Il liposarcoma è un raro tumore maligno che si sviluppa nelle cellule adipose. Attualmente sono in corso studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con forme avanzate di questa malattia. Questo articolo presenta informazioni dettagliate su 2 studi clinici disponibili per i pazienti affetti da liposarcoma e sarcomi dei tessuti molli correlati.

Studi Clinici in Corso sul Liposarcoma

Il liposarcoma è un tipo di sarcoma dei tessuti molli che origina dalle cellule adipose. Si tratta di una forma rara di cancro che può manifestarsi in diverse parti del corpo, più comunemente nei tessuti profondi dell’addome e degli arti. Per i pazienti con forme avanzate di liposarcoma, la ricerca clinica offre l’opportunità di accedere a terapie innovative ancora in fase di sperimentazione.

Attualmente, nel sistema europeo dei trial clinici sono registrati 2 studi clinici relativi al liposarcoma e ai sarcomi dei tessuti molli correlati. Questi studi stanno valutando combinazioni di farmaci innovativi che potrebbero migliorare le opzioni terapeutiche per i pazienti che non hanno risposto ai trattamenti convenzionali.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Pemigatinib e Retifanlimab per Pazienti con Liposarcoma Dedifferenziato Avanzato

Localizzazione: Danimarca, Norvegia, Svezia

Questo studio clinico si concentra sul liposarcoma dedifferenziato, una forma rara di tumore che si sviluppa nelle cellule adipose. Lo studio sta testando due trattamenti: il Pemigatinib, che viene assunto sotto forma di compresse, e il Retifanlimab (noto anche con il nome in codice INCMGA00012), che viene somministrato tramite infusione endovenosa.

L’obiettivo principale dello studio è valutare i potenziali benefici di questi trattamenti per pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato. I partecipanti riceveranno i trattamenti attivi o un placebo, e lo studio monitorerà la progressione della malattia nel tempo, osservando per quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori e come i loro corpi rispondono ai trattamenti.

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 18 anni
• Diagnosi confermata di liposarcoma dedifferenziato (DDLPS) con test positivo per immunoistochimica MDM2 o amplificazione MDM2
• Presenza di almeno un tumore misurabile mediante TAC che non può essere rimosso chirurgicamente
• Disponibilità a fornire un campione di tessuto tumorale tramite biopsia
• Punteggio ECOG Performance Status di 0-2, che misura la capacità di svolgere attività quotidiane

Farmaci in studio: Il Pemigatinib agisce prendendo di mira percorsi specifici nelle cellule tumorali coinvolti nella loro crescita e sopravvivenza, rallentando potenzialmente o arrestando la progressione della malattia. Il Retifanlimab è progettato per aiutare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, migliorando potenzialmente la capacità del corpo di combattere il cancro.

Lo studio è previsto concludersi ad aprile 2027 e valuterà anche i cambiamenti nella qualità di vita dei pazienti e la loro capacità di svolgere attività quotidiane.

Studio su Trabectedina da sola versus Trabectedina in combinazione con tTF-NGR in adulti con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario che non hanno risposto al trattamento di prima linea

Localizzazione: Germania

Questo trial clinico studia un trattamento per il sarcoma dei tessuti molli, un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti molli come muscoli e grasso. Lo studio si concentra su pazienti il cui cancro si è diffuso ad altre parti del corpo (metastatico) o che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti.

Il trial confronta due approcci terapeutici: uno che utilizza solo trabectedina (un farmaco chemioterapico) e un altro che combina trabectedina con tTF-NGR (un farmaco sperimentale). L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di tTF-NGR al trattamento standard con trabectedina aiuti a mantenere il cancro sotto controllo per un periodo più lungo.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico che non ha risposto al trattamento precedente con antraciclina o impossibilità di assumere antraciclina per motivi medici
• Sarcoma dei tessuti molli ad alto grado confermato (grado 2-3) di tipi specifici, tra cui liposarcoma, fibrosarcoma, leiomiosarcoma, rabdomiosarcoma, angiosarcoma, sarcoma sinoviale o sarcoma indifferenziato
• Test positivo per CD13 (un marcatore proteico specifico) con punteggio di 1 o superiore
• Presenza di almeno un tumore misurabile che non è stato precedentemente trattato con radioterapia
• Aspettativa di vita di almeno 3 mesi

Farmaci in studio: La trabectedina è un farmaco antitumorale che interferisce con la crescita e la divisione delle cellule cancerose. Il tTF-NGR è una terapia sperimentale progettata per lavorare insieme alla trabectedina: è una proteina che colpisce i vasi sanguigni nei tumori ed è intesa per aiutare a trattenere il farmaco chemioterapico all’interno del tumore, rendendo il trattamento più efficace concentrando il farmaco dove è più necessario.

Durante lo studio, i partecipanti ricevono il trattamento per un massimo di 360 giorni. Alcuni pazienti riceveranno solo trabectedina, mentre altri riceveranno sia trabectedina che tTF-NGR. Verranno eseguiti regolari esami medici e test di imaging per monitorare come il cancro risponde al trattamento. Lo studio è previsto concludersi a marzo 2029.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso per il liposarcoma e i sarcomi dei tessuti molli correlati rappresentano un’importante opportunità per i pazienti con forme avanzate o refrattarie di questi tumori rari. Entrambi gli studi si concentrano su nuove combinazioni terapeutiche che potrebbero offrire benefici superiori rispetto ai trattamenti standard.

È significativo notare che lo studio su pemigatinib e retifanlimab si rivolge specificamente al liposarcoma dedifferenziato, mentre il secondo studio include una gamma più ampia di sarcomi dei tessuti molli, inclusi diversi sottotipi di liposarcoma. Entrambi gli studi richiedono che i pazienti abbiano malattia avanzata o metastatica e specifici marcatori biologici (MDM2 per il primo studio, CD13 per il secondo).

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni con il proprio oncologo, che potrà valutare l’idoneità in base ai criteri di inclusione ed esclusione specifici. La partecipazione a uno studio clinico offre l’accesso a terapie innovative e contribuisce al progresso della ricerca medica per questi tumori rari.

È importante sottolineare che entrambi gli studi prevedono un monitoraggio attento della sicurezza e dell’efficacia dei trattamenti, con valutazioni regolari della qualità di vita e della capacità funzionale dei pazienti.