La cardiomiopatia dilatativa è una condizione in cui il cuore si ingrossa e perde la capacità di pompare il sangue in modo efficiente. Attualmente sono in corso 6 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per questa malattia, dalla terapia cellulare e genica a farmaci innovativi, offrendo speranza ai pazienti che convivono con questa patologia cardiaca.
Studi clinici in corso sulla cardiomiopatia dilatativa: nuove opportunità terapeutiche per i pazienti
La cardiomiopatia dilatativa rappresenta una sfida significativa nel campo della cardiologia. Questa condizione colpisce il muscolo cardiaco, causando l’ingrossamento delle camere del cuore e compromettendone la funzione di pompaggio. Fortunatamente, la ricerca medica sta progredendo con diversi studi clinici innovativi che esplorano trattamenti promettenti. In questo articolo, esamineremo in dettaglio gli studi attualmente disponibili per i pazienti con cardiomiopatia dilatativa.
Studi clinici disponibili
Studio sull’efficacia delle cellule autologhe del midollo osseo per pazienti con cardiomiopatia dilatativa e insufficienza cardiaca
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa idiopatica, una forma di insufficienza cardiaca in cui il cuore diventa ingrossato e non riesce a pompare il sangue in modo efficiente. La sperimentazione sta testando un trattamento innovativo che utilizza cellule mononucleate adulte autologhe derivate dal midollo osseo del paziente stesso. Queste cellule speciali vengono prelevate dal midollo osseo del paziente e, senza essere coltivate in laboratorio, vengono reiniettate direttamente nei vasi sanguigni del cuore attraverso un metodo chiamato infusione intracoronarica.
Lo scopo dello studio è verificare se questo trattamento possa migliorare la funzione cardiaca in pazienti con questa condizione, per la quale attualmente non esistono trattamenti efficaci. I partecipanti riceveranno il trattamento cellulare o un placebo in uno studio in doppio cieco. Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a diverse valutazioni per monitorare i cambiamenti nella funzione cardiaca, inclusi ecocardiogrammi e test da sforzo.
Criteri di inclusione principali: pazienti tra 18 e 70 anni con cardiomiopatia dilatativa idiopatica diagnosticata da almeno 6 mesi, con frazione di eiezione ventricolare sinistra (FEVS) inferiore al 40% o tra 40-50% se il volume telediastolico ventricolare sinistro supera i 110 ml/m², in terapia medica stabile da almeno 6 mesi e con parametri di laboratorio normali.
Studio sulla terapia genica AB-1002 somministrata attraverso le arterie coronarie in adulti con insufficienza cardiaca grave (Classe NYHA III) causata da cardiomiopatia non ischemica
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Germania, Ungheria, Paesi Bassi, Polonia, Romania, Spagna
Questo studio si concentra sui pazienti con cardiomiopatia non ischemica e insufficienza cardiaca di classe III secondo la classificazione NYHA (New York Heart Association), una condizione in cui il muscolo cardiaco diventa debole e ingrossato, rendendo difficile il pompaggio del sangue in tutto il corpo. La ricerca valuta una nuova terapia genica chiamata AB-1002, che viene somministrata come iniezione singola direttamente nelle arterie del cuore.
Lo scopo di questa ricerca è determinare l’efficacia e la sicurezza di AB-1002 rispetto al placebo nel trattamento dell’insufficienza cardiaca. Il trattamento prevede una somministrazione unica del farmaco attraverso infusione intracoronarica. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un anno dopo aver ricevuto AB-1002 o il placebo. La ricerca seguirà i cambiamenti nella funzione cardiaca, nella capacità di esercizio e nel benessere generale.
Criteri di inclusione principali: età superiore ai 18 anni, cardiomiopatia non ischemica cronica, frazione di eiezione ventricolare sinistra tra 15% e 35%, capacità di camminare più di 50 metri nel test del cammino di 6 minuti, insufficienza cardiaca di classe III stabile da almeno 4 settimane con terapia appropriata.
Studio sul risedronato sodico per pazienti con cardiomiopatia dilatativa dovuta a mutazione del gene della troponina T
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa, una condizione che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficiente perché la camera principale di pompaggio del cuore, il ventricolo sinistro, diventa ingrossata e indebolita. In questo studio, i ricercatori stanno indagando una causa specifica di questa condizione: una mutazione nel gene della troponina T dovuta a una delezione K210. Il trattamento testato è un farmaco chiamato risedronato, somministrato come compressa rivestita da 10 mg.
Lo scopo dello studio è verificare se l’assunzione di risedronato possa migliorare la funzione cardiaca in pazienti con questa specifica alterazione genetica. I partecipanti allo studio assumeranno risedronato quotidianamente per un periodo fino a 12 mesi. Durante lo studio, la funzione cardiaca sarà monitorata mediante ecocardiogramma. L’attenzione principale è osservare eventuali cambiamenti nella capacità di pompaggio del cuore nel corso di un periodo di sei mesi. Inoltre, lo studio valuterà se vi sia un miglioramento nella capacità dei partecipanti di svolgere attività fisiche attraverso test da sforzo che misurano il consumo di ossigeno.
Criteri di inclusione principali: età superiore ai 18 anni, cardiomiopatia dilatativa dovuta alla mutazione K210 del gene della troponina T, frazione di eiezione ventricolare sinistra del 50% o inferiore, consenso informato scritto.
Studio sull’uso precoce di candesartan rispetto a placebo per persone con rischio genetico di cardiomiopatia dilatativa
Localizzazione: Paesi Bassi, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa (CMD), una malattia in cui il cuore diventa ingrossato e non può pompare il sangue in modo efficiente. Lo studio sta esaminando specificamente individui che presentano varianti genetiche che possono causare CMD ma che non mostrano ancora sintomi della malattia. Il trattamento testato è un farmaco chiamato candesartan, comunemente utilizzato per trattare l’ipertensione e l’insufficienza cardiaca. In questo studio, il candesartan viene confrontato con un placebo per verificare se può prevenire i cambiamenti nel cuore associati alla CMD.
Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento precoce con candesartan possa prevenire un declino significativo della capacità del cuore di pompare il sangue (frazione di eiezione ventricolare sinistra – FEVS) o un aumento delle dimensioni della camera principale di pompaggio del cuore (volume telediastolico ventricolare sinistro – VTDVS). I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere candesartan o placebo. Lo studio monitorerà i cambiamenti in FEVS e VTDVS nel tempo utilizzando la risonanza magnetica (RM), un tipo di scansione che fornisce immagini dettagliate del cuore.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 64 anni, portatore di variante genetica che può causare cardiomiopatia dilatativa, frazione di eiezione ventricolare sinistra del 50% o superiore misurata con RM, parametri di laboratorio normali (potassio ≤5,3 mEq/L, creatinina ≤1,3 mg/dL, eGFR ≥60 ml/min/1,73 m²).
Studio su danicamtiv per pazienti con cardiomiopatia dilatativa primaria dovuta a varianti dei geni MYH7 o TTN
Localizzazione: Germania, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa primaria, un tipo di insufficienza cardiaca in cui il cuore diventa ingrossato e non può pompare il sangue in modo efficiente. Questa condizione può essere causata da mutazioni genetiche, in particolare nei geni MYH7 o TTN, o da altre cause. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato danicamtiv, che viene assunto come compressa per via orale. Il danicamtiv è stato sviluppato per aiutare a migliorare la funzione cardiaca nelle persone con questa condizione.
Lo scopo dello studio è esplorare la sicurezza e l’efficacia iniziale del danicamtiv in pazienti stabili e in grado di camminare. I partecipanti riceveranno danicamtiv e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella funzione cardiaca. Durante lo studio, i partecipanti avranno la loro funzione cardiaca valutata utilizzando test come l’ecocardiogramma, che sono test ecografici che mostrano come funziona il cuore.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 80 anni, diagnosi di cardiomiopatia dilatativa primaria dovuta a varianti genetiche MYH7 o TTN o altre cause, frazione di eiezione ventricolare sinistra tra 15% e 45%, terapia stabile per l’insufficienza cardiaca con beta-bloccanti o ACE-inibitori (salvo intolleranza), ritmo cardiaco stabile o fibrillazione atriale controllata.
Studio su anakinra per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa infiammatoria nei pazienti: valutazione dell’efficacia e sicurezza di anakinra con terapia standard rispetto alla sola terapia standard
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sulla cardiomiopatia dilatativa infiammatoria, una condizione che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace a causa dell’infiammazione, causando sintomi come affaticamento e mancanza di respiro. Lo studio testerà un trattamento chiamato anakinra, un farmaco progettato per ridurre l’infiammazione bloccando una specifica proteina nell’organismo. Lo studio confronterà gli effetti di anakinra combinato con la cura cardiaca standard rispetto alla sola cura cardiaca standard.
Lo scopo dello studio è valutare se anakinra possa migliorare la funzione cardiaca nei pazienti con cardiomiopatia dilatativa infiammatoria. I partecipanti riceveranno anakinra o un placebo, oltre al loro trattamento cardiaco abituale. Lo studio durerà 12 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati per valutare eventuali cambiamenti nella capacità del cuore di pompare il sangue, misurata tramite ecocardiografia transtoracica (ETT). Questo test utilizza onde sonore per creare immagini del cuore e valutarne la funzione.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 75 anni, diagnosi di cardiomiopatia dilatativa secondo le linee guida attuali, sintomi di insufficienza cardiaca non migliorati o peggiorati nonostante almeno 3 mesi di terapia ottimale, frazione di eiezione ventricolare sinistra inferiore al 50%, livelli elevati di troponina T ad alta sensibilità e/o segni di infiammazione miocardica attuale o passata alla risonanza magnetica cardiaca negli ultimi 6 mesi.
Considerazioni finali
Gli studi clinici attualmente in corso sulla cardiomiopatia dilatativa rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti efficaci per questa patologia cardiaca complessa. Le ricerche spaziano da approcci innovativi di medicina rigenerativa, come l’uso di cellule staminali autologhe del midollo osseo, a terapie geniche avanzate come AB-1002, fino a farmaci mirati per specifiche mutazioni genetiche.
È particolarmente interessante notare come diversi studi si concentrino su aspetti genetici specifici della malattia, come le mutazioni nei geni MYH7, TTN e della troponina T, permettendo un approccio di medicina personalizzata. Altri studi, come quello sul candesartan, si concentrano sulla prevenzione precoce nei portatori di varianti genetiche ancora asintomatici, aprendo nuove prospettive nella gestione preventiva della malattia.
La varietà geografica degli studi, che coinvolge diversi paesi europei tra cui Spagna, Germania, Italia, Paesi Bassi e altri, offre maggiori opportunità di accesso ai pazienti. I criteri di inclusione variano tra gli studi, permettendo la partecipazione a pazienti con diversi gradi di severità della malattia e diverse caratteristiche genetiche.
Per i pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi, è fondamentale consultare il proprio cardiologo per valutare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi della partecipazione a una sperimentazione clinica. Questi studi rappresentano un’opportunità non solo per accedere a trattamenti innovativi, ma anche per contribuire al progresso della ricerca medica sulla cardiomiopatia dilatativa.
