In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su Siplizumab. Le ricerche valutano soprattutto sicurezza, tollerabilità ed efficacia in persone con diabete di tipo 1 recente e in pazienti sottoposti a trapianto di rene o di fegato.
Punti chiave
- Siplizumab è stato studiato in tre trial clinici di Fase 2. Due studi sono stati completati: uno in persone con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza e uno in pazienti con trapianto di rene. Un terzo studio, nel trapianto di fegato, è sospeso. I risultati principali hanno riguardato la funzione delle cellule beta nel diabete e, nei trapianti, sicurezza, tollerabilità e segnali di risposta immunologica. I partecipanti erano adulti con diagnosi recente di diabete di tipo 1 o persone sottoposte a trapianto di rene o di fegato. Nel complesso, i trial miravano a capire se Siplizumab potesse aiutare a proteggere la funzione del pancreas o a ridurre il rigetto del trapianto.
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano tre studi clinici su Siplizumab, tutti in Fase 2 e di tipo interventional, cioè studi in cui il trattamento viene somministrato ai partecipanti e poi osservato l’effetto.
Le aree di ricerca sono diverse: diabete di tipo 1 di nuova insorgenza, trapianto di rene e prevenzione del rigetto dopo trapianto di fegato.
Studio nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza
Lo studio STRIDE è descritto come uno studio di 12 mesi, randomizzato, in singolo cieco e controllato con placebo, in persone con diabete di tipo 1 di nuova insorgenza.
Lo scopo principale era valutare l’effetto di 12 settimane di trattamento con Siplizumab sulla funzione delle cellule beta, confrontandolo con il placebo alla settimana 52.
Il risultato principale misurato era la variazione rispetto al basale della media dell’area sotto la curva del C-peptide stimolato a 4 ore dopo un test MMTT, cioè un pasto di prova usato per vedere come risponde il pancreas.
Lo studio aveva 143 partecipanti ed è stato completato.
Studio nel trapianto di rene
Un altro studio di Fase 2 ha valutato Siplizumab in persone che avevano ricevuto un trapianto renale da poco, confrontandolo con globulina anti-timocitaria di coniglio, un altro trattamento usato per prevenire il rigetto.
L’obiettivo era capire sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica, cioè come il trattamento si comporta nel corpo e quale effetto ha sull’organismo.
Gli esiti misurati includevano eventi avversi, eventi avversi gravi, cambiamenti clinicamente significativi negli esami del sangue e nei segni vitali, funzione renale stimata con eGFR, occupazione del recettore CD2, immunofenotipizzazione e anticorpi anti-Siplizumab.
Lo studio aveva 46 partecipanti ed è stato completato.
Studio nel trapianto di fegato
Il terzo studio ha valutato se un regime basato su Siplizumab potesse indurre tolleranza allogenica nei riceventi di trapianto di fegato da donatore deceduto.
In parole semplici, l’obiettivo era capire se il corpo potesse accettare il nuovo fegato con meno bisogno di farmaci immunosoppressori nel tempo.
L’esito principale era la proporzione di pazienti liberi da immunosoppressione al mese 30 dopo il trapianto.
Lo studio è in stato sospeso e prevedeva 12 partecipanti.
Esiti principali e cosa significano
Nel diabete di tipo 1, il C-peptide è stato scelto perché aiuta a capire quanta funzione del pancreas è ancora presente.
Nei trapianti, gli studi hanno guardato sia la sicurezza sia segnali legati alla risposta immunitaria, perché il rischio principale dopo un trapianto è il rigetto dell’organo.
Nel trial sul rene sono stati inclusi anche marcatori di laboratorio e misure immunologiche, utili per capire come il trattamento influenza il sistema immunitario e la funzione del trapianto.
Partecipanti, fasi e stato degli studi
I partecipanti erano gruppi diversi di pazienti: adulti con diabete di tipo 1 recente, riceventi di trapianto renale de novo e riceventi di trapianto di fegato da donatore deceduto.
Tutti gli studi erano in Fase 2, quindi pensati per approfondire segnali iniziali di efficacia e raccogliere ulteriori dati di sicurezza.
Due studi risultano completati, mentre quello nel trapianto di fegato è sospeso.