L’anemia nefrogenica è una complicanza comune della malattia renale cronica. Attualmente è in corso uno studio clinico in Europa che sta valutando un nuovo trattamento orale chiamato roxadustat per bambini e adolescenti con questa condizione. Questo articolo presenta i dettagli dello studio disponibile per i pazienti pediatrici.

Studi Clinici in Corso per l’Anemia Nefrogenica

L’anemia nefrogenica è una condizione che si sviluppa quando i reni danneggiati non riescono a produrre abbastanza eritropoietina, un ormone essenziale per la produzione di globuli rossi. Questa carenza porta a una riduzione dei globuli rossi nel sangue, causando affaticamento, debolezza e difficoltà respiratorie. La condizione è particolarmente comune nei pazienti con malattia renale cronica (MRC), soprattutto nelle fasi avanzate della malattia.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per l’anemia nefrogenica nella popolazione pediatrica, che offre nuove opportunità di trattamento per bambini e adolescenti affetti da questa condizione.

Studio Clinico Disponibile

Studio su Roxadustat per il Trattamento dell’Anemia nei Bambini con Malattia Renale Cronica

Localizzazione: Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Grecia, Irlanda, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra sul trattamento dell’anemia nei bambini e negli adolescenti affetti da malattia renale cronica (MRC). Lo studio utilizza un farmaco chiamato roxadustat, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Roxadustat è un inibitore della prolil-idrossilasi del fattore indotto dall’ipossia, che agisce aumentando la produzione di eritropoietina, stimolando così la produzione di globuli rossi.

Il periodo di trattamento dura 24 settimane, con le prime 4 settimane a dose fissa, seguite da 20 settimane durante le quali la dose può essere aggiustata in base alla risposta del paziente. Le compresse sono disponibili in dosaggi da 5 mg, 20 mg e 50 mg, e vengono assunte per via orale. Lo studio può continuare fino a 52 settimane per osservare gli effetti a lungo termine e la sicurezza del farmaco.

Lo studio confronta roxadustat con altri trattamenti comunemente utilizzati per l’anemia, come metoxi polietilenglicole-epoetina beta, epoetina alfa e darbepoetina alfa. Questi sono farmaci che aiutano il corpo a produrre più globuli rossi. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che ha l’aspetto del farmaco reale ma non contiene ingredienti attivi.

Criteri di Inclusione Principali

Età compresa tra 2 e 18 anni al momento della prima visita dello studio
Diagnosi di anemia associata a malattia renale cronica, inclusi pazienti non in dialisi o in diverse tipologie di dialisi
Per i pazienti non in dialisi: funzione renale inferiore a 60 mL/min per 1,73 m²
Livelli di emoglobina tra 10,0 e 12,0 g/dL per chi è già in trattamento con agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA), o pari o inferiori a 11 g/dL per chi non è in trattamento
Livelli di ferritina superiori a 100 ng/mL o valori di saturazione della transferrina (TSAT) superiori al 20%
Livelli di enzimi epatici (ALT e AST) non superiori al doppio del limite normale e bilirubina totale non superiore a 1,5 volte il limite normale
Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi durante lo studio e per almeno 4 settimane dopo l’ultima dose del farmaco

Criteri di Esclusione Principali

Altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
Partecipazione attuale ad un altro studio clinico
Recente trasfusione di sangue
Allergia nota al farmaco in studio o ai suoi ingredienti
Gravidanza o allattamento
Storia di abuso di droghe o alcol
Condizioni di salute mentale che potrebbero influenzare la capacità di partecipare allo studio
Storia di mancata aderenza ai trattamenti medici
Necessità di assumere farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio
Storia di alcuni tipi di cancro

Monitoraggio e Valutazioni

Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a vari accertamenti. Questi includono il monitoraggio dei livelli di emoglobina, la valutazione della risposta al farmaco e l’aggiustamento del dosaggio secondo necessità. Saranno effettuate anche valutazioni sulla sicurezza, controllando eventuali effetti collaterali, come eventi cardiovascolari o trombotici, attraverso test di laboratorio ed esami fisici.

Alla fine del periodo di trattamento di 24 settimane, i livelli di emoglobina dei partecipanti saranno confrontati con i valori iniziali per determinare l’efficacia del trattamento. Lo studio valuterà anche la qualità della vita dei partecipanti e gli eventuali cambiamenti nei livelli di affaticamento utilizzando questionari specifici progettati per pazienti pediatrici.

Riepilogo

Attualmente, per i bambini e gli adolescenti affetti da anemia nefrogenica è disponibile uno studio clinico importante che offre accesso a un nuovo approccio terapeutico. Il roxadustat rappresenta una classe innovativa di farmaci che agiscono attraverso un meccanismo diverso rispetto ai trattamenti tradizionali con agenti stimolanti l’eritropoiesi.

Lo studio è condotto in numerosi paesi europei, inclusa l’Italia, rendendo più accessibile la partecipazione per le famiglie interessate. Il vantaggio principale di roxadustat è la sua somministrazione orale, che può risultare più conveniente rispetto alle iniezioni tradizionali utilizzate per il trattamento dell’anemia associata alla malattia renale cronica.

È importante notare che lo studio prevede un monitoraggio attento e continuo da parte di professionisti sanitari specializzati, garantendo la sicurezza dei giovani partecipanti. La durata dello studio, fino a 52 settimane, permette di raccogliere dati preziosi non solo sull’efficacia a breve termine, ma anche sulla sicurezza a lungo termine del trattamento.

Per le famiglie di bambini e adolescenti con anemia nefrogenica, questo studio rappresenta un’opportunità importante per accedere a un trattamento innovativo e contribuire al progresso della ricerca medica in questo campo. Prima di decidere di partecipare, è fondamentale discutere approfonditamente con il proprio nefrologo pediatra i potenziali benefici e rischi dello studio, verificando che il proprio figlio soddisfi tutti i criteri di inclusione.