La sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS) è una condizione che causa cambiamenti improvvisi e gravi nel comportamento e nell’umore dei bambini. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta l’efficacia di un trattamento a base di immunoglobuline umane normali per alleviare i sintomi di questa difficile patologia.

Studi clinici in corso sulla sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto

La sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS) è una condizione caratterizzata da un’insorgenza improvvisa di sintomi ossessivo-compulsivi o da una grave restrizione dell’assunzione di cibo, accompagnati da almeno due ulteriori sintomi neuropsichiatrici. Questi possono includere ansia, labilità emotiva, depressione, irritabilità, aggressività, regressione comportamentale e anomalie sensoriali o motorie. I sintomi compaiono in modo repentino e possono essere gravi, influenzando significativamente il funzionamento quotidiano del bambino.

Attualmente, è disponibile 1 studio clinico nel sistema per questa patologia. Di seguito viene presentato in dettaglio lo studio in corso.

Studio clinico disponibile

Studio di confronto tra immunoglobuline umane normali e placebo per bambini con sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS)

Localizzazione: Italia, Svezia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di un trattamento chiamato Panzyga, una soluzione contenente immunoglobuline umane normali, un tipo di proteina derivata dal sangue che aiuta il sistema immunitario. Lo studio confronta gli effetti di Panzyga con un placebo (una soluzione di cloruro di sodio allo 0,9%) per determinare se Panzyga sia più efficace nel ridurre i sintomi della PANS.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 6 e 17 anni
• Diagnosi confermata di PANS da moderata a grave, con sintomi evidenti e stabili di disturbo ossessivo-compulsivo (DOC)
• Esordio improvviso e drammatico del DOC confermato attraverso strumenti diagnostici specifici (MINI-KID-7)
• Presenza di almeno due sintomi neuropsichiatrici aggiuntivi tra: ansia (in particolare ansia da separazione), labilità emotiva e/o depressione, irritabilità e aggressività, regressione comportamentale, deterioramento del rendimento scolastico, anomalie sensoriali o motorie, segni e sintomi somatici
• Consenso informato firmato dai rappresentanti legali o tutori

Criteri di esclusione principali:

• Allergia nota o reazione grave al farmaco in studio o ai suoi componenti
• Condizioni mediche che potrebbero interferire con i risultati dello studio
• Partecipazione attuale ad un altro studio clinico
• Trattamenti o farmaci recenti che potrebbero influenzare i risultati
• Storia di abuso di sostanze o dipendenza
• Incapacità di rispettare le procedure dello studio o le visite di follow-up

Farmaco in studio: Panzyga è un’immunoglobulina endovenosa (IVIG) composta da anticorpi che aiutano il sistema immunitario a combattere infezioni e altre malattie. Viene somministrato per via endovenosa, direttamente in vena attraverso un’infusione.

Fasi dello studio:

• Adesione allo studio: Viene confermata l’idoneità in base a criteri specifici, inclusi età e diagnosi di PANS
• Valutazione iniziale: Viene stabilita una base di riferimento per i sintomi utilizzando il punteggio CY-BOCS, che misura la gravità dei sintomi ossessivo-compulsivi
• Fase di trattamento: Somministrazione di Panzyga o placebo per via endovenosa
• Monitoraggio e follow-up: I sintomi vengono monitorati utilizzando varie scale, inclusa la Clinical Global Impression (CGI) e la Parent & Child OC Impact Scale. L’endpoint primario è il miglioramento dei sintomi neuropsichiatrici, misurato dai cambiamenti nel punteggio CY-BOCS dalla baseline alla settimana 9
• Valutazione finale del trattamento: Viene condotta una valutazione per valutare i cambiamenti nei sintomi e l’efficacia del trattamento
• Periodo di follow-up: Si estende fino alla settimana 18 per valutare la durata dei benefici clinici associati al trattamento con Panzyga

L’obiettivo principale dello studio è determinare se Panzyga possa alleviare meglio i sintomi associati alla PANS rispetto al placebo. Durante tutto lo studio, i progressi dei partecipanti vengono valutati utilizzando diverse scale e questionari progettati per misurare i cambiamenti nei loro sintomi e nel comportamento complessivo.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico per la sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto, condotto sia in Italia che in Svezia. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i bambini affetti da PANS e le loro famiglie, poiché valuta un potenziale trattamento innovativo basato sulle immunoglobuline.

Lo studio è particolarmente significativo perché la PANS è una condizione complessa che può avere un impatto devastante sulla qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie. L’uso di Panzyga rappresenta un approccio immunomodulante che potrebbe offrire sollievo dai sintomi gravi e improvvisi che caratterizzano questa sindrome.

È importante notare che lo studio include un periodo di follow-up prolungato (fino a 18 settimane) per valutare non solo l’efficacia immediata del trattamento, ma anche la durata dei benefici clinici. Questo aspetto è fondamentale per comprendere se il trattamento possa fornire un miglioramento duraturo della condizione.

Le famiglie interessate a partecipare dovrebbero consultare i loro medici curanti per determinare se il bambino soddisfa i criteri di inclusione e per discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione allo studio.