Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di VX-880 per Pazienti con Diabete di Tipo 1 e Grave Ridotta Consapevolezza dell'Ipoglicemia
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia
Questo studio clinico si concentra sul diabete mellito di tipo 1, una condizione in cui il corpo non può produrre insulina, portando a livelli elevati di zucchero nel sangue. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato VX-880 soluzione per infusione, che rappresenta un tipo di terapia cellulare innovativa. Questo trattamento è progettato per aiutare le persone con diabete di tipo 1 che hanno difficoltà a riconoscere i bassi livelli di zucchero nel sangue, nota come ridotta consapevolezza ipoglicemica, e che sperimentano episodi gravi di ipoglicemia.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro ed efficace il trattamento VX-880 per questi pazienti. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione, in cui la soluzione viene somministrata direttamente nel corpo attraverso la via portale. Lo studio prevede la somministrazione di un totale di 0,8 × 10E9 cellule insulari derivate da cellule staminali.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi clinica e laboratoristica confermata di diabete di tipo 1
- Almeno 2 episodi di ipoglicemia grave negli ultimi 12 mesi
- Ridotta consapevolezza dell'ipoglicemia
- Uso costante di un monitor continuo del glucosio (CGM) per almeno 3 mesi prima dell'inizio dello studio
- Gruppo sanguigno compatibile (tipo A o AB)
Obiettivi dello studio: L'obiettivo primario è valutare la proporzione di partecipanti che raggiungono l'indipendenza dall'insulina entro il giorno 365 dopo l'infusione. Gli obiettivi secondari includono la libertà da eventi ipoglicemici gravi dal giorno 90 al giorno 365 e i cambiamenti nei livelli di HbA1c, che è una misura del controllo glicemico a lungo termine. I partecipanti saranno monitorati attentamente per garantire la sicurezza e per valutare eventuali cambiamenti nella loro salute fino a dicembre 2030.
Studio su Sotagliflozin per il Trattamento dell'Ipoglicemia Post-Chirurgia Bariatrica in Pazienti con Ipoglicemia Post-Bariatrica
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico, chiamato studio ONSIDE, si concentra sugli effetti del farmaco sotagliflozin su una condizione nota come ipoglicemia post-bariatrica. Questa condizione può verificarsi in individui che hanno subito un intervento di chirurgia bariatrica per la perdita di peso chiamato bypass gastrico Roux-en-Y (RYGB). Dopo questo intervento, alcune persone sperimentano episodi di ipoglicemia, o basso livello di zucchero nel sangue, che possono verificarsi dopo aver mangiato.
I partecipanti nello studio riceveranno due trattamenti diversi in ordine casuale. Un trattamento prevede l'assunzione di sotagliflozin (compresse rivestite con film da 400 mg al giorno), e l'altro prevede l'assunzione di un placebo, che ha l'aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo. Ogni periodo di trattamento durerà quattro settimane. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale trattamento viene somministrato in un determinato momento, per garantire risultati imparziali.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 18 e 74 anni
- Intervento di RYGB eseguito più di 18 mesi fa
- Storia di neuroglucopenia postprandiale (malessere dovuto a basso livello di zucchero nel sangue da una a tre ore dopo aver mangiato, che migliora dopo l'assunzione di carboidrati)
- Episodi documentati di ipoglicemia di livello 2 almeno due volte alla settimana, confermati da un dispositivo di monitoraggio continuo del glucosio
- Livelli di emoglobina superiori a 7,3 mmol/l per le donne e 8,3 mmol/l per gli uomini
- Glicemia a digiuno superiore a 3,5 mmol/l
Obiettivi dello studio: Lo scopo dello studio è indagare come sotagliflozin influisce sui livelli di zucchero nel sangue e sulle fluttuazioni glicemiche nelle persone che hanno subito un intervento di RYGB e sperimentano ipoglicemia post-bariatrica. Confrontando gli effetti di sotagliflozin con il placebo, i ricercatori sperano di determinare se sotagliflozin può aiutare a ridurre la frequenza e la gravità degli episodi di ipoglicemia in questi individui. Durante lo studio, i livelli di zucchero nel sangue saranno monitorati utilizzando un monitor continuo del glucosio (CGM) e ai partecipanti sarà chiesto di compilare questionari sui loro sintomi e sulla qualità della vita. Lo studio continuerà fino a marzo 2026, con il reclutamento che dovrebbe iniziare a settembre 2024.
Francia
