La displasia broncopolmonare (BPD) è una grave malattia polmonare che colpisce i neonati prematuri. Attualmente sono in corso 7 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per prevenire o ridurre la gravità di questa condizione nei bambini nati troppo presto.
Studi clinici in corso sulla displasia broncopolmonare
La displasia broncopolmonare rappresenta una delle complicanze più gravi nei neonati prematuri, soprattutto in quelli nati prima delle 32 settimane di gestazione. Questa condizione polmonare cronica può causare difficoltà respiratorie a lungo termine e richiedere supporto respiratorio prolungato. Fortunatamente, la ricerca medica sta esplorando diverse strategie terapeutiche innovative per prevenire o ridurre la gravità di questa malattia.
Di seguito sono descritti in dettaglio gli studi clinici attualmente disponibili per il trattamento della displasia broncopolmonare, con informazioni sui criteri di partecipazione, i trattamenti sperimentali e le modalità di svolgimento.
Studi clinici disponibili
Studio su budesonide e poractant alfa per la prevenzione della malattia polmonare nei neonati molto prematuri
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione della displasia broncopolmonare nei neonati molto prematuri, nati a 32 settimane di gestazione o prima. Lo studio valuta l’efficacia e la sicurezza di una terapia combinata che utilizza budesonide, un corticosteroide che riduce l’infiammazione, e poractant alfa, un surfattante che aiuta i polmoni a funzionare meglio riducendo la tensione superficiale nelle vie aeree.
I neonati partecipanti ricevono il trattamento combinato o il solo surfattante attraverso una procedura chiamata instillazione endotracheopulmonare, che somministra i farmaci direttamente nei polmoni. Durante lo studio vengono monitorati la salute polmonare e i livelli di infiammazione attraverso ecografie polmonari e la verifica di marcatori specifici nel sistema respiratorio. I criteri di inclusione prevedono neonati prematuri di 32 settimane o meno, di qualsiasi peso alla nascita, ricoverati nell’Unità Neonatale con il consenso informato firmato dai genitori.
Lo studio include valutazioni ripetute nei giorni 3, 7, 14, 21 e 28 di vita, e a 36 settimane di età postmestruale. Viene inoltre eseguita una valutazione dello sviluppo neurologico a 2 anni di età utilizzando il test Bayley III, che valuta le capacità cognitive, motorie, linguistiche e la velocità di elaborazione.
Studio sull’effetto del citrato di caffeina per pazienti con fallimento dell’estubazione e displasia broncopolmonare
Localizzazione: Ungheria
Questo studio valuta gli effetti di una dose aggiuntiva di citrato di caffeina nei neonati prematuri a rischio di fallimento dell’estubazione e displasia broncopolmonare. Il fallimento dell’estubazione si verifica quando un neonato ha difficoltà a respirare autonomamente dopo la rimozione del tubo respiratorio. Lo studio mira a verificare se una dose extra di citrato di caffeina somministrata prima della rimozione del tubo endotracheale possa migliorare le probabilità di successo dell’estubazione.
Possono partecipare neonati prematuri nati prima della 32ª settimana di gestazione che sono stati sottoposti a ventilazione meccanica per almeno 48 ore prima della prima estubazione programmata. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione o infusione endovenosa. Durante lo studio vengono monitorati la necessità di reintubazione, la frequenza delle pause respiratorie (apnee), gli effetti collaterali come l’aumento della frequenza cardiaca e della pressione sanguigna, e problemi digestivi.
Lo studio osserva anche lo sviluppo di condizioni come l’enterocolite necrotizzante, una grave malattia intestinale, e la progressione di problemi cerebrali come l’emorragia intraventricolare o la leucomalacia periventricolare. Viene inoltre valutato l’esito dello sviluppo neurologico nel tempo.
Studio per verificare se zelpultide alfa aiuta a prevenire la malattia polmonare nei neonati prematuri ad alto rischio
Localizzazione: Italia, Spagna
Questo studio clinico sta indagando un trattamento chiamato zelpultide alfa (AT-100), una proteina ricombinante simile alla proteina D del surfattante naturalmente presente nei polmoni. Lo studio confronta l’efficacia di zelpultide alfa combinata con le cure standard rispetto alle cure standard più un placebo nei neonati molto prematuri ad alto rischio di sviluppare displasia broncopolmonare.
Possono partecipare neonati molto prematuri nati tra le 23 settimane e le 27 settimane e 6 giorni di gestazione che hanno ricevuto almeno una dose di surfattante polmonare dopo la nascita e sono sottoposti a ventilazione meccanica invasiva. Il trattamento viene somministrato attraverso instillazione endotracheopulmonare, ossia direttamente nei polmoni. La prima dose viene somministrata almeno 15 minuti dopo il trattamento con surfattante, ma entro 96 ore dalla nascita e 48 ore dall’inizio della ventilazione meccanica.
L’obiettivo principale è valutare se zelpultide alfa possa ridurre l’incidenza di displasia broncopolmonare grave o la mortalità entro le 36 settimane di età corretta. Lo studio monitora anche il numero di giorni in cui i neonati possono respirare senza l’aiuto di un ventilatore e il tasso di sopravvivenza complessivo.
Studio di sicurezza delle cellule mesenchimali per neonati prematuri con displasia broncopolmonare
Localizzazione: Spagna
Questo studio valuta la sicurezza di un trattamento innovativo che utilizza cellule staminali mesenchimali espanse allogeniche derivate dal cordone ombelicale fetale. Queste cellule speciali potrebbero aiutare a migliorare la salute polmonare dei neonati prematuri con displasia broncopolmonare. Il trattamento viene somministrato attraverso infusioni endovenose ripetute, direttamente nel flusso sanguigno.
Lo studio coinvolge neonati che pesano 1250 grammi o meno, nati a 28 settimane di gestazione o prima, che necessitano di supporto ventilatorio con un livello di ossigeno di 0,3 o superiore tra i giorni 5 e 14 di vita. Il dosaggio è di 5 milioni di cellule per chilogrammo di peso del neonato, somministrato come sospensione per infusione endovenosa.
Durante lo studio viene monitorata attentamente la sicurezza del trattamento, osservando eventuali reazioni avverse. Le valutazioni secondarie includono lo stato del neonato a 36 settimane, il controllo di eventuali condizioni polmonari e altri problemi di salute correlati alla prematurità. Vengono inoltre osservati i cambiamenti nei marcatori di infiammazione, stress ossidativo e danno polmonare, insieme alle variazioni nei punteggi respiratori durante il periodo di trattamento e fino a 36 settimane.
Studio sul controllo automatico dell’ossigeno per neonati estremamente prematuri utilizzando ossigeno PH.EUR.
Localizzazione: Germania
Questo studio confronta un nuovo sistema automatico per la regolazione dei livelli di ossigeno con il metodo manuale tradizionale nei neonati estremamente prematuri, nati tra le 23 e le 27 settimane di gravidanza. Il giusto livello di ossigeno è cruciale per la salute e lo sviluppo di questi neonati, e questo studio mira a determinare se il sistema automatico possa migliorare gli esiti clinici.
Il sistema automatico (FiO2-C) regola automaticamente la quantità di ossigeno che i neonati ricevono durante la ventilazione meccanica o altre forme di supporto respiratorio, senza bisogno di regolazioni manuali costanti da parte degli operatori sanitari. Lo studio valuta se questo sistema possa ridurre il rischio di complicanze come la retinopatia della prematurità (una grave condizione oculare), la malattia polmonare cronica e l’enterocolite necrotizzante.
I neonati vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi: uno riceve il controllo automatico dell’ossigeno e l’altro le regolazioni manuali tradizionali. Vengono monitorati per eventuali complicanze durante tutta la degenza ospedaliera. A 24 mesi di età corretta viene condotta una valutazione di follow-up per valutare gli esiti dello sviluppo neurologico, incluse eventuali disabilità motorie, ritardi linguistici o cognitivi e gravi compromissioni visive o uditive.
Studio sulla sicurezza e l’effetto di EXOB-001 nella prevenzione della displasia broncopolmonare nei neonati estremamente prematuri
Localizzazione: Belgio, Italia
Questo studio sta valutando un nuovo trattamento chiamato EXOB-001, composto da particelle speciali derivate da cellule del cordone ombelicale, note come vescicole extracellulari. Queste particelle potrebbero avere proprietà che aiutano a proteggere i polmoni dei neonati molto prematuri dalla displasia broncopolmonare.
Lo studio è diviso in due fasi. Nella fase I, l’attenzione si concentra sulla comprensione della sicurezza immediata e a breve termine del trattamento quando somministrato attraverso la trachea. Nella fase II, lo studio valuta l’efficacia del trattamento nel ridurre la gravità della displasia broncopolmonare rispetto a una soluzione salina (placebo).
Possono partecipare neonati di età compresa tra la nascita e i 10 giorni, nati tra le 23 e le 28 settimane di gravidanza, con peso alla nascita tra 500 e 1500 grammi. I neonati devono utilizzare un tubo respiratorio e ricevere supporto meccanico per respirare, con livelli di ossigeno superiori al 25% tra i 3 e i 10 giorni dopo la nascita. Il trattamento viene somministrato attraverso una procedura chiamata somministrazione intratracheale, che lo consegna direttamente nella trachea.
I neonati vengono monitorati fino al raggiungimento delle 36 settimane di età postmestruale. Le valutazioni includono esami clinici, esami del sangue, ecografie polmonari, radiografie del torace ed ecocardiografia per monitorare eventuali effetti collaterali emergenti dal trattamento.
Studio su mecasermina rinfabate per la prevenzione della malattia polmonare cronica nei neonati estremamente prematuri
Localizzazione: Finlandia, Germania, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Portogallo, Spagna
Questo ampio studio internazionale sta valutando un nuovo trattamento chiamato mecasermina rinfabate (OHB-607), una soluzione somministrata attraverso infusione endovenosa direttamente nel flusso sanguigno. L’obiettivo è verificare se questo trattamento possa aiutare a prevenire la displasia broncopolmonare, una causa comune di problemi polmonari a lungo termine nei neonati estremamente prematuri.
Lo studio confronta gli effetti di OHB-607 con le cure standard normalmente fornite ai neonati prematuri. I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il nuovo trattamento o le cure standard. Possono partecipare neonati tra le 23 settimane e le 27 settimane e 6 giorni di età gestazionale, con il consenso informato scritto e datato firmato dai genitori.
Durante lo studio, la salute dei neonati viene attentamente monitorata da professionisti sanitari. I ricercatori osservano quanti neonati sviluppano malattia polmonare grave o altre complicanze, e monitorano anche la salute e la crescita complessiva dei bambini coinvolti nello studio. Vengono programmate visite di follow-up regolari e chiamate telefoniche per raccogliere informazioni sulla salute e lo sviluppo dei partecipanti.
Lo studio continua fino a quando i partecipanti raggiungono le 36 settimane di età postmestruale o fino alla data di fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo. Alla fine dello studio, la salute e lo sviluppo dei partecipanti vengono valutati per determinare gli esiti del trattamento.
Considerazioni finali
Gli studi clinici attualmente in corso sulla displasia broncopolmonare rappresentano una speranza importante per i neonati prematuri e le loro famiglie. Le ricerche stanno esplorando diverse strategie terapeutiche innovative, dalla terapia combinata con corticosteroidi e surfattanti, all’utilizzo di cellule staminali mesenchimali, fino a proteine ricombinanti e sistemi automatizzati per il controllo dell’ossigeno.
È importante notare che la maggior parte di questi studi si concentra sui neonati estremamente prematuri, nati prima delle 28-32 settimane di gestazione, che rappresentano la popolazione più vulnerabile e a maggior rischio di sviluppare displasia broncopolmonare grave. Molti studi includono anche valutazioni dello sviluppo neurologico a lungo termine, riconoscendo l’importanza di monitorare non solo gli esiti respiratori, ma anche lo sviluppo cognitivo e motorio di questi bambini.
La partecipazione a uno studio clinico richiede sempre il consenso informato dei genitori o rappresentanti legali, e i neonati vengono attentamente monitorati durante tutto il percorso per garantire la massima sicurezza. Se siete interessati a far partecipare il vostro bambino a uno di questi studi, è fondamentale discuterne dettagliatamente con il team neonatologico per comprendere tutti i benefici potenziali e i rischi associati.
