L’encefalopatia neonatale è una grave condizione cerebrale che può colpire i neonati a causa di complicanze durante il parto. Attualmente è in corso uno studio clinico importante che sta valutando l’efficacia dell’allopurinolo combinato con l’ipotermia terapeutica per migliorare gli esiti dei bambini affetti da questa patologia. Questo articolo presenta le informazioni disponibili sugli studi clinici attivi per l’encefalopatia neonatale.

Studi clinici in corso sull’encefalopatia neonatale

L’encefalopatia neonatale, in particolare l’encefalopatia ipossico-ischemica (HIE), rappresenta una delle condizioni più critiche che possono verificarsi nei neonati. Questa patologia si manifesta quando il cervello del neonato non riceve un’adeguata quantità di ossigeno e sangue, generalmente a causa di complicazioni durante il travaglio e il parto, come il distacco di placenta o problemi con il cordone ombelicale.

Gli effetti dell’encefalopatia neonatale possono variare notevolmente: alcuni bambini possono sperimentare conseguenze lievi, mentre altri possono sviluppare gravi deficit neurologici. I sintomi possono includere difficoltà respiratorie, scarso tono muscolare e convulsioni. Nel tempo, i bambini colpiti possono affrontare difficoltà nelle capacità motorie, nello sviluppo cognitivo e nelle abilità linguistiche. La gravità di questi esiti dipende dall’estensione e dalla durata della privazione di ossigeno.

Attualmente, nel database sono registrati 1 studi clinici per l’encefalopatia neonatale. Di seguito viene presentata una descrizione dettagliata dello studio disponibile.

Studio clinico disponibile

Studio sull’effetto dell’allopurinolo e dell’ipotermia per neonati con encefalopatia ipossico-ischemica

Localizzazione: Austria, Belgio, Estonia, Finlandia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Spagna

Questo studio clinico è incentrato sull’encefalopatia ipossico-ischemica (HIE), un tipo di danno cerebrale che può verificarsi nei neonati a causa di complicazioni durante il travaglio e il parto, come problemi con la placenta o il cordone ombelicale. Lo studio sta valutando gli effetti di un trattamento con un farmaco chiamato allopurinolo sodico, che viene testato insieme alle pratiche standard di cura, incluso il raffreddamento terapeutico (ipotermia terapeutica), per verificare se possa contribuire a ridurre il rischio di morte o gravi problemi dello sviluppo nei neonati colpiti.

Obiettivo principale dello studio: L’obiettivo è determinare se il trattamento precoce con allopurinolo sodico possa migliorare gli esiti per i neonati che mostrano segni precoci di HIE. Lo studio confronterà gli effetti di questo farmaco con un placebo (una sostanza senza ingredienti attivi) per verificare se vi sia una differenza significativa nella salute e nello sviluppo dei bambini all’età di due anni. L’attenzione principale è rivolta alla riduzione delle probabilità di gravi problemi dello sviluppo neurologico, come la paralisi cerebrale o deficit cognitivi e del linguaggio.

Come funziona lo studio: I partecipanti allo studio riceveranno allopurinolo sodico o un placebo poco dopo la nascita, in aggiunta alle cure abituali fornite per l’HIE. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione attraverso via endovenosa. Lo studio monitorerà i bambini per un periodo di tempo per valutare il loro sviluppo e gli esiti di salute, con particolare attenzione alla sopravvivenza senza gravi deficit dello sviluppo neurologico all’età di due anni.

Criteri di inclusione:

Il neonato deve presentare un danno cerebrale chiamato encefalopatia ipossico-ischemica (HIE), che può verificarsi a causa di problemi durante il travaglio e il parto
Il neonato deve presentare acidosi metabolica perinatale grave, che indica un eccesso di acido nel sangue del bambino poco dopo la nascita, segno di stress o mancanza di ossigeno
Il neonato deve aver necessitato di rianimazione cardiopolmonare (RCP) a 5 minuti dalla nascita
Il neonato deve mostrare segni clinici precoci di una condizione che potrebbe svilupparsi nel cervello, nota come encefalopatia
Lo studio è aperto sia a neonati di sesso maschile che femminile

Criteri di esclusione:

Neonati che non mostrano segni precoci di encefalopatia ipossico-ischemica (HIE)
Neonati che non stanno sperimentando asfissia (difficoltà nell’ottenere ossigeno sufficiente alla nascita)
Neonati che non sono eleggibili per l’ipotermia terapeutica, un trattamento che raffredda il corpo per aiutare a proteggere il cervello dopo una mancanza di ossigeno
Neonati con altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o i suoi risultati
Neonati i cui genitori o tutori non danno il consenso a partecipare allo studio

Farmaco in studio – Allopurinolo: L’allopurinolo è un farmaco che viene studiato per i suoi potenziali benefici nei neonati che hanno subito asfissia e mostrano segni precoci di danno cerebrale dovuto alla mancanza di ossigeno. Lo studio sta valutando se la somministrazione di allopurinolo poco dopo la nascita, in aggiunta ai trattamenti standard come la terapia di raffreddamento, possa aiutare a ridurre il rischio di morte o gravi problemi dello sviluppo, come la paralisi cerebrale o deficit cognitivi e del linguaggio, entro l’età di due anni. L’allopurinolo funziona inibendo l’enzima xantina ossidasi, coinvolto nella produzione di acido urico, ed è classificato come inibitore della xantina ossidasi.

Tempistiche dello studio: Lo studio dovrebbe concludersi entro il 30 giugno 2026. A quel punto, verranno effettuate valutazioni finali per determinare gli effetti a lungo termine del trattamento sugli esiti dello sviluppo neurologico.

Riepilogo e considerazioni importanti

Attualmente è disponibile uno studio clinico multicentrico europeo sull’encefalopatia neonatale, che coinvolge nove paesi tra cui l’Italia. Questo rappresenta un’importante opportunità per i neonati affetti da encefalopatia ipossico-ischemica e le loro famiglie.

Osservazioni chiave:

Lo studio si concentra su un approccio innovativo che combina l’allopurinolo con l’ipotermia terapeutica, il trattamento standard attuale per l’HIE
L’obiettivo principale è migliorare gli esiti a lungo termine, valutati all’età di due anni, riducendo il rischio di morte e gravi deficit dello sviluppo neurologico
Il farmaco viene somministrato precocemente dopo la nascita, in un momento critico per la protezione cerebrale
Lo studio utilizza strumenti di valutazione standardizzati, come le Scale Bayley per lo sviluppo infantile e del bambino piccolo, per misurare gli esiti dello sviluppo neurologico
La natura multicentrica e internazionale dello studio garantisce un’ampia popolazione di pazienti e risultati più robusti

Per le famiglie di neonati che potrebbero essere affetti da encefalopatia ipossico-ischemica, è importante discutere con i professionisti sanitari della possibilità di partecipare a questo studio clinico. La partecipazione a studi clinici può offrire accesso a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della conoscenza medica per migliorare le cure future per questa grave condizione.

È fondamentale ricordare che la partecipazione a uno studio clinico è sempre volontaria e richiede il consenso informato dei genitori o tutori. I medici possono fornire informazioni dettagliate sui potenziali benefici e rischi della partecipazione allo studio.