Indice dei Contenuti
- Cos’è UCART22?
- Condizione Target: Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B Recidivante o Refrattaria
- Come Funziona UCART22
- Dettagli della Sperimentazione Clinica
- Criteri di Idoneità
- Potenziali Benefici
- Considerazioni sulla Sicurezza
Cos’è UCART22?
UCART22 è una terapia cellulare innovativa in fase di sviluppo per il trattamento di pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (LLA-B) recidivante o refrattaria. È classificata come un tipo di terapia CAR-T, che sta per Terapia con Recettore Chimerico dell’Antigene delle Cellule T. Questo trattamento è anche noto come “Cellule T con Recettore Chimerico dell’Antigene Ingegnerizzate Universali mirate a CD22”.[1]
UCART22 è considerata una terapia avanzata ed è classificata come prodotto di terapia genica. Viene somministrata come sospensione cellulare per iniezione per via endovenosa.[1]
Condizione Target: Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B Recidivante o Refrattaria
La Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (LLA-B) è un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. Quando la malattia è descritta come “recidivante”, significa che il cancro è tornato dopo il trattamento iniziale. “Refrattaria” significa che il cancro non ha risposto bene al trattamento. UCART22 è specificamente progettato per aiutare i pazienti la cui LLA-B è recidivata o diventata refrattaria ai trattamenti standard.[1]
Come Funziona UCART22
UCART22 funziona prendendo di mira una specifica proteina chiamata CD22 presente sulla superficie delle cellule cancerose della LLA-B. La terapia utilizza cellule T geneticamente modificate (un tipo di cellula immunitaria) che sono state ingegnerizzate per riconoscere e attaccare le cellule che esprimono CD22.[1]
Queste cellule T modificate sono dotate di un Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR) che prende specificamente di mira CD22. Quando infuse nel paziente, queste cellule T ingegnerizzate possono identificare e distruggere le cellule cancerose che hanno CD22 sulla loro superficie.[1]
Dettagli della Sperimentazione Clinica
UCART22 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata BALLI-01. Si tratta di uno studio di Fase 1/2a, il che significa che è una sperimentazione in fase iniziale progettata per testare la sicurezza e l’efficacia iniziale del trattamento.[1]
La sperimentazione è divisa in due parti principali:
- Fase di Aumento della Dose: Questa fase mira a determinare la dose più sicura ed efficace di UCART22.
- Fase di Espansione della Dose: Questa fase valuterà ulteriormente la dose scelta in un gruppo più ampio di pazienti.
Gli obiettivi principali della sperimentazione includono la valutazione della sicurezza di UCART22, la determinazione della dose migliore e la valutazione della sua efficacia nel trattamento della LLA-B.[1]
Criteri di Idoneità
Per partecipare alla sperimentazione UCART22, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni fattori chiave di idoneità includono:
- Età: 15-70 anni per la fase di aumento della dose, 12-70 anni per la fase di espansione della dose
- Diagnosi di LLA-B recidivante o refrattaria
- Precedente trattamento con chemioterapia standard e almeno un regime di salvataggio
- Almeno il 70% delle cellule blastiche della LLA-B deve esprimere CD22
- Adeguata funzione degli organi
Ci sono anche diversi fattori che possono escludere un paziente dalla partecipazione, come determinati trattamenti precedenti, infezioni attive o altre condizioni mediche.[1]
Potenziali Benefici
Mentre l’efficacia di UCART22 è ancora in fase di studio, la terapia offre potenziali benefici per i pazienti con LLA-B recidivante o refrattaria che hanno opzioni di trattamento limitate. I principali potenziali benefici in fase di valutazione includono:
- Tasso di risposta globale (remissione completa o parziale della malattia)
- Negatività della malattia residua minima (MRD) (livelli molto bassi di cellule cancerose rimanenti)
- Sopravvivenza libera da progressione (tempo senza peggioramento della malattia)
- Sopravvivenza globale
- Durata della risposta (quanto dura l’effetto del trattamento)
Inoltre, per alcuni pazienti, UCART22 potrebbe servire come ponte verso trattamenti potenzialmente curativi come il trapianto di cellule staminali.[1]
Considerazioni sulla Sicurezza
Come per qualsiasi nuovo trattamento, la sicurezza è una preoccupazione primaria nella sperimentazione UCART22. Lo studio sta monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o eventi avversi. Alcune considerazioni specifiche sulla sicurezza includono:
- Sindrome da rilascio di citochine (una condizione causata dalla rapida attivazione delle cellule immunitarie)
- Tossicità neurologiche
- Infezioni
- Malattia del trapianto contro l’ospite (nei pazienti che hanno avuto precedenti trapianti di cellule staminali)
La sperimentazione include piani attenti di monitoraggio e gestione per questi potenziali effetti collaterali.[1]
