Il leiomiosarcoma metastatico è un raro tumore maligno che origina nel tessuto muscolare liscio e si diffonde ad altre parti del corpo. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che valutano nuove opzioni di trattamento per questa malattia. Questa guida descrive in dettaglio le opportunità di partecipazione agli studi disponibili in Europa.

Studi Clinici in Corso per il Leiomiosarcoma Metastatico

Il leiomiosarcoma metastatico rappresenta una sfida terapeutica significativa, poiché si tratta di un tumore aggressivo che ha già diffuso ad altri organi. Gli studi clinici in corso stanno esplorando nuove combinazioni di farmaci e approcci terapeutici innovativi per migliorare i risultati dei pazienti con questa patologia. Di seguito sono presentati in dettaglio tutti gli studi attualmente disponibili per i pazienti affetti da leiomiosarcoma metastatico.

Studi Clinici Disponibili

Studio su Lurbinectedin e Doxorubicina per il Trattamento di Prima Linea in Pazienti con Leiomiosarcoma Metastatico

Località: Austria, Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di prima linea del leiomiosarcoma metastatico, testando una nuova combinazione di farmaci. Lo studio confronta l’efficacia della combinazione di lurbinectedin e doxorubicina cloridrato rispetto alla sola doxorubicina cloridrato. L’obiettivo principale è determinare se la combinazione dei due farmaci possa aiutare i pazienti a vivere più a lungo senza che il tumore progredisca.

I pazienti partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere uno dei due trattamenti tramite infusione endovenosa. Lo studio monitora attentamente la risposta al trattamento attraverso esami di imaging regolari e valutazioni della qualità di vita. Questo studio è particolarmente importante perché si rivolge a pazienti che non hanno ancora ricevuto trattamenti sistemici per la malattia metastatica.

Criteri di inclusione principali: Pazienti adulti (almeno 18 anni) con diagnosi confermata di leiomiosarcoma metastatico non operabile, senza precedente terapia sistemica per la malattia metastatica, con malattia misurabile secondo i criteri RECIST v.1.1, e con buona funzionalità degli organi vitali. I pazienti devono avere un ECOG performance status di 0 o 1.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altri tipi di tumore oltre al leiomiosarcoma metastatico, pazienti che hanno già ricevuto trattamento per la malattia metastatica, donne in gravidanza o allattamento, e pazienti con reazioni allergiche ai farmaci dello studio.

Studio di Confronto tra Trabectedina e Gemcitabina per Pazienti con Leiomiosarcoma Avanzato o Metastatico Dopo Chemioterapia

Località: Italia

Questo studio confronta due approcci terapeutici per pazienti con leiomiosarcoma metastatico o localmente avanzato che hanno già ricevuto chemioterapia a base di antracicline. Lo studio valuta l’efficacia della trabectedina rispetto alla gemcitabina, entrambe somministrate tramite infusione endovenosa.

L’aspetto innovativo di questo studio è l’utilizzo dell’indice di modulazione della crescita (GMI), un parametro che misura quanto il trattamento influenza la crescita del tumore. Un valore GMI superiore a 1,33 è considerato un segno positivo di attività del trattamento. Lo studio monitora anche la sopravvivenza globale, la sopravvivenza libera da progressione e la tollerabilità dei trattamenti.

Criteri di inclusione principali: Pazienti con leiomiosarcoma non resecabile o metastatico confermato, che hanno ricevuto precedente chemioterapia a base di antracicline per la malattia avanzata, con funzionalità adeguata del midollo osseo, fegato e reni. I pazienti devono avere malattia misurabile secondo RECIST 1.1 ed evidenza di progressione nei 6 mesi precedenti.

Criteri di esclusione principali: Pazienti non trattati precedentemente con chemioterapia a base di antracicline, pazienti con altri tipi di tumore diversi dal leiomiosarcoma, pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Studio su Berzosertib e Gemcitabina per Adulti con Leiomiosarcoma del Tessuto Molle Avanzato o Metastatico

Località: Francia

Questo studio valuta un approccio terapeutico innovativo per il leiomiosarcoma avanzato o metastatico, combinando gemcitabina con un farmaco sperimentale chiamato berzosertib (M6620). Il berzosertib è un inibitore della proteina ATR, coinvolta nei processi di riparazione del DNA delle cellule tumorali.

Lo studio confronta l’efficacia della combinazione berzosertib-gemcitabina rispetto alla sola gemcitabina. I pazienti ricevono i trattamenti tramite infusione endovenosa e vengono monitorati regolarmente per valutare la risposta tumorale, misurando se il tumore si riduce, rimane stabile o progredisce. L’obiettivo è determinare se l’aggiunta di berzosertib può migliorare la sopravvivenza libera da progressione.

Criteri di inclusione principali: Adulti con leiomiosarcoma del tessuto molle avanzato o non resecabile, diagnosi confermata da esperti, buona funzionalità ematica, renale, epatica e metabolica. I pazienti devono avere malattia misurabile, aspettativa di vita superiore a 3 mesi e non più di tre precedenti trattamenti per la malattia avanzata.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con altri tipi di tumore, trattamenti oncologici recenti che potrebbero interferire con lo studio, problemi di salute gravi, donne in gravidanza o allattamento, allergie ai farmaci dello studio, interventi chirurgici maggiori recenti, storia di problemi cardiaci specifici.

Studio su Trabectedina da Sola versus Trabectedina in Combinazione con tTF-NGR in Adulti con Sarcoma dei Tessuti Molli Metastatico o Refrattario che hanno Fallito il Trattamento di Prima Linea

Località: Germania

Questo studio valuta un approccio terapeutico innovativo per pazienti con sarcoma dei tessuti molli metastatico o refrattario, incluso il leiomiosarcoma. Lo studio confronta il trattamento con sola trabectedina rispetto alla combinazione di trabectedina con tTF-NGR, un farmaco sperimentale progettato per concentrare il chemioterapico all’interno del tumore.

L’aspetto distintivo di questo studio è l’utilizzo di tTF-NGR, una proteina che colpisce i vasi sanguigni nei tumori e mira a trattenere il farmaco chemioterapico dove è maggiormente necessario. I pazienti eleggibili devono avere tumori che mostrano positività per CD13, una caratteristica specifica determinata attraverso test di laboratorio.

Criteri di inclusione principali: Età tra 18 e 75 anni, sarcoma dei tessuti molli avanzato o metastatico confermato (grado 2-3) che non ha risposto alle antracicline o controindicazioni alle antracicline, positività per CD13, almeno un tumore misurabile non precedentemente trattato con radioterapia, aspettativa di vita di almeno 3 mesi, ECOG Performance Status di 2 o inferiore.

Criteri di esclusione principali: Età inferiore a 18 o superiore a 75 anni, assenza di diagnosi confermata di sarcoma dei tessuti molli, nessun precedente trattamento con antracicline, test CD13 negativo, gravidanza o allattamento, precedente trattamento con trabectedina, gravi condizioni cardiache, epatiche o renali, infezioni attive non controllate, altri tumori attivi che richiedono trattamento.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente disponibili per il leiomiosarcoma metastatico offrono diverse opportunità terapeutiche a seconda dello stadio della malattia e dei trattamenti precedentemente ricevuti. È importante notare che:

• Esistono opzioni sia per pazienti naïve al trattamento (studio su lurbinectedin-doxorubicina) sia per pazienti già trattati (studio su trabectedina-gemcitabina, berzosertib-gemcitabina)
• Diversi studi stanno esplorando nuove combinazioni di farmaci che agiscono attraverso meccanismi molecolari innovativi
• La maggior parte degli studi richiede una buona funzionalità degli organi vitali e un buono stato di performance generale
• Alcuni studi richiedono caratteristiche tumorali specifiche, come la positività per CD13
• Le sedi geografiche degli studi variano, con opzioni disponibili in diversi paesi europei

I pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico dovrebbero discutere attentamente con il proprio oncologo le opzioni disponibili, valutando i potenziali benefici e rischi, nonché la compatibilità con la propria situazione clinica specifica. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca per questa rara e complessa malattia.