La malattia di Addison è una condizione rara in cui le ghiandole surrenali non producono sufficienti ormoni essenziali. Attualmente è in corso uno studio clinico in Irlanda che valuta l’efficacia di una formulazione a rilascio modificato di idrocortisone rispetto alla forma a rilascio immediato, con l’obiettivo di migliorare la qualità di vita e il benessere dei pazienti.

Studi Clinici in Corso sulla Malattia di Addison

La malattia di Addison è un disturbo che si verifica quando le ghiandole surrenali non producono quantità sufficienti di ormoni, in particolare cortisolo e aldosterone. La malattia progredisce lentamente, spesso nel corso di diversi mesi o anni, e i sintomi possono essere vaghi e non specifici all’inizio. Con l’avanzare della condizione, le persone possono sperimentare affaticamento, debolezza muscolare, perdita di peso e pressione sanguigna bassa. Anche l’oscuramento della pelle, particolarmente nelle aree esposte al sole, è comune. Nel tempo, la mancanza di produzione ormonale può portare a sintomi più gravi, come dolore addominale, nausea e vomito. Se non gestita adeguatamente, la malattia può causare una crisi surrenalica, caratterizzata da sintomi gravi che richiedono attenzione medica immediata.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per la malattia di Addison nel database. Di seguito viene presentato in dettaglio questo studio, con informazioni sulla sua ubicazione, gli obiettivi principali e i criteri di partecipazione.

Studio Clinico Disponibile

Studio sugli Effetti dell’Idrocortisone a Rilascio Modificato rispetto all’Idrocortisone a Rilascio Immediato per Pazienti con Malattia di Addison

Ubicazione: Irlanda

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un farmaco chiamato Efmody sui pazienti con malattia di Addison. Lo studio confronta gli effetti di Efmody, una forma a rilascio modificato di idrocortisone, con l’idrocortisone a rilascio immediato, comunemente utilizzato come terapia sostitutiva per questa condizione.

L’obiettivo dello studio è valutare come il passaggio dall’idrocortisone a rilascio immediato a Efmody influenzi la qualità di vita dei pazienti, l’efficienza del sonno e la stabilità quotidiana. Lo studio valuterà anche i cambiamenti nei tempi di rilascio della melatonina, un ormone che aiuta a regolare il sonno. I partecipanti prenderanno parte a uno studio incrociato, il che significa che riceveranno entrambi i trattamenti in momenti diversi durante lo studio. Questo approccio consente ai ricercatori di confrontare direttamente gli effetti dei due trattamenti sullo stesso gruppo di pazienti.

Criteri di inclusione principali:

I partecipanti devono avere 18 anni o più
Diagnosi confermata di malattia di Addison e attualmente in trattamento con idrocortisone a rilascio immediato come terapia sostitutiva
Trattamento stabile con idrocortisone a rilascio immediato per 4 settimane o più prima di aderire allo studio
Dose stabile di fludrocortisone per 4 settimane o più prima di aderire allo studio
Le donne in età fertile devono utilizzare una contraccezione efficace e non devono essere in gravidanza o in allattamento
Capacità e volontà di rispettare tutti i requisiti dello studio

Criteri di esclusione principali:

Pazienti che non hanno la malattia di Addison
Pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata
Pazienti che fanno parte di una popolazione vulnerabile che potrebbe necessitare di protezione o cure speciali

Farmaci investigazionali:

Efmody™ è una forma a rilascio modificato di idrocortisone. È progettato per aiutare le persone con malattia di Addison rilasciando il farmaco lentamente nel tempo. Questo aiuta a imitare il ritmo naturale del corpo nella produzione di cortisolo, il che può migliorare i modelli di sonno, la stabilità quotidiana e la qualità di vita complessiva. L’obiettivo dell’utilizzo di Efmody™ nello studio è verificare se può gestire meglio i sintomi rispetto all’idrocortisone a rilascio immediato standard.

L’idrocortisone è un farmaco che sostituisce il cortisolo, un ormone che il corpo normalmente produce. Nelle persone con malattia di Addison, il corpo non produce abbastanza cortisolo, che è essenziale per molte funzioni corporee. La forma a rilascio immediato di idrocortisone viene assunta per aumentare rapidamente i livelli di cortisolo nel corpo. In questo studio, viene utilizzata come confronto per vedere se la versione a rilascio modificato, Efmody™, offre benefici in termini di qualità di vita ed efficienza del sonno.

Durata dello studio: Lo studio durerà diverse settimane, con ciascun periodo di trattamento della durata di 11 settimane. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per i cambiamenti nella loro qualità di vita utilizzando questionari specifici progettati per le persone con malattia di Addison, incluso il questionario AddiQoL (Health-related Quality of Life in Addison’s disease) e il questionario SF-36 (36-Item Short Form Health Survey).

Riepilogo

Attualmente esiste un solo studio clinico attivo per la malattia di Addison, condotto in Irlanda. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti di contribuire alla ricerca su trattamenti più efficaci per questa condizione rara. Lo studio si concentra sul confronto tra due formulazioni di idrocortisone, con l’obiettivo di determinare se la formulazione a rilascio modificato possa offrire vantaggi significativi in termini di qualità di vita, efficienza del sonno e stabilità quotidiana.

Il design incrociato dello studio consente una valutazione diretta degli effetti di entrambi i trattamenti sugli stessi pazienti, fornendo dati più robusti e affidabili. I risultati di questo studio potrebbero avere implicazioni importanti per la gestione futura della malattia di Addison, potenzialmente migliorando il benessere complessivo dei pazienti attraverso una migliore imitazione del ritmo circadiano naturale del cortisolo.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio medico se soddisfano i criteri di inclusione e se la partecipazione allo studio potrebbe essere appropriata per la loro situazione specifica. È importante notare che la partecipazione agli studi clinici è volontaria e i pazienti hanno sempre il diritto di ritirarsi in qualsiasi momento.