L’anemia emolitica autoimmune è una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca erroneamente i propri globuli rossi. Attualmente sono in corso 6 studi clinici in tutto il mondo che stanno testando nuovi approcci terapeutici per questa condizione, con l’obiettivo di offrire opzioni di trattamento più efficaci ai pazienti che non rispondono alle terapie standard.
Studi clinici in corso sull’anemia emolitica autoimmune
L’anemia emolitica autoimmune è una condizione in cui il sistema immunitario dell’organismo attacca e distrugge erroneamente i propri globuli rossi, portando a una carenza di queste cellule essenziali per il trasporto dell’ossigeno. Questa malattia può manifestarsi in diverse forme, tra cui l’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) e la malattia da agglutinine fredde (CAD). I sintomi comuni includono affaticamento, difficoltà respiratorie, pelle pallida o giallastra e battito cardiaco accelerato.
La ricerca medica sta attualmente esplorando diverse opzioni terapeutiche innovative attraverso studi clinici condotti in vari paesi europei. Questi studi stanno valutando nuovi farmaci e combinazioni di trattamenti che potrebbero offrire benefici significativi ai pazienti, specialmente a coloro che non hanno risposto adeguatamente alle terapie convenzionali come i corticosteroidi.
Studi clinici attivi per l’anemia emolitica autoimmune
Studio di compresse di rilzabrutinib rispetto a placebo negli adulti con anemia emolitica autoimmune calda
Sedi dello studio: Austria, Repubblica Ceca, Danimarca, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sull’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA), una forma della malattia in cui il sistema immunitario distrugge i globuli rossi a temperatura corporea normale. Lo studio sta testando un farmaco chiamato rilzabrutinib, somministrato sotto forma di compresse rivestite per uso orale, rispetto a un placebo. Si tratta di un nuovo approccio terapeutico per le persone la cui malattia non ha risposto bene ai trattamenti standard o che non possono assumere farmaci convenzionali.
L’obiettivo principale della ricerca è determinare se rilzabrutinib può aiutare a mantenere stabili i livelli di emoglobina nelle persone con anemia emolitica autoimmune calda. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno compresse di rilzabrutinib o compresse di placebo. La dose massima giornaliera di rilzabrutinib sarà di 800 mg e il periodo di trattamento durerà 224 settimane.
Per partecipare, i pazienti devono avere una diagnosi di wAIHA da almeno 3 mesi e aver precedentemente provato il trattamento con corticosteroidi senza mantenere una risposta sostenuta, o non essere in grado di assumere corticosteroidi. Lo studio monitorerà vari aspetti degli effetti del trattamento, inclusi i cambiamenti nei livelli di emoglobina, i livelli di affaticamento e la velocità d’azione del trattamento. Saranno inoltre valutati il benessere generale dei partecipanti, inclusa la capacità di respirare comodamente, e monitorati eventuali effetti collaterali che possono verificarsi durante il trattamento.
Studio sull’efficacia di apixaban ed enoxaparina sodica nella prevenzione dei coaguli di sangue nei pazienti con anemia emolitica autoimmune
Sede dello studio: Francia
Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione del tromboembolismo venoso (TEV), che include coaguli di sangue nelle vene, nei pazienti con anemia emolitica autoimmune (AIHA). Lo studio utilizza una combinazione di farmaci: inizialmente i pazienti riceveranno enoxaparina sodica, un anticoagulante somministrato tramite iniezione sottocutanea durante il ricovero ospedaliero. Successivamente, passeranno a prendere Eliquis (anche noto come apixaban), un anticoagulante orale, due volte al giorno.
Lo scopo dello studio è valutare se questo approccio terapeutico può prevenire efficacemente il TEV nei pazienti con AIHA. Lo studio durerà complessivamente 24 settimane. Durante le prime 12 settimane, i pazienti riceveranno i farmaci specificati, iniziando con enoxaparina sodica e poi passando a Eliquis. Le restanti 12 settimane comporteranno il monitoraggio dei pazienti per verificare se il trattamento previene con successo la comparsa di TEV.
I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, abbiano una diagnosi confermata di AIHA con livelli di emoglobina inferiori a 12 g/dL e un test di Coombs diretto positivo. I partecipanti saranno osservati per eventuali segni di TEV, come trombosi venosa profonda o embolia polmonare, e per eventuali effetti collaterali dei farmaci. Lo studio esaminerà anche altri fattori di salute che potrebbero essere correlati al rischio di sviluppare coaguli di sangue.
Studio sugli effetti e la sicurezza di rilzabrutinib per adulti con anemia emolitica autoimmune calda
Sedi dello studio: Danimarca, Italia, Spagna
Questo studio clinico sta valutando l’efficacia e la sicurezza del farmaco rilzabrutinib nei pazienti con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Il rilzabrutinib viene assunto sotto forma di compresse ed è progettato per aiutare a gestire questa condizione riducendo potenzialmente l’attacco del sistema immunitario ai globuli rossi.
Lo studio è suddiviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno il farmaco per verificare quanto funzioni bene nel migliorare la loro condizione. Se il farmaco mostra risultati positivi, i partecipanti potranno continuare alla seconda parte, che esamina gli effetti a lungo termine del trattamento. Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro risposta al farmaco e eventuali effetti collaterali che potrebbero verificarsi.
Per essere ammissibili, i pazienti devono avere una diagnosi confermata di wAIHA primaria o wAIHA associata al lupus eritematoso sistemico (LES), senza altri sintomi correlati al LES oltre a problemi cutanei e articolari. Devono inoltre avere un indice di massa corporea (IMC) compreso tra 17,5 e 40 kg/m² e uno stato di performance ECOG di grado 2 o inferiore. La Parte A dello studio dura 24 settimane, durante le quali viene valutata la risposta dell’emoglobina. I partecipanti che mostrano efficacia del trattamento possono passare alla Parte B per la valutazione a lungo termine.
Studio di sicurezza a lungo termine di riliprubart nei pazienti con malattia da agglutinine fredde
Sedi dello studio: Germania, Italia, Paesi Bassi
Questo studio clinico si concentra sulla malattia da agglutinine fredde (CAD), un tipo di anemia emolitica autoimmune in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi a basse temperature. Lo studio sta esaminando un trattamento chiamato riliprubart (noto anche con il nome in codice SAR445088), somministrato come soluzione per iniezione o infusione.
L’obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di riliprubart nelle persone con CAD. I partecipanti allo studio potrebbero essere stati precedentemente trattati con riliprubart o potrebbero riceverlo per la prima volta. Lo studio comporterà dosi multiple del farmaco e i partecipanti saranno monitorati per un periodo prolungato per osservare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione.
Per partecipare, i pazienti devono essere adulti (18 anni o più) e avere una diagnosi di malattia da agglutinine fredde. I pazienti mai trattati in precedenza con SAR445088 devono soddisfare specifici criteri per confermare la diagnosi di CAD, tra cui emolisi cronica, test di Coombs diretto positivo, titolo di agglutinine fredde ≥64 a 4°C, livelli di emoglobina ≤10 g/dL e bilirubina elevata non dovuta a malattie epatiche. Tutti i partecipanti devono aver ricevuto determinate vaccinazioni entro gli ultimi cinque anni e almeno 14 giorni prima dell’inizio dello studio.
Studio su nipocalimab per adulti con anemia emolitica autoimmune calda
Sedi dello studio: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna
Questo studio clinico sta valutando l’efficacia e la sicurezza di nipocalimab, un anticorpo monoclonale, nel trattamento dell’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) negli adulti. Il nipocalimab viene somministrato come soluzione attraverso un’infusione endovenosa.
Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo durante la fase iniziale. Dopo questa fase, ci sarà un’estensione a lungo termine in cui tutti i partecipanti potranno ricevere nipocalimab.
I criteri di inclusione richiedono che i partecipanti abbiano almeno 18 anni, siano stati diagnosticati con wAIHA da almeno 3 mesi e abbiano ricevuto un trattamento precedente. I pazienti devono avere livelli di emoglobina inferiori a 10 g/dL e mostrare segni di emolisi, come livelli elevati di lattato deidrogenasi (LDH), aptoglobina bassa o bilirubina indiretta alta, oltre a un test di Coombs diretto positivo. Durante lo studio, i partecipanti avranno visite regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. L’obiettivo principale è valutare se il trattamento può migliorare i livelli di emoglobina senza la necessità di terapie di salvataggio aggiuntive. L’obiettivo primario è raggiungere una concentrazione di emoglobina di almeno 10 g/dL e un aumento di almeno 2 g/dL rispetto al basale in tre visite consecutive.
Studio per pazienti con tumori avanzati: trattamento continuato con parsaclisib da solo o con itacitinib, ruxolitinib, ibrutinib o tafasitamab
Sedi dello studio: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Francia, Italia, Polonia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sui trattamenti per persone con tumori avanzati e determinate malattie del sistema immunitario. Lo studio coinvolge un farmaco chiamato parsaclisib, che viene testato da solo o in combinazione con altri trattamenti. Questi trattamenti aggiuntivi includono itacitinib, ruxolitinib, ibrutinib e tafasitamib.
Lo scopo dello studio è continuare a fornire il trattamento e monitorare la sicurezza di questi farmaci nei partecipanti che hanno fatto parte di studi precedenti che coinvolgevano parsaclisib. I partecipanti a questo studio continueranno a ricevere il loro trattamento come hanno fatto finora, e lo studio osserverà come rispondono al farmaco nel tempo. Lo studio non introdurrà nuovi trattamenti ma si concentrerà sul mantenimento del regime terapeutico attuale.
Per essere ammissibili, i partecipanti devono essere attualmente iscritti e ricevere il trattamento in uno studio clinico sponsorizzato da Incyte su parsaclisib, tollerare attualmente il trattamento e ricevere benefici clinici dal trattamento con parsaclisib come monoterapia o in combinazione. Lo studio è progettato per essere in aperto, il che significa che sia i partecipanti che i ricercatori sanno quali trattamenti vengono somministrati. Questo approccio aiuta a monitorare da vicino gli effetti del trattamento e a garantire la sicurezza dei partecipanti. Sebbene questo studio includa principalmente pazienti con tumori avanzati e malattie autoimmuni, alcuni partecipanti potrebbero avere anemia emolitica autoimmune come condizione correlata.
Considerazioni importanti per i pazienti
Se state considerando di partecipare a uno di questi studi clinici, è importante discuterne con il vostro medico curante. Ogni studio ha criteri specifici di inclusione ed esclusione che determinano chi può partecipare. Alcuni fattori comuni che potrebbero influenzare l’ammissibilità includono la durata della diagnosi, i trattamenti precedenti, altre condizioni mediche e l’uso di determinati farmaci.
Prima di partecipare a qualsiasi studio clinico, riceverete informazioni dettagliate sul protocollo dello studio, sui potenziali rischi e benefici, e sugli impegni richiesti in termini di visite e monitoraggio. È fondamentale comprendere appieno questi aspetti prima di firmare il modulo di consenso informato.
Sintesi
Gli studi clinici attualmente in corso per l’anemia emolitica autoimmune rappresentano sviluppi promettenti nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per questa malattia rara. La maggior parte degli studi si concentra sull’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA), con farmaci innovativi come rilzabrutinib e nipocalimab che mirano a modulare la risposta immunitaria responsabile della distruzione dei globuli rossi.
Un aspetto importante di questi studi è che molti sono specificamente progettati per pazienti che non hanno risposto adeguatamente ai corticosteroidi, che rappresentano il trattamento standard di prima linea. Questo è particolarmente rilevante poiché molti pazienti affrontano sfide con i trattamenti convenzionali, sia in termini di efficacia che di tollerabilità.
Gli studi includono sia fasi di trattamento a breve termine che estensioni a lungo termine, consentendo ai ricercatori di valutare non solo l’efficacia immediata ma anche la sicurezza e i benefici sostenuti nel tempo. Diversi studi stanno anche valutando combinazioni di farmaci, offrendo potenzialmente approcci terapeutici più completi.
È incoraggiante notare che questi studi sono condotti in diversi paesi europei, aumentando l’accessibilità per i pazienti e permettendo la raccolta di dati da popolazioni diverse. Se avete l’anemia emolitica autoimmune e siete interessati a esplorare queste opzioni sperimentali, vi invitiamo a discutere con il vostro ematologo la possibilità di partecipare a uno di questi studi clinici.
