Sorafenib Tosilate

Questo articolo tratta l’uso del Sorafenib Tosilato negli studi clinici per il trattamento del cancro al fegato maligno primario nei bambini e negli adolescenti. L’attenzione è rivolta a uno studio terapeutico confermativo di Fase 3 volto a migliorare le strategie di trattamento per l’epatoblastoma e l’epatocarcinoma nei giovani pazienti. Esploreremo gli obiettivi dello studio, i criteri di eleggibilità e i potenziali benefici dell’uso del Sorafenib Tosilato in questo contesto.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Sorafenib Tosilato?

Il Sorafenib Tosilato, noto anche come Sorafenib tosilato o semplicemente Sorafenib, è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di cancro[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati inibitori delle protein-chinasi, che agiscono interferendo con la crescita e la diffusione delle cellule tumorali nell’organismo[2].

Come Funziona il Sorafenib?

Il Sorafenib agisce bloccando specifiche proteine nelle cellule tumorali responsabili della crescita e della divisione cellulare. In questo modo, aiuta a rallentare o arrestare la crescita delle cellule tumorali[3]. Questo farmaco fa parte di un approccio di terapia mirata, il che significa che è progettato per attaccare le cellule tumorali causando meno danni alle cellule normali rispetto alla chemioterapia tradizionale.

Condizioni Mediche Trattate

Il Sorafenib è principalmente utilizzato nel trattamento del cancro al fegato. Nello specifico, viene impiegato per:

  • Epatoblastoma: Un raro tipo di cancro al fegato che colpisce tipicamente i bambini piccoli[4].
  • Carcinoma epatocellulare (HCC): Il tipo più comune di cancro primario al fegato negli adulti, noto anche come epatocarcinoma[5].

Queste condizioni fanno parte di un gruppo di malattie note come tumori maligni primari del fegato, il che significa che il cancro ha origine nel fegato anziché diffondersi da un’altra parte del corpo.

Come viene Somministrato il Sorafenib?

Il Sorafenib viene assunto per via orale, il che significa che viene somministrato per bocca[6]. Questo lo rende comodo per i pazienti poiché può essere assunto a casa, a differenza di alcuni trattamenti antitumorali che richiedono visite ospedaliere per la somministrazione endovenosa.

Informazioni sul Dosaggio

Il dosaggio del Sorafenib può variare a seconda del singolo paziente e della sua specifica condizione. Tuttavia, in base alle informazioni fornite sugli studi clinici:

  • La dose giornaliera massima è tipicamente di 400 mg[7].
  • La dose totale massima nel corso del trattamento può arrivare fino a 40.000 mg[8].
  • Il periodo di trattamento può durare fino a 100 giorni[9].

È importante notare che questi sono quantitativi massimi, e il vostro medico prescriverà la dose appropriata per la vostra situazione specifica. Non modificate mai il dosaggio senza consultare il vostro medico curante.

Il Sorafenib negli Studi Clinici

Il Sorafenib è oggetto di studi clinici per il trattamento del cancro al fegato in bambini e adolescenti. Lo studio menzionato nel materiale di origine è uno studio di Fase 3, che rappresenta una fase avanzata della ricerca clinica[10]. Questo studio mira a:

  1. Personalizzare il trattamento dei tumori maligni del fegato nei bambini in base allo stadio della malattia.
  2. Ridurre gli effetti collaterali del trattamento senza influenzare significativamente i tassi di guarigione.
  3. Migliorare la curabilità nei casi in cui la terapia attuale non è sufficientemente efficace.
  4. Identificare i metodi di trattamento chirurgico più efficaci.

Lo studio ha anche obiettivi secondari, tra cui l’identificazione delle caratteristiche biologiche e dei fattori genetici del cancro al fegato, e la modifica della classificazione dei tumori epatici nei bambini[11].

Potenziali Effetti Collaterali

Sebbene gli effetti collaterali specifici del Sorafenib non siano dettagliati nelle informazioni fornite, è importante essere consapevoli che tutti i farmaci possono avere effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni dei trattamenti antitumorali possono includere affaticamento, nausea e cambiamenti nell’appetito. Lo studio clinico menzionato mira a ridurre l’insorgenza di effetti collaterali del trattamento, il che suggerisce che la gestione e la minimizzazione degli effetti collaterali sia una priorità nell’uso di questo farmaco[12].

Discutete sempre dei potenziali effetti collaterali con il vostro medico curante e segnalate eventuali sintomi insoliti che sperimentate durante l’assunzione del Sorafenib.

Aspetto Dettagli
Categoria dello Studio Fase 3; conferma terapeutica
Condizione Medica Epatoblastoma e cancro al fegato (epatocarcinoma)
Fascia d’Età Bambini e adolescenti sotto i 30 anni
Farmaco Sorafenib Tosilato (somministrazione orale)
Dose Giornaliera Massima 400 mg
Dose Totale Massima 40.000 mg
Periodo di Trattamento Fino a 100 giorni
Obiettivi Principali Individualizzare il trattamento, ridurre gli effetti collaterali, migliorare la curabilità, ottimizzare i metodi chirurgici
Obiettivi Secondari Identificare caratteristiche biologiche e determinanti genetici, modificare la classificazione del tumore
Endpoint Primari Sopravvivenza libera da eventi, sopravvivenza globale, aderenza alle linee guida chirurgiche, tossicità correlata alla chemioterapia, perdita dell’udito, risposta, sopravvivenza libera da fallimento, resecabilità chirurgica

Sperimentazioni cliniche in corso su Sorafenib Tosilate

  • Data di inizio: 2025-08-28

    Studio clinico su bambini e adolescenti con cancro al fegato: doxorubicina e combinazione di farmaci

    In arruolamento

    3 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra su due tipi di tumori maligni del fegato nei bambini e negli adolescenti: l’epatoblastoma e il carcinoma epatocellulare. Questi sono tumori che si sviluppano nel fegato e possono essere molto gravi. L’obiettivo principale dello studio è migliorare il trattamento di questi tumori, cercando di personalizzare le cure in base allo…

    Malattie in studio:
    Polonia

Glossario

  • Hepatoblastoma: Un raro tipo di cancro al fegato che si verifica tipicamente nei bambini piccoli, solitamente sotto i 3 anni di età.
  • Hepatocarcinoma: Noto anche come carcinoma epatocellulare, è il tipo più comune di cancro primario del fegato, che può manifestarsi sia nei bambini che negli adulti.
  • Sorafenib Tosilate: Un farmaco inibitore della protein-chinasi utilizzato nel trattamento del cancro, in particolare per il cancro al fegato. Agisce bloccando determinate proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali.
  • Phase 3 trial: Uno studio clinico su larga scala che testa la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento rispetto al trattamento standard attuale.
  • Therapeutic confirmatory: Un tipo di studio clinico che mira a confermare l'efficacia e la sicurezza di un trattamento che ha mostrato risultati promettenti in studi precedenti.
  • Event-free survival: Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non si verificano eventi avversi specifici (come la progressione della malattia o la recidiva).
  • Overall survival: Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento durante il quale i pazienti sono ancora in vita.
  • Chemotherapy-related toxicity: Effetti collaterali o effetti nocivi sulla salute causati dai farmaci chemioterapici.
  • Surgical resectability: La possibilità di rimuovere completamente un tumore mediante intervento chirurgico.