mesi.
Criteri di inclusione principali: Età tra 18 e 74 anni, diagnosi confermata di carcinoma del tratto biliare resecabile chirurgicamente, campione tumorale disponibile per test, stato di performance ECOG 0-1, nessun intervento chirurgico precedente per rimuovere tumore dei dotti biliari, scansioni che mostrano assenza di diffusione del tumore a distanza, tumore tecnicamente rimovibile secondo valutazione di team multidisciplinare, alto rischio di recidiva del tumore, aspettativa di vita superiore a 3 mesi, funzionalità ematica, epatica e renale adeguate.
Criteri di esclusione principali: Qualsiasi altro tipo di tumore che non sia un carcinoma del tratto biliare resecabile, non rientrare nella fascia di età specificata, incapacità o mancanza di volontà di seguire le procedure dello studio, condizione medica che renderebbe non sicura la partecipazione, gravidanza o allattamento, partecipazione recente ad altro trial clinico, storia di reazioni allergiche ai farmaci dello studio, infezione grave o altra condizione medica grave, incapacità di fornire consenso informato.
Studio sulla terapia di mantenimento con cisplatino, durvalumab e trastuzumab per pazienti con carcinoma biliare avanzato
Localizzazione: Belgio, Francia
Questo trial clinico si concentra sullo studio dei trattamenti per il carcinoma biliare avanzato. Lo studio mira a confrontare un approccio terapeutico personalizzato utilizzando farmaci specifici con il trattamento standard attualmente utilizzato per questa condizione. I farmaci studiati includono cisplatino, durvalumab (IMFINZI), trastuzumab (Zercepac), futibatinib, niraparib, neratinib (Nerlynx), binimetinib (Mektovi), zanidatamab (JZP598), encorafenib (Braftovi) e ivosidenib. Lo scopo dello studio è determinare se l’approccio terapeutico personalizzato sia più efficace nel prevenire il peggioramento del tumore rispetto al trattamento standard. I partecipanti riceveranno prima quattro cicli del trattamento standard, dopodiché saranno assegnati casualmente a continuare con il trattamento standard o a passare a un trattamento personalizzato basato sulle caratteristiche specifiche del loro tumore.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi di carcinoma biliare avanzato, età minima di 18 anni, profilo molecolare che mostra almeno un cambiamento molecolare targetabile trattabile con farmaco dello studio, controllo della malattia dopo 4 cicli di trattamento standard di prima linea, stato di performance ECOG 0 o 1, almeno una lesione valutabile o risposta completa dopo 12 settimane di trattamento standard, funzionalità midollare, epatica, renale e cardiaca adeguate, drenaggio biliare adeguato senza infezione in corso, aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
Criteri di esclusione principali: Qualsiasi altro tipo di tumore oltre al carcinoma biliare avanzato, mancato completamento di 4 cicli del trattamento standard di prima linea, mancata risposta al trattamento standard di prima linea, condizioni mediche gravi o non controllate, gravidanza o allattamento, incapacità di seguire le procedure dello studio, allergie note ai farmaci dello studio, partecipazione ad altro trial clinico negli ultimi 30 giorni, storia di abuso di droghe o alcol.
Considerazioni finali sugli studi clinici disponibili
Gli studi clinici attualmente in corso per il tumore biliare offrono diverse opportunità terapeutiche innovative. Emerge un approccio multiforme alla ricerca oncologica in questo campo, con trial che spaziano da terapie mirate basate su biomarcatori molecolari specifici (come l’espressione di CLDN18.2, amplificazione di MDM2 e stato wild-type di TP53) a combinazioni immunoterapiche e chemioterapiche.
Un elemento importante osservato in molti di questi studi è l’enfasi sulla medicina di precisione, con trattamenti selezionati in base alle caratteristiche molecolari del tumore. Questo approccio personalizzato rappresenta un’evoluzione significativa rispetto alla chemioterapia tradizionale e potrebbe migliorare sostanzialmente gli esiti per i pazienti.
La distribuzione geografica degli studi clinici mostra una forte presenza in Europa, con trial disponibili in numerosi paesi tra cui Francia, Germania, Italia, Spagna, Belgio e altri. Questa ampia copertura geografica facilita l’accesso dei pazienti europei a terapie sperimentali promettenti.
È fondamentale che i pazienti interessati a partecipare a questi studi discutano attentamente con il proprio oncologo di fiducia l’opportunità di aderire a un trial clinico, valutando i potenziali benefici e rischi in relazione alla propria situazione clinica specifica. La partecipazione a uno studio clinico rappresenta non solo un’opportunità terapeutica per il paziente, ma anche un contributo importante al progresso scientifico nella lotta contro il tumore biliare.
