Le patologie autoimmuni rappresentano un gruppo di malattie in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani dell’organismo. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno valutando nuove strategie terapeutiche per migliorare la gestione di queste condizioni complesse.

Studi Clinici in Corso per le Patologie Autoimmuni

Le patologie autoimmuni coinvolgono un malfunzionamento del sistema immunitario che, invece di proteggere l’organismo, inizia ad attaccare i propri tessuti. Questo può causare infiammazione, dolore e danni a diversi organi e sistemi. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che stanno esplorando nuove opzioni terapeutiche per pazienti con diverse forme di malattie autoimmuni.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Anakinra per Bambini con Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sull’artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA), una forma di patologia autoimmune che colpisce le articolazioni dei bambini. Il trattamento oggetto di studio è un farmaco chiamato anakinra, somministrato come soluzione iniettabile. Anakinra è un tipo di proteina che aiuta a bloccare determinate sostanze nell’organismo che possono causare infiammazione e danno articolare.

Lo scopo principale dello studio è esplorare una nuova strategia per l’utilizzo di anakinra nei bambini con sJIA. I ricercatori vogliono determinare se l’uso di un marcatore specifico nel sangue, chiamato IL-18, possa guidare il processo terapeutico. Questo approccio potrebbe contribuire a ridurre il numero di iniezioni necessarie per mantenere la malattia inattiva durante il primo anno di trattamento.

Lo studio prevede una fase iniziale in cui i pazienti ricevono anakinra, seguita da una fase in cui il trattamento viene gradualmente ridotto e interrotto, a seconda della risposta del paziente. Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno il numero di iniezioni richieste, il numero di pazienti che raggiungono la remissione della malattia senza farmaci e gli eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali:

• Bambini e adolescenti con diagnosi di sJIA
• Età compresa tra 8 mesi e 16 anni
• Consenso firmato dai genitori o tutori legali
• Assenza di febbre entro il settimo giorno di trattamento
• Miglioramento significativo dei sintomi entro 90 giorni dall’inizio della terapia

Criteri di esclusione principali:

• Altre patologie autoimmuni
• Altri disturbi articolari
• Diagnosi di malattia di Still o sJIA sistemica

Studio sulla Sospensione del Prednisone per Pazienti con Patologie Infiammatorie o Autoimmuni

Localizzazione: Germania

Questo studio clinico analizza gli effetti della sospensione o della riduzione graduale dell’uso di glucocorticoidi, un tipo di farmaco steroideo, nei pazienti con patologie infiammatorie o autoimmuni. Il farmaco studiato è il prednisone, comunemente utilizzato per ridurre l’infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. Lo studio confronta due approcci: la sospensione immediata del farmaco o la riduzione graduale della dose nell’arco di quattro settimane.

Lo scopo principale è determinare se l’interruzione rapida del trattamento con glucocorticoidi sia altrettanto sicura ed efficace quanto la riduzione lenta della dose. I partecipanti verranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo. Lo studio durerà fino a 28 giorni, durante i quali i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti di salute.

Durante lo studio, la salute generale dei partecipanti e i sintomi che manifestano saranno attentamente osservati. Questo include il monitoraggio per segni di insufficienza surrenalica, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormoni dopo l’interruzione del trattamento steroideo.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni
• Assunzione di almeno 7,5 mg al giorno di glucocorticoidi
• Trattamento con glucocorticoidi per almeno 28 giorni
• Consenso informato firmato
• Non più necessaria la riduzione graduale del farmaco per trattare la condizione

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti al di fuori della fascia d’età specificata
• Pazienti considerati parte di popolazioni vulnerabili

Studio sulla Terapia con Cellule CAR T Anti-CD19 per Pazienti con Malattie Autoimmuni Sistemiche Refrattarie Utilizzando Levetiracetam, Fludarabina e una Combinazione di Farmaci

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento chiamato terapia con cellule CAR T anti-CD19 in persone con determinati tipi di malattie autoimmuni difficili da trattare. Queste malattie includono il lupus eritematoso sistemico (LES), la sclerosi sistemica (SSc), la dermatomiosite/polimiosite (DM/PM) e la vasculite associata ad anticorpi anti-citoplasma dei neutrofili (AAV).

Il trattamento prevede l’utilizzo delle cellule immunitarie del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio per colpire meglio e combattere la malattia. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia iniziale di questa terapia in pazienti con forme attive di queste malattie. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che viene somministrato direttamente nel flusso sanguigno.

Lo studio monitorerà i partecipanti per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nelle loro condizioni per un periodo di tempo. Durante lo studio, i ricercatori terranno traccia di come il trattamento influisce sul sistema immunitario e sui livelli di determinati anticorpi nel sangue. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sul fatto che questa terapia possa essere un’opzione sicura ed efficace per le persone con queste malattie autoimmuni complesse.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 65 anni
• Consenso informato firmato
• Uso di metodi contraccettivi appropriati durante lo studio
• Capacità di seguire il programma delle visite dello studio
• Due dosi di vaccino anti-SARS-CoV-2 negli ultimi 6 mesi

Criteri di esclusione principali:

• Infezione attiva non ben controllata
• Storia di reazioni allergiche gravi a trattamenti simili
• Gravidanza o allattamento
• Storia di cancro negli ultimi 5 anni
• Condizione cardiaca grave non stabile
• Abuso di droghe o alcol nell’ultimo anno
• Partecipazione ad un altro studio clinico

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per le patologie autoimmuni stanno esplorando diverse strategie terapeutiche innovative. Il primo studio si concentra sull’ottimizzazione del trattamento con anakinra nei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica, cercando di ridurre il carico terapeutico attraverso l’uso di biomarcatori. Il secondo studio affronta una questione clinica importante: come sospendere in modo sicuro i glucocorticoidi nei pazienti con malattie infiammatorie. Il terzo studio rappresenta un approccio rivoluzionario, utilizzando la terapia con cellule CAR T modificate per trattare malattie autoimmuni sistemiche resistenti ai trattamenti convenzionali.

Questi studi stanno conducendo ricerche in diversi paesi europei (Paesi Bassi, Germania e Italia) e rappresentano approcci complementari alla gestione delle patologie autoimmuni. Mentre alcuni si concentrano sulla popolazione pediatrica, altri si rivolgono agli adulti con forme di malattia più complesse e refrattarie. Il reclutamento per questi studi è attivo o previsto per il 2024, con risultati attesi nei prossimi anni.

È importante notare che la partecipazione a uno studio clinico dovrebbe sempre essere discussa con il proprio medico curante, che può valutare l’idoneità in base alle condizioni specifiche del paziente e alle caratteristiche della malattia.