Il sarcoma sinoviale metastatico è una forma rara e aggressiva di tumore dei tessuti molli. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni di trattamento per i pazienti con questa malattia. Questo articolo presenta in dettaglio le sperimentazioni disponibili, i criteri di partecipazione e i trattamenti studiati.

Studi clinici in corso sul sarcoma sinoviale metastatico

Il sarcoma sinoviale metastatico rappresenta una sfida terapeutica significativa nell’ambito delle neoplasie dei tessuti molli. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuove strategie terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia. Questi studi offrono opportunità di accesso a trattamenti innovativi per coloro che hanno già ricevuto terapie standard.

Studi clinici disponibili

Studio sul pasireotide per pazienti con sarcoma sinoviale e tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde

Località: Germania

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale e il tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde. La sperimentazione utilizza un farmaco chiamato pasireotide, somministrato tramite iniezione intramuscolare profonda una volta al mese.

L’obiettivo principale dello studio è valutare se il pasireotide possa aiutare i pazienti a vivere più a lungo senza progressione della malattia. Il farmaco viene confrontato con un placebo per comprenderne meglio l’efficacia. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati regolarmente fino a ottobre 2028.

Per essere ammessi allo studio, i pazienti devono avere un’età compresa tra 13 e 50 anni, pesare almeno 30 kg e presentare una malattia stabile o in miglioramento dopo aver completato almeno 2 cicli di chemioterapia standard. È necessario inoltre che i tumori esprimano elevati livelli di specifici marcatori (SSTR2/3/5) verificati mediante sequenziamento RNA. I pazienti devono avere una buona funzionalità del midollo osseo, dei reni e del fegato.

Lo studio esclude i pazienti che non presentano sarcoma sinoviale localmente avanzato o metastatico, coloro che non esprimono i recettori SSTR2/3/5 nei loro tumori, e chi non rientra nell’età specificata.

Il pasireotide è un analogo della somatostatina che agisce legandosi ai recettori della somatostatina presenti sulla superficie di alcune cellule tumorali, inibendo così il rilascio di fattori di crescita che promuovono la proliferazione del tumore.

Studio sulla trabectedina da sola versus trabectedina in combinazione con tTF-NGR in adulti con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario dopo fallimento della terapia di prima linea

Località: Germania

Questa sperimentazione clinica studia un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, includendo il sarcoma sinoviale, in pazienti la cui malattia si è diffusa ad altre parti del corpo o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti. Lo studio confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale).

L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuti a mantenere il tumore sotto controllo per un periodo più lungo. Entrambi i farmaci vengono somministrati attraverso infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. Il farmaco sperimentale tTF-NGR è progettato per concentrare il chemioterapico all’interno del tumore.

Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento per un massimo di 360 giorni. Alcuni pazienti riceveranno solo trabectedina, mentre altri riceveranno sia trabectedina che tTF-NGR. Vengono effettuati regolarmente esami medici e test di imaging per monitorare la risposta del tumore al trattamento.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano un’età compresa tra 18 e 75 anni, con sarcoma dei tessuti molli di alto grado (grado 2-3) confermato, incluso il sarcoma sinoviale. È necessario che i tumori siano positivi per CD13 (un marcatore proteico specifico) con uno score di 1 o superiore. I pazienti devono avere almeno un tumore misurabile non precedentemente trattato con radioterapia, un’aspettativa di vita di almeno 3 mesi e uno stato di performance ECOG di 2 o inferiore.

Lo studio esclude pazienti con età inferiore a 18 o superiore a 75 anni, donne in gravidanza o allattamento, coloro che hanno ricevuto precedentemente trabectedina, e pazienti con gravi problemi cardiaci, epatici o renali.

La trabectedina è un farmaco antitumorale di origine marina che agisce legandosi al DNA e interferendo con la divisione cellulare, la trascrizione e i meccanismi di riparazione del DNA nelle cellule tumorali. Il tTF-NGR è un composto terapeutico sperimentale progettato per aiutare a intrappolare la trabectedina all’interno del tessuto tumorale, aumentando potenzialmente la sua concentrazione locale e l’effetto terapeutico.

Comprendere il sarcoma sinoviale metastatico

Il sarcoma sinoviale è un tipo raro di tumore che tipicamente si manifesta vicino alle articolazioni del braccio, del collo o della gamba. È caratterizzato dalla presenza di cellule fusate e può essere aggressivo, diffondendosi spesso ad altre parti del corpo. La malattia può inizialmente presentarsi come un nodulo indolore, ma con la progressione può causare dolore o gonfiore.

Il sarcoma sinoviale è noto per il suo potenziale di recidiva dopo il trattamento e può metastatizzare ai polmoni o ad altri organi. Viene diagnosticato più comunemente in giovani adulti e adolescenti. La causa esatta del sarcoma sinoviale non è ben compresa, ma è associata a una specifica mutazione genetica.

Quando il sarcoma sinoviale diventa metastatico, significa che le cellule tumorali si sono diffuse dalla loro posizione originale ad altre parti del corpo. In questa fase, si sviluppano tumori in organi o tessuti distanti, più comunemente nei polmoni, ma possono apparire anche nel fegato o nelle ossa.

Sintesi degli studi disponibili

I due studi clinici attualmente disponibili per il sarcoma sinoviale metastatico rappresentano approcci terapeutici innovativi per questa malattia rara e difficile da trattare. Entrambi gli studi sono condotti in Germania e offrono opzioni per pazienti che hanno già ricevuto trattamenti standard.

Il primo studio valuta il pasireotide come terapia di mantenimento, con l’obiettivo di prolungare il tempo senza progressione della malattia. Questo approccio è particolarmente interessante per i pazienti giovani (età 13-50 anni) i cui tumori esprimono specifici recettori della somatostatina.

Il secondo studio confronta la trabectedina da sola con la combinazione trabectedina più tTF-NGR in pazienti adulti (18-75 anni) con sarcomi dei tessuti molli, incluso il sarcoma sinoviale. Questo studio è rivolto a pazienti che non hanno risposto alla terapia di prima linea con antracicline o che non possono riceverla per motivi medici.

Entrambi gli studi richiedono che i tumori dei pazienti presentino specifiche caratteristiche molecolari (SSTR2/3/5 per il primo studio, CD13 per il secondo), evidenziando l’importanza della medicina personalizzata nel trattamento di questi tumori rari.

Per i pazienti e le loro famiglie che affrontano il sarcoma sinoviale metastatico, questi studi rappresentano opportunità preziose per accedere a terapie innovative e contribuire allo sviluppo di nuove opzioni di trattamento per questa malattia. È importante discutere con il proprio oncologo l’idoneità per questi studi e valutare attentamente i potenziali benefici e rischi della partecipazione.