L’emofilia acquisita è una rara malattia emorragica che può causare sanguinamenti gravi e spontanei. Attualmente è in corso uno studio clinico che valuta un nuovo trattamento chiamato SerpinPC per pazienti con emofilia B che hanno sviluppato inibitori, una complicanza che rende meno efficaci le terapie standard.

Studi Clinici in Corso sull’Emofilia Acquisita

L’emofilia acquisita è una condizione complessa che richiede approcci terapeutici innovativi. In questa panoramica presentiamo le informazioni sugli studi clinici attualmente disponibili per questa malattia, con particolare attenzione all’emofilia B con inibitori. Attualmente è disponibile 1 studio clinico nel sistema per questa condizione.

Studio Clinico Disponibile

Studio sulla Sicurezza e l’Efficacia di SerpinPC per Pazienti con Emofilia B con Inibitori

Sedi dello studio: Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sull’emofilia B, un disturbo genetico che compromette la capacità del sangue di coagulare correttamente. Le persone affette da questa condizione possono manifestare sanguinamenti eccessivi anche in seguito a traumi minori. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato SerpinPC, una forma modificata di una proteina nota come inibitore dell’alfa-1 proteinasi umana, somministrata come soluzione per iniezione sottocutanea.

L’obiettivo dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro SerpinPC per le persone con emofilia B che hanno sviluppato inibitori. Gli inibitori sono anticorpi che possono rendere meno efficaci i trattamenti standard. I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni regolari di SerpinPC e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare l’efficacia del trattamento nella riduzione degli episodi emorragici.

Criteri di inclusione principali:

Essere di sesso maschile di età compresa tra 12 e 65 anni
Avere una storia di emofilia B con un livello di fattore IX pari o inferiore al 5%
Avere una storia di inibitore del fattore IX che richiede trattamento con agenti bypass
Avere un tasso annuale documentato di sanguinamenti di almeno 6 episodi nell’ultimo anno se non in trattamento preventivo, o almeno 2 episodi se in trattamento preventivo
Avere una conta piastrinica di almeno 100.000 per microlitro di sangue
Avere un livello di emoglobina di almeno 10 grammi per decilitro di sangue
Essere in grado di registrare gli eventi emorragici e l’uso dei farmaci in un diario (è consentito l’aiuto di un caregiver per gli adolescenti)

Criteri di esclusione principali:

Pazienti che non hanno emofilia B
Pazienti di sesso femminile
Pazienti non compresi nella fascia d’età specificata
Pazienti considerati parte di una popolazione vulnerabile

Durata e fasi dello studio:

Lo studio durerà complessivamente 48 settimane, durante le quali i partecipanti saranno attentamente osservati per eventuali cambiamenti nella loro condizione e per eventuali effetti collaterali. L’attenzione principale sarà rivolta al numero di episodi emorragici che richiedono trattamento, nonché alla salute generale e alla qualità della vita dei partecipanti.

Il percorso dello studio prevede diverse fasi:

Valutazioni iniziali: Verifica dell’idoneità attraverso esami del sangue, funzionalità epatica e renale
Periodo di osservazione: Documentazione di 12 settimane degli episodi emorragici per stabilire un livello basale
Periodo di trattamento: Somministrazione di SerpinPC tramite iniezione sottocutanea con monitoraggio stretto degli episodi emorragici nelle prime 24 settimane
Periodo di trattamento esteso: Valutazione continua fino a 48 settimane e oltre, con valutazione della qualità della vita

Lo studio dovrebbe concludersi entro ottobre 2025. Al termine, verranno condotte valutazioni finali per esaminare gli effetti a lungo termine del trattamento.

Cos’è l’Emofilia B?

L’emofilia B è un disturbo emorragico genetico causato da una carenza del fattore IX della coagulazione, essenziale per la coagulazione del sangue. Questa condizione porta a episodi emorragici prolungati o spontanei, che si verificano spesso nelle articolazioni, nei muscoli e nei tessuti molli. La gravità del sanguinamento può variare: alcuni individui manifestano emorragie frequenti e gravi, mentre altri possono avere sintomi più lievi.

Nel tempo, ripetute emorragie nelle articolazioni possono causare danni articolari e dolore cronico. La malattia viene ereditata secondo un pattern recessivo legato al cromosoma X, colpendo principalmente i maschi, mentre le femmine sono tipicamente portatrici. L’emofilia B è una condizione permanente che richiede una gestione attenta per prevenire e controllare gli episodi emorragici.

Come Funziona SerpinPC

SerpinPC è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea, attualmente in fase di studio nei trial clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza nelle persone con emofilia B. Lo scopo principale di SerpinPC è aiutare a prevenire gli episodi emorragici in individui con questa condizione.

A livello molecolare, SerpinPC funziona inibendo determinate proteine che interferiscono con il processo di coagulazione del sangue, favorendo così una migliore formazione del coagulo. È classificato come agente terapeutico nel campo dell’ematologia, che è lo studio del sangue e dei disturbi ematici.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico per l’emofilia acquisita, in particolare per pazienti con emofilia B che hanno sviluppato inibitori. Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti che non rispondono adeguatamente ai trattamenti standard a causa della presenza di inibitori.

Osservazioni importanti:

Lo studio è multicentrico e si svolge in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo accessibilità geografica ai pazienti italiani
Il trattamento SerpinPC viene somministrato per via sottocutanea, il che può offrire maggiore comodità rispetto ad altre vie di somministrazione
Lo studio ha una durata significativa (48 settimane), permettendo una valutazione approfondita dell’efficacia e della sicurezza a lungo termine
I criteri di inclusione richiedono una documentazione dettagliata degli episodi emorragici, garantendo che i partecipanti siano appropriati per lo studio
Lo studio valuta non solo l’efficacia clinica ma anche la qualità della vita dei pazienti, un aspetto fondamentale per chi vive con emofilia

I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero consultare il proprio ematologo di riferimento per verificare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione. La partecipazione agli studi clinici rappresenta un contributo importante allo sviluppo di nuove terapie e può offrire accesso a trattamenti innovativi prima della loro approvazione commerciale.