Studio sulla Valbenazina per il Trattamento della Discinesia in Bambini e Adulti con Paralisi Cerebrale
Località: Belgio, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla discinesia dovuta alla paralisi cerebrale, una condizione caratterizzata da movimenti involontari che possono manifestarsi nelle persone affette da paralisi cerebrale. La paralisi cerebrale comprende un gruppo di disturbi che influenzano il movimento e il tono muscolare. Lo studio valuta un trattamento chiamato Valbenazina, somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.
L'obiettivo principale della ricerca è valutare l'efficacia e la sicurezza della Valbenazina nel trattamento della discinesia sia nei bambini che negli adulti con paralisi cerebrale. I partecipanti allo studio verranno assegnati in modo casuale a ricevere la Valbenazina o un placebo corrispondente, che ha l'aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo. Lo studio sarà condotto in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo, per garantire risultati imparziali.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi medica confermata di discinesia dovuta alla paralisi cerebrale (DCP), con movimenti coreiformi (movimenti a scatti o simili a una danza)
- Condizioni mediche stabili, che non dovrebbero cambiare o peggiorare durante lo studio
- Età compresa tra 4 e 17 anni (bambini e adolescenti)
- Qualsiasi genere (maschi e femmine sono ammissibili)
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti che non presentano discinesia dovuta alla paralisi cerebrale
- Pazienti che non manifestano movimenti coreiformi
- Pazienti al di fuori della fascia d'età specificata per lo studio
Farmaco investigativo: La Valbenazina è un inibitore selettivo del trasportatore vescicolare delle monoamine 2 (VMAT2), che riduce il rilascio di dopamina nel cervello, contribuendo così a controllare i movimenti involontari. Il farmaco viene somministrato per via orale in capsule ed è attualmente studiato per la sua efficacia nel trattamento della discinesia dovuta alla paralisi cerebrale.
Valutazioni dello studio:
- Valutazione primaria: Cambiamento nel punteggio Total Maximal Chorea (TMC) dal baseline alla media delle settimane 12 e 14
- Valutazioni secondarie: Cambiamenti nel punteggio Clinical Global Impression of Severity (CGI-S), nel punteggio Movement Disorders - Childhood Rating Scale (MD-CRS) Parte I, nel punteggio Total Maximal Dystonia (TMD), nei punteggi Patient Global Impression of Improvement (PGI-I) e Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I), nella scala Goal Attainment Scale (GAS), nella valutazione del dolore con la Faces Pain Scale-Revised (FPS-R) e nel punteggio UHDRS Total Motor Score (TMS)
Durante lo studio, i partecipanti assumeranno il farmaco o il placebo per un periodo prestabilito e i loro progressi saranno monitorati da professionisti sanitari. Lo studio mira ad osservare i cambiamenti nella gravità dei movimenti involontari e il miglioramento generale della condizione, valutando anche la sicurezza e la tollerabilità della Valbenazina.
Durata dello studio: Il reclutamento è iniziato il 2 ottobre 2023 e lo studio dovrebbe concludersi entro il 16 gennaio 2026.
Belgio
