Miosite da corpo incluso Studi clinici

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine e l'Efficacia dell'Ulviprubart in Pazienti con Miosite da Corpo Incluso che hanno Completato il Trattamento Precedente

Località: Belgio, Francia, Germania

Questo studio si concentra sulla valutazione di un trattamento per le persone affette da miosite da corpo incluso. Il farmaco testato si chiama ulviprubart (noto anche come ABC008), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Si tratta di uno studio a lungo termine per comprendere quanto sia sicuro ed efficace il trattamento per un periodo prolungato.

Lo studio è progettato per pazienti che hanno già completato precedenti sperimentazioni con ulviprubart. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni regolari del farmaco e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Il periodo di trattamento può durare fino a 152 settimane, con i partecipanti che ricevono dosi fino a 2,0 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo.

L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine e quanto bene i pazienti tollerano l'ulviprubart. Lo studio monitorerà eventuali cambiamenti nella forza e nella funzione muscolare durante tutto il periodo di trattamento. Il farmaco testato è un tipo specializzato di anticorpo progettato per colpire specifiche proteine coinvolte nel processo patologico della miosite da corpo incluso.

Criteri di inclusione principali:

• Deve essere in grado di leggere, comprendere e firmare un modulo di consenso informato prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio
• Deve aver completato la partecipazione allo studio ABC008-IBM-101 o allo studio ABC008-IBM-201, incluse tutte le visite di follow-up richieste
• Deve essere disposto e in grado di recarsi presso il sito dello studio per le valutazioni e ricevere iniezioni sottocutanee del farmaco sperimentale
• Le donne in età fertile e gli uomini con partner femminili in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per 180 giorni dopo l'ultima dose

Criteri di esclusione principali:

• Età inferiore a 18 anni o superiore a 80 anni
• Storia di gravi reazioni allergiche ai farmaci
• Attualmente partecipante ad altri studi clinici
• Donne in gravidanza o in allattamento
• Presenza di condizioni mediche non controllate (come pressione alta, diabete o malattie cardiache non ben gestite)
• Intervento chirurgico recente negli ultimi 3 mesi

Studio sulla Sicurezza e l'Efficacia dell'ABC008 per Pazienti con Miosite da Corpo Incluso

Località: Belgio, Francia, Germania

Questo studio clinico si concentra sulla miosite da corpo incluso, testando un nuovo trattamento chiamato ABC008, un tipo di farmaco noto come anticorpo monoclonale. Gli anticorpi monoclonali sono proteine progettate per colpire parti specifiche del sistema immunitario. In questo caso, ABC008 è progettato per legarsi a un recettore specifico su determinate cellule immunitarie, aiutando potenzialmente a gestire i sintomi della malattia.

Lo scopo dello studio è determinare quanto sia efficace e sicuro ABC008 per le persone con miosite da corpo incluso. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento ABC008 o un placebo, una sostanza senza farmaco attivo. Lo studio durerà 76 settimane, durante le quali i partecipanti riceveranno il trattamento tramite iniezioni sottocutanee. Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno la funzione muscolare e la salute generale dei partecipanti per valutare l'impatto del trattamento.

Oltre a valutare l'efficacia di ABC008, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Ciò significa che i ricercatori osserveranno attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni che i partecipanti potrebbero sperimentare. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sui potenziali benefici e rischi dell'uso di ABC008 per il trattamento della miosite da corpo incluso.

Criteri di inclusione principali:

• Deve essere un adulto di sesso maschile o femminile di età superiore a 40 anni al momento della prima dose del farmaco sperimentale
• Deve avere una diagnosi di miosite da corpo incluso confermata da criteri medici e test specifici
• Deve pesare più di 40 kg e meno di 150 kg
• Deve essere in grado di alzarsi da una sedia standard usando le braccia ma senza aiuto da un'altra persona o dispositivo
• Deve essere in grado di camminare tre metri, girarsi, tornare alla sedia e sedersi, con o senza ausilio per la deambulazione, ma senza supporto da un'altra persona
• Le donne in età fertile e gli uomini con partner femminili in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci per almeno 30 giorni prima della prima dose, durante lo studio e per 180 giorni dopo la fine dello studio

Studio sul Ruxolitinib per il Trattamento della Miosite da Corpo Incluso nei Pazienti

Località: Francia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato ruxolitinib, anche conosciuto con il nome in codice INCB018424, nel trattamento della miosite da corpo incluso. Lo scopo dello studio è verificare se il ruxolitinib possa migliorare la capacità dei pazienti con miosite da corpo incluso di muoversi dopo un anno di trattamento.

I partecipanti allo studio riceveranno ruxolitinib o un placebo, che assomiglia al farmaco ma non contiene il principio attivo. Lo studio durerà un anno, durante il quale i partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse. L'obiettivo principale è verificare se vi sia un miglioramento nella distanza che i pazienti possono camminare in sei minuti dopo il periodo di trattamento. Inoltre, lo studio monitorerà la sicurezza e la tolleranza del ruxolitinib nei pazienti con miosite da corpo incluso, così come eventuali cambiamenti nella forza muscolare e nella salute muscolare generale.

Durante tutto lo studio, verranno condotte varie valutazioni per esaminare gli effetti del trattamento sulla qualità della vita e sulla funzione muscolare dei partecipanti. Queste valutazioni includeranno misurazioni della forza muscolare, della distanza percorsa a piedi e di altri indicatori della salute muscolare. Lo studio mira a fornire informazioni preziose sul fatto che il ruxolitinib possa essere un'opzione terapeutica efficace per le persone che convivono con la miosite da corpo incluso.

Il ruxolitinib funziona inibendo determinati enzimi noti come Janus chinasi (JAK), che svolgono un ruolo nelle vie di segnalazione che possono portare all'infiammazione e al danno muscolare.

Criteri di inclusione principali:

• Deve avere 45 anni o più
• Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio
• Deve avere una diagnosi confermata di miosite da corpo incluso basata su criteri specifici, che includono: debolezza nei muscoli flessori delle dita o nei quadricipiti, una biopsia muscolare che mostri infiammazione endomisiale e invasione di fibre muscolari non necrotiche o vacuoli orlati
• Deve essere in grado di camminare per 6 minuti senza aiuto da un'altra persona (è possibile utilizzare dispositivi come bastoni, deambulatori o rollatori)
• Deve essere informato sullo studio e aver firmato un modulo di consenso per partecipare

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non hanno una diagnosi di miosite da corpo incluso
• Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata
• Pazienti che fanno parte di una popolazione vulnerabile