Difetto di riduzione degli arti Studi clinici

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine del Tazemetostat in Pazienti che Hanno Precedentemente Partecipato a Studi Clinici con Tazemetostat

Localizzazione: Francia, Polonia

Questo studio si concentra sulla valutazione di un farmaco chiamato tazemetostat, che viene somministrato sotto forma di compressa rivestita da assumere per via orale. L'obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine di questo farmaco in pazienti che hanno precedentemente ricevuto trattamento con tazemetostat in altri studi clinici e hanno mostrato benefici dalla terapia.

Lo studio monitorerà i pazienti che continuano ad assumere tazemetostat da solo o in combinazione con altri farmaci approvati o sperimentali. Durante lo studio, i ricercatori registreranno eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi e valuteranno quanto bene i pazienti tollerano il farmaco per un periodo prolungato. Il farmaco sarà fornito secondo il piano di trattamento precedente di ciascun paziente.

Criteri di inclusione principali:

• Attualmente in trattamento con tazemetostat con comprovato beneficio clinico
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• Funzione adeguata del midollo osseo, dei reni e del fegato
• Per le donne in età fertile: test di gravidanza negativo e uso di metodi contraccettivi altamente efficaci durante il trattamento e per 6 mesi dopo l'ultima dose
• Per gli uomini: vasectomia e uso di preservativi, oppure contraccezione efficace durante il trattamento e per 3 mesi dopo l'ultima dose

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti che non ricevono attualmente trattamento con tazemetostat in uno studio clinico precedente
• Pazienti che hanno manifestato gravi effetti collaterali durante precedenti trattamenti con tazemetostat
• Pazienti che non possono rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza a lungo termine
• Pazienti che hanno sviluppato condizioni mediche che rendono il trattamento continuato non sicuro
• Pazienti con malattia progressiva durante il trattamento con tazemetostat

Monitoraggio e durata:

I partecipanti saranno monitorati per varie misure di salute, inclusi i conteggi delle cellule del sangue, la funzione renale e la funzione epatica. Lo studio seguirà anche la durata della sopravvivenza dei pazienti durante il trattamento. Si tratta di uno studio in aperto (open-label), il che significa che tutti i partecipanti riceveranno il farmaco attivo e non verrà utilizzato alcun placebo. Lo studio è pianificato per continuare fino a settembre 2025.

Il farmaco sperimentale:

Il tazemetostat è un farmaco che agisce mirando a specifici enzimi nelle cellule tumorali. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori dell'EZH2, che aiutano a controllare la crescita di determinati tipi di cellule tumorali. Questo farmaco blocca la proteina EZH2, che svolge un ruolo cruciale nel controllo dell'espressione genica e della crescita delle cellule tumorali. Il tazemetostat è utilizzato principalmente nel trattamento di alcuni tipi di linfomi e tumori solidi, mostrando particolare efficacia in pazienti con specifiche mutazioni genetiche.