Le convulsioni sono episodi di attività elettrica anomala nel cervello che possono manifestarsi in diversi modi e con varie intensità. Attualmente sono in corso diversi studi clinici per valutare nuove terapie per il trattamento delle convulsioni, in particolare per forme gravi e prolungate. Questo articolo presenta 4 studi clinici attivi che stanno testando farmaci innovativi per pazienti con convulsioni di diversa natura.

Studi Clinici in Corso sulle Convulsioni: Nuove Opportunità Terapeutiche

Le convulsioni rappresentano una delle manifestazioni neurologiche più complesse e sfidanti da trattare, soprattutto quando si presentano in forme gravi o resistenti ai trattamenti convenzionali. La ricerca clinica sta attualmente esplorando diverse molecole innovative per migliorare il controllo delle crisi convulsive e la qualità di vita dei pazienti. Di seguito vengono presentati in dettaglio 4 studi clinici attualmente in corso in Europa.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Bexicaserina per le Convulsioni in Bambini e Adulti con Encefalopatia Epilettica e dello Sviluppo

Localizzazione: Belgio, Francia, Germania, Italia, Lettonia, Paesi Bassi, Portogallo, Spagna

Questo studio clinico si concentra su un gruppo di patologie note come Encefalopatia Epilettica e dello Sviluppo (DEE). Si tratta di disturbi cerebrali gravi che iniziano nell’infanzia e sono caratterizzati da convulsioni frequenti e ritardi nello sviluppo. Lo studio sta valutando un trattamento chiamato bexicaserina, conosciuto anche con il nome in codice LP352. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale, ovvero viene assunto per bocca in forma liquida.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine della bexicaserina nel trattamento delle convulsioni sia nei bambini che negli adulti con DEE. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo e i ricercatori li monitoreranno per verificare quanto bene tollerano il trattamento e se questo aiuta a ridurre la frequenza delle convulsioni. Lo studio prevede anche controlli regolari, inclusi esami fisici e test per monitorare parametri di salute come la frequenza cardiaca e il peso.

Criteri di inclusione principali: Il partecipante deve aver completato con successo uno studio precedente (LP352-301 o LP352-302) e, secondo il parere dello sperimentatore, può beneficiare della somministrazione continuata di LP352. È necessaria una diagnosi di DEE che include la Sindrome di Dravet (DS), la Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) o altre forme di DEE. Il partecipante deve avere almeno un genitore, tutore legale o caregiver affidabile e costante durante lo studio. È richiesta la disponibilità a completare diari delle crisi durante tutto lo studio.

Farmaco in studio: La bexicaserina (LP352) è un modulatore dei recettori della serotonina che viene studiato per il suo potenziale nel ridurre il numero di convulsioni nelle persone con DEE. Il farmaco agisce modulando specifici recettori nel cervello per stabilizzare l’attività neuronale e ridurre la frequenza delle crisi.

Studio sulla Sicurezza dell’Alprazolam per il Trattamento delle Convulsioni Prolungate in Pazienti di Età Pari o Superiore a 12 Anni

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato sulla valutazione della sicurezza di un trattamento per persone di età pari o superiore a 12 anni che sperimentano convulsioni prolungate stereotipate. Si tratta di tipi di convulsioni che durano più del solito e possono verificarsi in individui con condizioni come l’epilessia. Il trattamento in fase di test si chiama Staccato® alprazolam, un farmaco somministrato attraverso un dispositivo speciale per inalazione. Questo dispositivo consente al farmaco di essere inalato direttamente nei polmoni, fornendo un modo rapido per somministrare il medicinale durante un episodio convulsivo.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di Staccato® alprazolam. I partecipanti allo studio utilizzeranno il dispositivo per inalazione per assumere il farmaco quando manifestano una convulsione. Lo studio monitorerà quanto bene i partecipanti tollerano il farmaco nel tempo e registrerà eventuali effetti collaterali che possono verificarsi. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.

Criteri di inclusione principali: Il partecipante deve avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato. Deve essere presente un caregiver di almeno 18 anni in grado di riconoscere e osservare la condizione del partecipante. È necessaria una diagnosi confermata di epilessia con una storia di convulsioni prolungate, incluse crisi generalizzate che iniziano con assenze o crisi miocloniche della durata di almeno 5 minuti, o crisi focali della durata di almeno 3 minuti. Prima della visita di screening, il partecipante deve aver completato uno studio con Staccato alprazolam.

Farmaco in studio: Staccato Alprazolam è un farmaco della classe delle benzodiazepine che viene somministrato per inalazione. Agisce potenziando l’effetto di un neurotrasmettitore chiamato GABA, che aiuta a calmare il sistema nervoso, ed è noto per i suoi effetti sedativi e ansiolitici.

Studio sugli Effetti della Psilocibina per Pazienti con Crisi Non Epilettiche Psicogene (CNEP)

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un trattamento per individui che manifestano crisi non epilettiche psicogene (CNEP). Queste crisi sono episodi che assomigliano a convulsioni epilettiche ma non sono causati da alterazioni elettriche nel cervello. Il trattamento in fase di test consiste in una singola dose di psilocibina, una sostanza che viene esplorata per i suoi potenziali effetti sul cervello.

Lo scopo dello studio è comprendere come una singola dose di psilocibina influenzi l’attività cerebrale correlata al controllo cognitivo, ovvero la capacità del cervello di gestire pensieri e azioni, nei pazienti con CNEP. Questo verrà valutato utilizzando una tecnica chiamata risonanza magnetica (RM), che consente ai ricercatori di visualizzare immagini dettagliate del cervello. I partecipanti svolgeranno un compito emotivo noto come test Go-No Go, che aiuta a misurare il controllo cognitivo, prima e dopo aver ricevuto la psilocibina.

Criteri di inclusione principali: Il paziente deve avere un umore stabile, essere in grado di parlare e comprendere il francese, avere una diagnosi confermata di CNEP attraverso video-EEG con condizione presente da più di 3 mesi. È richiesta una risonanza magnetica cerebrale normale durante la valutazione iniziale. Il paziente non deve avere problemi nell’interrompere il trattamento antidepressivo per due settimane (o cinque settimane per la fluoxetina) prima di ricevere la psilocibina. Deve essere un adulto di età compresa tra 18 e 60 anni e in buona salute fisica.

Farmaco in studio: La psilocibina è un composto psichedelico somministrato per via orale, tipicamente in forma di capsule. Agisce interagendo con i recettori della serotonina nel cervello, il che può alterare la percezione e l’umore. Viene studiata per i suoi potenziali benefici terapeutici in varie condizioni di salute mentale.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dell’Alprazolam per il Trattamento delle Convulsioni Prolungate in Pazienti di Età Pari o Superiore a 12 Anni

Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione dell’efficacia e della sicurezza di un trattamento per persone di età pari o superiore a 12 anni che sperimentano convulsioni prolungate stereotipate. Il trattamento in fase di test si chiama Staccato Alprazolam, una forma speciale del farmaco alprazolam. Viene somministrato attraverso un dispositivo portatile che consente al farmaco di essere inalato sotto forma di polvere. Questo studio confronterà gli effetti di Staccato Alprazolam con un placebo per verificare quanto bene può fermare rapidamente una convulsione e prevenirne un’altra subito dopo.

L’obiettivo principale dello studio è determinare se una singola dose di Staccato Alprazolam può fermare una convulsione entro 90 secondi e prevenire ulteriori convulsioni fino a due ore dopo. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere Staccato Alprazolam o un placebo. Lo studio esaminerà anche quanto tempo ci vuole perché la convulsione si fermi dopo l’assunzione del farmaco e se ci sono effetti collaterali correlati alla respirazione.

Criteri di inclusione principali: Il partecipante deve avere almeno 12 anni all’inizio dello studio e avere un caregiver di almeno 18 anni che conosca come riconoscere e osservare le convulsioni del partecipante. Deve avere una diagnosi confermata di epilessia con storia di convulsioni prolungate specifiche. Prima di entrare nello studio, il partecipante deve aver avuto almeno 4 episodi di convulsioni prolungate negli ultimi 6 mesi, con gli ultimi 2 episodi verificatisi entro 3 mesi prima dell’inizio dello studio. È necessaria una scansione cerebrale (TC o RM) degli ultimi 5 anni che non mostri disturbi cerebrali progressivi. Il partecipante deve seguire un piano di trattamento stabile con farmaci anticonvulsivanti da almeno 30 giorni.

Farmaco in studio: Staccato Alprazolam viene somministrato per inalazione utilizzando un dispositivo specializzato, consentendo una rapida distribuzione nel flusso sanguigno. A livello molecolare, l’alprazolam agisce potenziando gli effetti del neurotrasmettitore GABA, che aiuta a calmare il sistema nervoso. È classificato come una benzodiazepina, un gruppo di farmaci noti per le loro proprietà sedative e ansiolitiche.

Riepilogo e Considerazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso rappresentano opportunità significative per pazienti con diverse forme di convulsioni. Emerge chiaramente che la ricerca si sta concentrando su diversi aspetti del trattamento delle convulsioni:

• Encefalopatia epilettica e dello sviluppo: Lo studio sulla bexicaserina offre speranze per bambini e adulti con forme gravi di epilessia che causano anche ritardi nello sviluppo. Questo farmaco rappresenta un approccio innovativo che agisce sui recettori della serotonina.
• Convulsioni prolungate: Due studi distinti stanno valutando Staccato Alprazolam, un farmaco per inalazione che potrebbe fornire un sollievo rapido durante episodi convulsivi prolungati. La modalità di somministrazione per inalazione rappresenta un vantaggio significativo in situazioni di emergenza.
• Crisi non epilettiche psicogene: Lo studio sulla psilocibina rappresenta un approccio completamente nuovo per trattare convulsioni che non hanno origine epilettica ma psicogena, aprendo potenzialmente nuove strade terapeutiche.
• Distribuzione geografica: Gli studi sono condotti in numerosi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo a molti pazienti la possibilità di accedere a queste terapie sperimentali.

È importante sottolineare che tutti questi studi richiedono criteri specifici di inclusione ed esclusione. I pazienti interessati dovrebbero discutere con il proprio neurologo o epilettologo la possibilità di partecipare a uno di questi studi, valutando attentamente i potenziali benefici e i rischi associati alla partecipazione a una sperimentazione clinica.

La partecipazione a uno studio clinico rappresenta non solo un’opportunità per accedere a terapie innovative, ma anche un contributo importante alla ricerca scientifica che potrà beneficiare futuri pazienti con convulsioni.