Il disturbo dello spettro autistico (ASD) è una condizione dello sviluppo che influisce sulla comunicazione, il comportamento e le interazioni sociali. Attualmente sono in corso 11 studi clinici a livello globale per testare nuovi trattamenti per l’ASD, con particolare attenzione al miglioramento delle capacità sociali e alla gestione dei comportamenti associati alla condizione. Questo articolo descrive 10 di questi studi, fornendo informazioni dettagliate sugli interventi testati, i criteri di partecipazione e gli obiettivi terapeutici.
Studi clinici in corso sul disturbo dello spettro autistico
Il disturbo dello spettro autistico rappresenta una sfida significativa per i bambini, gli adolescenti e le loro famiglie. La ricerca clinica continua a esplorare nuovi approcci terapeutici per migliorare la qualità della vita delle persone con questa condizione. Gli studi descritti di seguito offrono opportunità di accesso a trattamenti innovativi sotto stretto controllo medico.
Panoramica degli studi clinici disponibili
Attualmente sono disponibili 11 studi clinici registrati per il disturbo dello spettro autistico. Di seguito vengono presentati in dettaglio 10 di questi studi, ognuno dei quali si concentra su diversi aspetti del trattamento dell’ASD, dall’ossitocina intranasale ai farmaci antipsicotici, con l’obiettivo di migliorare le capacità di interazione sociale, ridurre l’irritabilità e gestire i comportamenti ripetitivi.
Studio sul miglioramento dell’interazione sociale nei bambini con autismo utilizzando spray nasale di ossitocina e terapia
Localizzazione: Belgio
Questo studio clinico si concentra sul disturbo dello spettro autistico utilizzando una singola dose di ossitocina intranasale, un ormone prodotto naturalmente nel corpo noto per il suo ruolo nel legame sociale e nel comportamento. L’ossitocina viene somministrata come spray nasale chiamato Syntocinon. Lo studio utilizza anche gocce nasali di cloruro di sodio 0,9% come trattamento di confronto.
L’obiettivo principale è esplorare come questo trattamento possa migliorare le interazioni sociali tra i bambini con ASD e gli altri. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso uno spray nasale e lo studio osserverà i cambiamenti nelle loro interazioni sociali. Verranno inoltre misurati i livelli di ossitocina e cortisolo nei campioni di saliva per osservare come cambiano dopo il trattamento.
Criteri di inclusione principali: Bambini maschi di età compresa tra 8 e 12 anni o femmine in pre-pubertà nella stessa fascia d’età, con diagnosi formale di ASD confermata da clinici esperti, quoziente intellettivo superiore a 70, e trattamento di base stabile per almeno quattro settimane prima dello studio.
Criteri di esclusione principali: Altre condizioni mediche o psichiatriche importanti che potrebbero interferire con lo studio, allergie gravi ai farmaci, partecipazione attuale ad un altro studio clinico, storia di abuso di sostanze, problemi di vista o udito non corretti, disturbi neurologici non controllati, e problemi comportamentali gravi.
Studio sul miglioramento dell’interazione sociale nei bambini con autismo utilizzando spray nasale di ossitocina e terapia
Localizzazione: Belgio
Questo studio parallelo valuta l’effetto di una singola dose di ossitocina somministrata come spray nasale (Syntocinon) rispetto a un placebo. Lo studio mira a migliorare la sintonia sociale nei bambini con autismo attraverso attività che misurano il coinvolgimento sociale e le risposte sia su schermo che nella vita reale.
I bambini parteciperanno ad attività progettate per misurare il loro coinvolgimento sociale. Lo studio osserverà anche i cambiamenti nei livelli naturali di ossitocina e cortisolo nei campioni di saliva dopo il trattamento. La durata dello studio è breve, con il trattamento somministrato una sola volta.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi formale di ASD stabilita da un team di clinici esperti, maschi di età compresa tra 8 e 12 anni o femmine in pre-pubertà, indice di comprensione verbale e indice visuospaziale superiori a 70 secondo il test WISC-V-NL, farmaci psicofarmacologici e terapia psicosociale stabili per quattro settimane prima della visita di studio.
Studio sulla sicurezza di aripiprazolo e risperidone nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Germania, Paesi Bassi
Questo studio esamina due farmaci comunemente utilizzati per gestire i problemi comportamentali associati all’autismo: aripiprazolo e risperidone. L’obiettivo è esplorare come il monitoraggio dei livelli di questi farmaci nel corpo possa aiutare a ridurre o prevenire effetti collaterali, in particolare l’aumento di peso.
I partecipanti saranno divisi in due gruppi: uno riceverà consigli sul dosaggio basati sul monitoraggio terapeutico del farmaco, mentre l’altro riceverà cure standard senza monitoraggio aggiuntivo. Lo studio osserverà i cambiamenti nel peso corporeo e altri indicatori di salute per un periodo di sei mesi, con alcune valutazioni che continueranno fino a dodici mesi.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 6 e 18 anni, diagnosi clinica documentata di disturbo dello spettro autistico con problemi comportamentali, inizio del trattamento con risperidone o aripiprazolo.
Valutazioni monitorate: Cambiamenti nell’indice di massa corporea (BMI), comportamento, qualità della vita, livelli di glucosio e colesterolo nel sangue, movimenti involontari.
Studio sugli effetti dell’ossitocina intranasale sull’apprendimento nei giovani con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Norvegia
Questo studio valuta gli effetti di uno spray nasale contenente ossitocina sintetica sulla funzione cerebrale e sull’apprendimento nei giovani con ASD. Lo studio confronta gli effetti dell’ossitocina con un placebo in un disegno in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo.
I partecipanti riceveranno una singola dose di ossitocina attraverso uno spray nasale. Lo studio si svolgerà in tre periodi diversi, permettendo ai ricercatori di osservare eventuali cambiamenti nell’attività cerebrale e nelle capacità di apprendimento. Verrà anche valutata la variabilità della frequenza cardiaca per comprendere se l’ossitocina ha effetti aggiuntivi sul corpo.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 12 e 21 anni, capacità di comunicare con il team dello studio, diagnosi confermata di disturbo dello spettro autistico utilizzando l’Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS), buona salute fisica generale.
Obiettivi: Valutare la plasticità neurale tramite EEG 40 minuti dopo la somministrazione e valutare la flessibilità cognitiva attraverso un compito computerizzato.
Studio su arbaclofen per migliorare la funzione sociale nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Francia, Spagna
Questo studio si concentra su arbaclofen, una soluzione orale testata per comprendere come una singola dose possa predire le risposte a lungo termine nel miglioramento delle funzioni sociali negli individui con autismo. Lo studio include diverse dosi di arbaclofen (5mg, 10mg, 15mg e 20mg) e un gruppo placebo per il confronto.
I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 13 settimane, durante il quale le loro funzioni sociali saranno valutate regolarmente. Lo studio esaminerà anche marcatori biologici specifici per vedere come si relazionano all’efficacia del trattamento.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 7 e 23 anni, diagnosi di disturbo dello spettro autistico secondo i criteri DSM-5, farmaci che influenzano il comportamento stabili per almeno 6 settimane, terapia o interventi sociali stabili per 3 mesi, consenso informato firmato dal partecipante o rappresentante legale.
Endpoint primario: Misurazione del cambiamento nella latenza N170 alla settimana 14, un indicatore neurobiologico dell’elaborazione sociale.
Studio sul trattamento con ossitocina per bambini con autismo e disabilità intellettiva
Localizzazione: Belgio
Questo studio valuta l’efficacia di uno spray nasale di ossitocina (Syntocinon) nei bambini con ASD e disabilità intellettiva. L’ossitocina è un ormone naturalmente prodotto nel corpo che svolge un ruolo nel legame sociale e nella riduzione dello stress. Lo studio mira a valutare quanto efficacemente questo trattamento migliora i sintomi principali dell’autismo, come l’interazione sociale e la comunicazione, e riduce i livelli di stress.
Durante lo studio, i bambini riceveranno dosi multiple dello spray nasale di ossitocina per un periodo di tempo. Gli effetti del trattamento saranno monitorati attraverso varie valutazioni, incluse osservazioni dei cambiamenti nella comunicazione sociale e valutazioni dei sintomi dell’autismo da parte di genitori, caregiver e insegnanti.
Criteri di inclusione principali: Bambini di età compresa tra 4 e 13 anni con diagnosi clinica di ASD e disabilità intellettiva, iscritti in una scuola per bisogni speciali, QI inferiore a 75, punteggio ABAS inferiore a 70, solo ragazze pre-menarca (le ragazze che iniziano le mestruazioni durante lo studio possono continuare).
Valutazioni: Brief Observation of Social Communication Change (BOSCC), Autism Treatment Evaluation Checklist (ATEC), elettrocardiografia (ECG) per la variabilità della frequenza cardiaca (HRV), comportamenti ripetitivi, comportamento adattivo, e abitudini del sonno.
Studio dello spray nasale di ossitocina come trattamento aggiuntivo per bambini con disturbo dello spettro autistico e disabilità intellettiva: valutazione della sicurezza e fattibilità
Localizzazione: Francia
Questo studio si concentra sui bambini con disturbo dello spettro autistico che hanno anche disabilità intellettiva da moderata a grave. La ricerca esamina l’uso dello spray nasale di ossitocina insieme alla terapia comportamentale ed educativa standard. L’ossitocina è un ormone naturale che può aiutare a migliorare l’interazione sociale e il comportamento nei bambini con autismo.
Lo studio mira a determinare se è pratico e sicuro utilizzare lo spray nasale di ossitocina nei bambini di età compresa tra 6 e 12 anni che hanno autismo grave e sfide intellettive significative. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno ossitocina o un placebo (contenente cloruro di sodio) in aggiunta alla loro terapia regolare, somministrato quotidianamente sia nei centri di trattamento che a casa.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 6 e 12 anni, disturbo dello spettro autistico di intensità grave diagnosticato secondo DSM-5, disabilità intellettiva da moderata a grave con comportamenti problematici, cure e supporto continui presso uno dei centri dello studio, copertura da regime di previdenza sociale.
Periodo di trattamento: Fino a 12 settimane, con controlli medici regolari. Lo studio testerà due diverse dosi di ossitocina (4 e 8 unità internazionali) per valutare quanto bene i bambini tollerano il trattamento.
Studio sulla sicurezza a lungo termine di pimavanserin per il trattamento dell’irritabilità nei bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Francia, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine di un farmaco chiamato pimavanserin nei bambini e adolescenti che hanno disturbo dello spettro autistico e sperimentano irritabilità. Lo studio prevede l’assunzione di pimavanserin in forma di capsule, con dosi di 10 mg, 20 mg o 34 mg, per un periodo di 52 settimane.
L’obiettivo è comprendere quanto bene i bambini e gli adolescenti con ASD tollerano questo farmaco per un periodo prolungato. I partecipanti assumeranno il farmaco per via orale, deglutendo le capsule. Lo studio monitorerà vari indicatori di salute, come segni vitali, peso e funzione cardiaca, per garantire la sicurezza dei partecipanti.
Criteri di inclusione principali: Completamento del periodo di trattamento di uno studio precedente, consenso informato dal partecipante (se capace) e dal genitore o tutore legale, stabilità medica e comportamentale secondo il giudizio del medico dello studio, uso di due metodi contraccettivi accettabili per le femmine in età fertile.
Valutazioni monitorate: Livelli di irritabilità utilizzando scale specifiche per misurare il comportamento e il miglioramento, cambiamenti nel BMI, segni vitali, peso, elettrocardiogrammi (ECG), esami fisici, test di laboratorio e valutazione di eventuali effetti avversi.
Studio sugli effetti di pitolisant per bambini e adolescenti con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Francia, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sugli effetti e sulla sicurezza di un farmaco chiamato pitolisant nei bambini e adolescenti con disturbi dello spettro autistico. Lo studio utilizza compresse Wakix, che contengono il principio attivo pitolisant, disponibili in due diverse concentrazioni: 4,5 mg e 18 mg. L’obiettivo è esplorare come pitolisant possa aiutare con le sfide di comunicazione e interazione sociale che sono comuni negli individui con ASD.
I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere le compresse di pitolisant o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco vero o il placebo. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno le compresse per via orale.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 6 e 17 anni, diagnosi di disturbi dello spettro autistico confermata da test specifici o diagnosi storica negli ultimi 3 anni, QI di 70 o superiore, caregiver disponibile per portare il partecipante alle visite cliniche e fornire feedback affidabile, punteggio T totale della Social Responsiveness Scale Second Edition (SRS-2) di 66 o superiore.
Valutazione primaria: Cambiamenti nella scala SRS-2 che valuta le abilità di comunicazione e interazione sociale. Lo studio monitorerà anche i cambiamenti nel comportamento, nei modelli di sonno e nel benessere generale.
Studio sugli effetti dell’ossitocina intranasale sui comportamenti sociali e ripetitivi nei giovani con disturbo dello spettro autistico
Localizzazione: Norvegia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato ossitocina sui giovani con disturbo dello spettro autistico. Lo studio utilizzerà una forma spray nasale di ossitocina, che è una versione sintetica di un ormone che si verifica naturalmente nel corpo e che è noto per svolgere un ruolo nel legame sociale e nel comportamento.
I partecipanti riceveranno dosi di ossitocina attraverso uno spray nasale due volte al giorno per quattro settimane. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo invece dell’ossitocina. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo l’ossitocina o il placebo durante il periodo di studio.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 12 e 20 anni, diagnosi confermata di disturbo dello spettro autistico utilizzando l’Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS), buona salute fisica generale, capacità di comunicare con l’investigatore e comprendere i requisiti dello studio.
Dosaggio e durata: 24 unità internazionali (IU) di ossitocina due volte al giorno per quattro settimane. Verranno monitorate i cambiamenti nel comportamento sociale e ripetitivo utilizzando scale come la Social Responsiveness Scale-Second Edition (SRS-2) e la Repetitive Behavior Scale-Revised (RBS-R).
Riepilogo degli studi clinici
Gli studi clinici presentati dimostrano un crescente interesse nell’esplorazione di trattamenti innovativi per il disturbo dello spettro autistico, con particolare enfasi sull’ossitocina intranasale, che appare in diversi studi come potenziale terapia per migliorare le capacità di interazione sociale. Molti di questi studi si concentrano su bambini e adolescenti, riconoscendo l’importanza dell’intervento precoce.
È importante notare che diversi studi esaminano anche la sicurezza e l’efficacia di farmaci già utilizzati nella pratica clinica, come aripiprazolo, risperidone e pimavanserin, cercando di ottimizzare il loro uso attraverso il monitoraggio terapeutico del farmaco per ridurre gli effetti collaterali come l’aumento di peso.
Gli studi includono popolazioni diverse, dai bambini con ASD e capacità cognitive normali a quelli con disabilità intellettive significative, riflettendo la natura eterogenea del disturbo dello spettro autistico. La durata degli studi varia da poche settimane a un anno, permettendo di valutare sia gli effetti a breve termine che quelli a lungo termine dei trattamenti.
Per le famiglie interessate a partecipare a questi studi, è fondamentale discutere con il proprio medico curante la possibilità di eleggibilità e i potenziali benefici e rischi associati alla partecipazione a uno studio clinico. Ogni studio richiede un consenso informato dettagliato e offre un monitoraggio medico attento durante tutto il periodo di trattamento.
