L’esofagite eosinofila è una malattia infiammatoria cronica dell’esofago che può causare difficoltà nella deglutizione e altri sintomi che compromettono la qualità di vita. Attualmente sono in corso 9 studi clinici in tutto il mondo per testare nuovi trattamenti promettenti per questa condizione.
Studi clinici in corso sull’esofagite eosinofila: nuove opportunità di trattamento per i pazienti
L’esofagite eosinofila (EoE) è una condizione in cui un tipo di globuli bianchi chiamati eosinofili si accumula nel rivestimento dell’esofago, causando infiammazione. Questa accumulo è spesso una reazione a cibi, allergeni o reflusso acido e può portare a sintomi come difficoltà di deglutizione, dolore toracico e sensazione di cibo bloccato in gola. Nel tempo, l’infiammazione può causare il restringimento dell’esofago, rendendo ancora più difficile la deglutizione. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per migliorare la gestione di questa malattia.
Panoramica degli studi clinici disponibili
In questo momento, ci sono 9 studi clinici attivi che stanno valutando diverse opzioni terapeutiche per l’esofagite eosinofila. Questi studi stanno testando vari tipi di farmaci, inclusi anticorpi monoclonali, corticosteroidi topici e nuove formulazioni di farmaci esistenti. Gli studi coinvolgono pazienti adulti e, in alcuni casi, anche bambini e adolescenti.
Studi clinici dettagliati
Studio su Etrasimod Arginina per pazienti con colite ulcerosa, alopecia areata, dermatite atopica ed esofagite eosinofila
Localizzazione: Belgio
Questo studio si concentra su un gruppo di malattie infiammatorie immuno-mediate, tra cui l’esofagite eosinofila. Lo studio sta testando un farmaco chiamato Etrasimod Arginina, sviluppato da Pfizer Inc., sotto forma di mini compresse che possono essere mescolate con diversi alimenti o acqua. L’obiettivo principale è capire come il corpo assorbe le mini compresse di Etrasimod Arginina quando vengono mescolate con alimenti diversi come purea di mele, budino al cioccolato, yogurt o semplicemente acqua. I partecipanti devono essere adulti sani di almeno 18 anni con un peso corporeo superiore a 50 kg e un indice di massa corporea (IMC) tra 16 e 32 kg/m². Lo studio esclude i pazienti che hanno già disturbi infiammatori immuno-mediati, rendendolo uno studio di fase iniziale per valutare la formulazione del farmaco.
Studio su Solrikitug rispetto al placebo per adulti con esofagite eosinofila per valutarne l’efficacia e la sicurezza
Localizzazione: Belgio, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio di fase 2 sta valutando Solrikitug, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo per determinare la sua efficacia nel trattamento dell’infiammazione e delle difficoltà di deglutizione negli adulti con esofagite eosinofila. Lo studio consiste di due parti: la prima valuta l’efficacia del farmaco nel ridurre l’infiammazione esofagea e migliorare i problemi di deglutizione in 24 settimane, mentre la seconda parte si concentra sulla sicurezza a lungo termine fino a 52 settimane. I partecipanti devono avere tra 18 e 75 anni, pesare almeno 40 kg e avere una diagnosi confermata di EoE con difficoltà di deglutizione almeno settimanale nelle 4 settimane precedenti lo screening. La dieta deve essere stabile per almeno 8 settimane prima dello screening. Lo studio esclude pazienti con altre malattie autoimmuni, uso recente di corticosteroidi sistemici, infezioni gastrointestinali attive, cancro o malattie gravi di fegato, cuore, reni o polmoni.
Studio sull’uso di budesonide viscoso per bambini con esofagite eosinofila
Localizzazione: Italia
Questo studio si concentra specificamente sui bambini e adolescenti con esofagite eosinofila, testando una nuova formulazione di budesonide, un tipo di corticosteroide. La formulazione viscosa è progettata per rimanere più a lungo nell’esofago, migliorando potenzialmente l’efficacia del trattamento. Lo studio dura circa 12 settimane, durante le quali vengono monitorati gli effetti del farmaco sull’esofago, inclusa la riduzione del numero di eosinofili e il miglioramento dei sintomi. I partecipanti devono avere tra 4 e 18 anni con una diagnosi confermata di EoE, definita come più di 15 eosinofili per campo ad alto ingrandimento nelle biopsie esofagee. Devono aver precedentemente non risposto agli inibitori della pompa protonica o aver avuto una riacutizzazione dopo averli interrotti. Le partecipanti femminili in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo durante lo studio.
Studio sull’efficacia e la sicurezza di Barzolvolimab negli adulti con esofagite eosinofila attiva
Localizzazione: Germania, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico sta valutando Barzolvolimab (CDX-0159), un anticorpo monoclonale umanizzato immunoglobulina G1 kappa, progettato per ridurre il numero di determinate cellule nell’esofago che contribuiscono alla malattia. I partecipanti riceveranno Barzolvolimab o un placebo tramite iniezioni sottocutanee per un periodo di 12 settimane. L’obiettivo principale è misurare la variazione assoluta del numero di mastociti intraepiteliali esofagei dal basale alla settimana 12. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano almeno 18 anni, una diagnosi documentata di EoE confermata da endoscopia, un’infiltrazione eosinofila intraepiteliale esofagea di 15 o più per campo ad alto ingrandimento in almeno due delle tre parti dell’esofago, e una storia di difficoltà di deglutizione di cibi solidi almeno due giorni alla settimana nel mese precedente la visita di screening. I partecipanti devono essere stati su una dieta stabile che include cibi solidi per almeno due mesi.
Studio su BP1.7881 per adulti con esofagite eosinofila
Localizzazione: Francia, Italia
Questo studio di fase 2 sta valutando BP1.7881A, somministrato come compressa orodispersibile (che si dissolve in bocca). Lo studio è progettato come doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Il periodo di trattamento dura 12 settimane, durante le quali i partecipanti vengono sottoposti a controlli regolari e valutazioni per monitorare i cambiamenti nella loro condizione. L’obiettivo principale dello studio è osservare i cambiamenti nel numero di eosinofili nel tessuto esofageo, misurati attraverso biopsie. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano almeno 18 anni, sintomi di EoE per almeno le ultime 4 settimane prima dello screening, e una diagnosi confermata di EoE allo screening. I partecipanti devono essere disposti a sottoporsi a due esofagogastroduodenoscopie con biopsie e a completare questionari durante lo studio.
Studio su Tezepelumab per il sollievo dei sintomi nei pazienti di età compresa tra 12 e 80 anni con esofagite eosinofila
Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Germania, Grecia, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo ampio studio internazionale sta testando tezepelumab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, confrontandolo con un placebo per valutare il suo effetto nell’esofagite eosinofila. Lo studio include partecipanti di età compresa tra 12 e 80 anni, rendendolo uno dei pochi studi che include adolescenti. Il periodo di trattamento consiste in una fase iniziale di 24 settimane seguita da un periodo di estensione fino a 52 settimane. I partecipanti devono pesare almeno 40 kg, avere una diagnosi confermata di EoE e una storia di almeno due episodi di difficoltà di deglutizione a settimana nelle quattro settimane prima dello screening. È richiesta una dieta stabile per almeno otto settimane prima dello screening. I partecipanti possono continuare i farmaci attuali per l’EoE, come gli inibitori della pompa protonica o i corticosteroidi topici deglutiti, purché siano stati stabili per almeno otto settimane.
Studio sulla sicurezza a lungo termine di Cendakimab per adulti e adolescenti con esofagite eosinofila
Localizzazione: Austria, Belgio, Germania, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo è uno studio di estensione a lungo termine focalizzato sulla valutazione della sicurezza e tollerabilità di Cendakimab (CC-93538) quando usato per un periodo prolungato. I partecipanti devono aver completato uno studio precedente correlato all’esofagite eosinofila per essere idonei. Il trattamento consiste nella somministrazione di Cendakimab come soluzione per iniezione sottocutanea. Lo studio continuerà fino ad agosto 2026, permettendo ai ricercatori di raccogliere dati completi sugli effetti a lungo termine del farmaco. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano seguito il dosaggio richiesto del farmaco dello studio negli studi precedenti e non devono essere stati permanentemente interrotti dall’assunzione del farmaco. Le femminili in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace fino a 5 mesi dopo l’ultima dose del farmaco. I partecipanti devono avere almeno 18 anni (in alcuni paesi come Austria, Germania, Spagna e Svizzera, i partecipanti sotto i 18 anni non saranno arruolati).
Studio sugli effetti di EP-104IAR e Tetracosactide per adulti con esofagite eosinofila
Localizzazione: Paesi Bassi
Questo studio di fase 1b/2a sta testando EP-104IAR, che contiene il principio attivo fluticasone propionato, somministrato come iniezione. Lo studio è progettato per determinare la sicurezza e tollerabilità di EP-104IAR per adulti con EoE, e per comprendere come il corpo processa il farmaco. I partecipanti riceveranno iniezioni di EP-104IAR e saranno monitorati in vari intervalli temporali, incluse le settimane 2, 4, 8, 12, 24 e fino alla settimana 52 per alcuni. Questo aiuterà i ricercatori a comprendere l’impatto del trattamento sui sintomi dell’EoE, come la difficoltà di deglutizione, e a verificare se ci sono miglioramenti nella condizione dell’esofago. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano tra 18 e 75 anni, sintomi di EoE con un punteggio dell’indice di disfagia di Straumann (SDI) di 5 o più all’inizio dello studio, e una diagnosi passata confermata di EoE. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio.
Studio sulle compresse di budesonide per il trattamento dell’esofagite eosinofila negli adulti
Localizzazione: Austria, Germania, Portogallo, Spagna
Questo studio di fase III sta confrontando due schemi posologici di compresse orodispersibili di budesonide: 2 mg una volta al giorno rispetto a 1 mg due volte al giorno. L’obiettivo è determinare se la dose una volta al giorno è efficace quanto quella due volte al giorno nel raggiungere la remissione istologica, che significa ridurre l’infiammazione nell’esofago a un livello non rilevabile al microscopio. Lo studio è progettato come doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno quale schema posologico sta seguendo ciascun partecipante. Il periodo di trattamento dura sei settimane. I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano tra 18 e 75 anni, una diagnosi confermata di EoE, sintomi attivi e un punteggio di almeno 4 punti nella valutazione globale del paziente (PatGA) relativa alla gravità dei sintomi dell’EoE alla visita basale. Gli aspetti secondari valutati includono i cambiamenti nella gravità dei sintomi come la disfagia (difficoltà di deglutizione) e l’odinofagia (dolore durante la deglutizione), nonché la gravità complessiva dei sintomi.
Riepilogo e considerazioni importanti
Gli studi clinici attualmente in corso per l’esofagite eosinofila rappresentano un’importante opportunità per migliorare le opzioni di trattamento disponibili per questa condizione cronica. Gli studi stanno testando diverse classi di farmaci, inclusi anticorpi monoclonali innovativi (come Solrikitug, Barzolvolimab, Tezepelumab e Cendakimab), modulatori del recettore della sfingosina-1-fosfato (Etrasimod), e nuove formulazioni di corticosteroidi (budesonide viscoso e compresse orodispersibili).
È importante notare che molti di questi studi hanno criteri di inclusione specifici riguardanti l’età, il peso corporeo, la gravità dei sintomi e i trattamenti precedenti. La maggior parte degli studi richiede una diagnosi confermata di EoE tramite endoscopia e biopsie, con un numero specifico di eosinofili per campo ad alto ingrandimento. Molti studi richiedono anche che i partecipanti abbiano una dieta stabile per un periodo specificato prima dello screening.
La durata degli studi varia considerevolmente, da 6 settimane per alcuni studi di fase III su budesonide fino a diversi anni per gli studi di sicurezza a lungo termine. Questa varietà riflette le diverse fasi di sviluppo dei farmaci e gli obiettivi specifici di ciascuno studio.
Per i pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico, è essenziale discutere con il proprio medico le opzioni disponibili, i potenziali benefici e rischi, e se si soddisfano i criteri di inclusione specifici. La partecipazione a uno studio clinico non solo può fornire accesso a nuovi trattamenti promettenti, ma contribuisce anche al progresso della ricerca medica e al miglioramento delle opzioni terapeutiche per i futuri pazienti con esofagite eosinofila.
