La sindrome da bronchiolite obliterante è una condizione grave che può svilupparsi dopo un trapianto di polmone. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che esplorano nuovi approcci terapeutici per questa patologia, inclusi trattamenti innovativi con farmaci immunosoppressori e inibitori delle JAK chinasi.

Studi clinici in corso sulla sindrome da bronchiolite obliterante

La sindrome da bronchiolite obliterante rappresenta una sfida significativa per i pazienti che hanno subito un trapianto di polmone. Questa condizione è caratterizzata da un’infiammazione e fibrosi progressiva delle piccole vie aeree, che porta a un restringimento e ostruzione dei bronchioli. I sintomi includono tosse, respiro corto e respiro sibilante, con un declino progressivo della funzionalità polmonare nel tempo.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando diverse opzioni terapeutiche per migliorare la qualità di vita e la prognosi dei pazienti affetti da questa patologia. Di seguito presentiamo una descrizione dettagliata di questi studi.

Studi clinici disponibili

Confronto tra Tacrolimus da solo versus Tacrolimus, Micofenolato mofetile e Prednisone in combinazione nei pazienti anziani sottoposti a trapianto renale per ridurre le infezioni

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio si concentra su pazienti anziani che hanno ricevuto un trapianto di rene. La ricerca esamina se l’utilizzo di un approccio terapeutico con il solo tacrolimus funziona meglio rispetto al trattamento standard che combina tre farmaci diversi (tacrolimus, micofenolato mofetile e prednisone). Lo scopo è determinare se l’uso di un numero minore di farmaci possa ridurre il rischio di infezioni e migliorare la qualità di vita nei pazienti trapiantati anziani.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 60 anni
• Pazienti che ricevono un trapianto di rene da donatore deceduto o vivente
• Assenza di anticorpi anti-HLA donatore-specifici al momento del trapianto
• Capacità di comprendere e firmare un documento di consenso informato scritto

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni o superiore a 65 anni
• Trapianti di organi precedenti diversi dall’attuale trapianto di rene
• Infezioni attive o croniche
• Gravidanza o allattamento in corso
• Allergie note a farmaci immunosoppressori
• Gravi malattie cardiache, epatiche o polmonari
• Tumori attivi o storia di tumore negli ultimi 5 anni

Farmaci studiati: Il tacrolimus è un farmaco immunosoppressore che aiuta a prevenire il rigetto d’organo dopo il trapianto di rene. Funziona indebolendo la risposta del sistema immunitario al rene trapiantato, rendendo meno probabile il rigetto del nuovo organo. Lo studio confronta l’uso del tacrolimus da solo rispetto alla combinazione standard di tre farmaci immunosoppressori, con l’obiettivo di ridurre le complicanze legate alle infezioni mantenendo una protezione adeguata contro il rigetto d’organo.

Lo studio seguirà i partecipanti per tre anni dopo il trapianto di rene, monitorando l’incidenza di infezioni, la funzionalità del rene trapiantato e la qualità di vita complessiva dei pazienti attraverso test medici regolari.

Studio di trattamento continuato per pazienti con mielofibrosi, BOS post-trapianto di polmone o malattia cronica del trapianto contro l’ospite utilizzando Itacitinib

Localizzazione: Austria, Belgio, Germania, Grecia, Italia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato sulla continuazione del trattamento per i partecipanti che sono stati precedentemente arruolati in studi che coinvolgono il farmaco Itacitinib (noto anche con il nome in codice INCB039110). Le malattie studiate in questo trial includono la mielofibrosi, una condizione in cui si forma tessuto cicatriziale nel midollo osseo, la malattia cronica del trapianto contro l’ospite, che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o midollo osseo, e la sindrome da bronchiolite obliterante (BOS) che può svilupparsi dopo un trapianto di polmone.

Lo scopo di questo studio è continuare a valutare la sicurezza dell’Itacitinib per i partecipanti che stanno ottenendo benefici clinici da questo trattamento. I partecipanti continueranno a ricevere il farmaco in forma di compresse, assunte per via orale, come parte della loro cura continua. Lo studio è progettato per monitorare eventuali effetti collaterali o eventi avversi che possono verificarsi mentre i partecipanti assumono questo farmaco.

Criteri di inclusione principali:

• Attualmente arruolati e in trattamento in uno studio clinico sponsorizzato da Incyte basato su itacitinib
• Attualmente tolleranti il trattamento come definito dal protocollo precedente
• Attualmente in ricezione di beneficio clinico dal trattamento basato su itacitinib, come determinato dal ricercatore
• Dimostrazione di conformità ai requisiti del protocollo precedente
• Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento e qualsiasi altra procedura dello studio
• Capacità di comprendere e disponibilità a firmare un modulo di consenso informato

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non hanno ricevuto beneficio clinico da una terapia basata su itacitinib in uno studio clinico sponsorizzato da Incyte
• Pazienti che non hanno fatto parte di uno studio clinico sponsorizzato da Incyte utilizzando terapia basata su itacitinib

Farmaco studiato: L’Itacitinib è un farmaco che viene studiato per il suo potenziale aiuto a persone con determinate condizioni mediche. Funziona prendendo di mira specifiche vie nel corpo che sono coinvolte nell’infiammazione e nelle risposte immunitarie. A livello molecolare, l’itacitinib agisce inibendo enzimi specifici chiamati Janus chinasi (JAK), che svolgono un ruolo nelle vie di segnalazione che regolano le risposte immunitarie e l’infiammazione. L’Itacitinib è classificato come inibitore delle JAK in farmacologia.

Lo studio è progettato per fornire una transizione senza interruzioni per coloro che hanno tratto beneficio dall’Itacitinib negli studi precedenti, consentendo loro di continuare il trattamento sotto attenta osservazione. Lo studio dovrebbe concludersi nel 2027, garantendo supporto e monitoraggio a lungo termine per i partecipanti.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sulla sindrome da bronchiolite obliterante e condizioni correlate offrono diverse opzioni terapeutiche promettenti. Il primo studio si concentra sull’ottimizzazione della terapia immunosoppressiva nei pazienti trapiantati anziani, con l’obiettivo di ridurre le complicanze infettive mantenendo l’efficacia nel prevenire il rigetto. Il secondo studio offre la possibilità di continuare un trattamento innovativo con Itacitinib per pazienti che hanno già dimostrato di trarne beneficio.

È importante notare che questi studi rappresentano approcci diversi alla gestione delle complicanze post-trapianto. Mentre il primo studio è disponibile solo nei Paesi Bassi, il secondo offre opportunità di partecipazione in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, aumentando l’accessibilità per i pazienti interessati.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere con il proprio medico curante per determinare se soddisfano i criteri di inclusione e se la partecipazione potrebbe essere vantaggiosa nel loro caso specifico. La partecipazione a uno studio clinico offre l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi e di contribuire alla ricerca medica che potrà beneficiare futuri pazienti con condizioni simili.