Studio che Confronta Gilteritinib e Midostaurin con Chemioterapia per Leucemia Mieloide Acuta o Sindrome Mielodisplastica di Nuova Diagnosi con Mutazione FLT3
Localizzazione: Austria, Belgio, Finlandia, Francia, Germania, Irlanda, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Mieloide Acuta (LMA) e la Sindrome Mielodisplastica con eccesso di blasti-2 (MDS-EB2). Si tratta di tumori del sangue che colpiscono il midollo osseo e le cellule ematiche. Lo studio sta valutando l'efficacia di due trattamenti, gilteritinib e midostaurin, entrambi farmaci assunti per via orale. Questi trattamenti vengono testati in combinazione con la chemioterapia in pazienti che presentano una specifica mutazione genetica chiamata mutazione FLT3, nota per influenzare la progressione di queste malattie.
Lo scopo dello studio è confrontare l'efficacia di gilteritinib e midostaurin quando utilizzati insieme alla chemioterapia. I partecipanti riceveranno gilteritinib o midostaurin, insieme a trattamenti chemioterapici standard. Lo studio comprende una fase iniziale di trattamento per indurre la remissione, seguita da una fase di consolidamento per rafforzare la remissione, e successivamente una fase di mantenimento della durata di un anno per aiutare a prevenire il ritorno della malattia.
Criteri di inclusione principali:
- Età minima di 18 anni
- Diagnosi recente di LMA o MDS-EB2 con mutazione del gene FLT3
- Capacità di assumere il farmaco per via orale
- Performance status WHO/ECOG di 2 o inferiore (scala che misura la capacità di svolgere le attività quotidiane)
- Funzionalità epatica e renale adeguate (clearance della creatinina superiore a 40 mL/min)
- Idoneità per chemioterapia intensiva
- Consenso informato scritto
- Per le donne: impegno a utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti senza diagnosi recente di LMA con mutazione FLT3
- Non idoneità per chemioterapia intensiva
- Altri tipi di leucemia o disturbi ematici non specificati nello studio
- Pazienti al di fuori della fascia d'età specificata
- Appartenenza a popolazioni vulnerabili non incluse nel design dello studio
Farmaci in studio:
Gilteritinib (noto anche come ASP2215, commercializzato come Xospata) viene somministrato per via orale in compresse da 40 mg. È un inibitore della tirosin-chinasi che blocca l'attività della proteina FLT3, spesso iperattiva in questi tipi di tumori, rallentando o arrestando la crescita delle cellule tumorali.
Midostaurin (commercializzato come Rydapt) viene assunto per via orale in capsule da 25 mg. È un inibitore multi-chinasico che blocca diverse chinasi, inclusa FLT3, contribuendo a prevenire la proliferazione delle cellule tumorali.
Fasi dello studio:
- Fase 1 - Ingresso nello studio: Conferma dell'idoneità basata su criteri specifici come età, stato di salute e marcatori genetici
- Fase 2 - Terapia di induzione: Somministrazione di gilteritinib o midostaurin in combinazione con chemioterapia per ottenere la remissione completa
- Fase 3 - Terapia di consolidamento: Continuazione del farmaco assegnato con chemioterapia per eliminare le cellule tumorali rimanenti
- Fase 4 - Terapia di mantenimento: Durata di un anno con somministrazione continua del farmaco per prevenire la recidiva
- Fase 5 - Fine della partecipazione: Valutazioni finali dello stato di salute e dei risultati del trattamento
Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno monitorati per la sopravvivenza complessiva e per eventuali effetti collaterali. Lo studio valuterà anche la velocità di recupero dei conteggi delle cellule ematiche dopo ogni ciclo di chemioterapia. L'obiettivo è determinare quale trattamento sia più efficace nella gestione di questi tumori del sangue in pazienti con mutazione FLT3. Lo studio dovrebbe continuare fino al 2031, fornendo informazioni preziose sui benefici a lungo termine e sulla sicurezza di questi trattamenti.
Austria
