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RGX-314: Una Promettente Terapia Genica per la Degenerazione Maculare Neovascolare Legata all’Età

Questo articolo esplora l’uso di RGX-314, un innovativo farmaco di terapia genica, negli studi clinici per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD). RGX-314 è oggetto di studio in uno studio clinico di fase 3 chiamato ASCENT, che mira a valutare la sua efficacia e sicurezza rispetto ai trattamenti standard come aflibercept. Lo studio si concentra su pazienti di età compresa tra 50 e 89 anni con nAMD che hanno precedentemente risposto alla terapia anti-VEGF.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è RGX-314?

    RGX-314, noto anche come ABBV-RGX-314, è un’innovativa terapia genica in fase di sviluppo per il trattamento della degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD)[1]. Questa terapia avanzata è progettata per aiutare i pazienti che lottano contro questa grave condizione oculare.

    Condizione Medica: Degenerazione Maculare Neovascolare Legata all’Età

    La degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD), nota anche come “AMD umida”, è una grave condizione oculare che colpisce gli adulti anziani. In questa malattia, vasi sanguigni anomali crescono sotto la retina, causando perdite di fluido e sangue che danneggiano la macula. La macula è la parte centrale della retina responsabile della visione nitida e dettagliata. Se non trattata, questa condizione può portare a una rapida e grave perdita della vista[1].

    Come Funziona RGX-314

    RGX-314 è una terapia genica che utilizza un virus modificato per fornire un gene che produce un frammento Fab anti-VEGF (frammento di legame dell’antigene anti-fattore di crescita endoteliale vascolare)[1]. Ecco una spiegazione semplificata del suo funzionamento:

    1. La terapia viene iniettata nell’occhio, specificamente sotto la retina (iniezione sottoretinica).
    2. Il virus modificato trasporta un gene nelle cellule della retina.
    3. Questo gene istruisce le cellule oculari a produrre proteine anti-VEGF.
    4. Queste proteine aiutano a ridurre la crescita di vasi sanguigni anomali, che è il problema principale nella nAMD.

    Producendo continuamente proteine anti-VEGF, RGX-314 mira a fornire un trattamento duraturo per la nAMD, potenzialmente riducendo la necessità di frequenti iniezioni oculari che sono attualmente il trattamento standard[1].

    Somministrazione di RGX-314

    RGX-314 viene somministrato come singola iniezione sottoretinica. Ciò significa che viene iniettato sotto la retina dell’occhio. La procedura utilizza attrezzature specializzate, tra cui:

    • Un ago molto sottile (ago per iniezione sottoretinica DORC Extendible 41G)
    • Un kit di iniezione speciale (Kit di Iniezione Microdose MedOne 3277)
    • Altri dispositivi specializzati per garantire una somministrazione accurata e sicura del farmaco[1]

    Questa iniezione unica è progettata per fornire un trattamento duraturo, potenzialmente riducendo la necessità di iniezioni ripetute che sono comuni con gli attuali trattamenti per la nAMD.

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    RGX-314 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 3 chiamata ASCENT. Questa sperimentazione è progettata per valutare l’efficacia di RGX-314 rispetto a un trattamento standard chiamato aflibercept. Ecco alcuni punti chiave sulla sperimentazione:

    • Lo studio durerà 54 settimane (circa 1 anno) per la valutazione principale.
    • I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere RGX-314 o aflibercept.
    • Vengono testate due diverse dosi di RGX-314.
    • L’obiettivo principale è vedere se RGX-314 è altrettanto efficace o migliore dell’aflibercept nel migliorare la vista.
    • Lo studio esaminerà anche quante ulteriori iniezioni anti-VEGF potrebbero essere necessarie ai partecipanti[1].

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare alla sperimentazione clinica di RGX-314, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono:

    • Età compresa tra 50 e 89 anni
    • Diagnosi di nAMD e aver ricevuto almeno un’iniezione anti-VEGF in passato
    • Aver mostrato una risposta positiva alla terapia anti-VEGF
    • Aver subito un intervento di cataratta nell’occhio in studio almeno 12 settimane prima dello studio

    Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare, come certe altre condizioni oculari o recenti eventi di salute importanti[1].

    Potenziali Benefici

    Mentre l’efficacia di RGX-314 è ancora in fase di studio, i potenziali benefici in corso di indagine includono:

    • Miglioramento della vista o rallentamento della perdita della vista nelle persone con nAMD
    • Riduzione della necessità di frequenti iniezioni oculari
    • Effetto del trattamento duraturo da una singola somministrazione
    • Potenziale per risultati migliori rispetto ai trattamenti standard attuali[1]

    È importante notare che poiché RGX-314 è ancora in fase di sperimentazione clinica, questi potenziali benefici non sono ancora dimostrati e la terapia non è attualmente disponibile al di fuori degli studi clinici.

    Aspect Details
    Drug Name RGX-314 (ABBV-RGX-314)
    Trial Name ASCENT (RGX-314-3101/M23-409)
    Condition Treated Degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD)
    Trial Phase Fase 3
    Main Objective Valutare la non inferiorità di RGX-314 rispetto ad aflibercept nel miglioramento della vista
    Administration Singola iniezione sottoretinica
    Doses Tested 6,4 × 10^10 GC/occhio e 1,3 × 10^11 GC/occhio
    Control Treatment Iniezioni di aflibercept 2 mg
    Primary Endpoint Variazione media del BCVA dal basale alla Settimana 54
    Key Secondary Endpoints Necessità di terapia anti-VEGF supplementare, superiorità rispetto ad aflibercept
    Trial Duration 60 settimane (incluso periodo di screening di 6 settimane)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è RGX-314 e come funziona? RGX-314 è un farmaco di terapia genica progettato per trattare la degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD). Utilizza un virus modificato per fornire un gene che produce una proteina anti-VEGF direttamente nell’occhio, potenzialmente riducendo la necessità di frequenti iniezioni.
    • Chi è idoneo per lo studio clinico RGX-314? I partecipanti idonei hanno un’età compresa tra 50 e 89 anni, sono affetti da nAMD, hanno ricevuto in precedenza almeno un’iniezione anti-VEGF con risposta positiva e hanno un punteggio ETDRS BCVA tra 40 e 78 nell’occhio in studio. Devono anche essere pseudofachici nell’occhio in studio.
    • Come viene somministrato RGX-314? RGX-314 viene somministrato come singola iniezione sottoretinica. Lo studio sta testando due dosi: 6,4 × 10^10 copie genomiche per occhio e 1,3 × 10^11 copie genomiche per occhio.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio clinico RGX-314? Gli obiettivi principali sono valutare la non inferiorità di RGX-314 rispetto ad aflibercept nel miglioramento della vista, valutare la necessità di terapia anti-VEGF supplementare e determinare se RGX-314 è superiore ad aflibercept nel miglioramento della vista.
    • Quanto dura lo studio clinico? Il periodo di studio principale dura 60 settimane, incluse 6 settimane di screening e 54 settimane fino all’endpoint primario. È previsto anche un periodo di crossover in cui ai partecipanti che inizialmente ricevono aflibercept può essere offerto il trattamento con RGX-314 se soddisfano determinati criteri.

    Studi in corso con Rgx-314

    • Data di inizio: 2024-06-07

      Studio sull’efficacia e sicurezza della terapia genica RGX-314 per pazienti con degenerazione maculare neovascolare legata all’età (nAMD)

      Non in reclutamento

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      La degenerazione maculare legata all’età di tipo neovascolare, nota anche come nAMD, è una malattia che colpisce la parte centrale della retina, causando perdita della vista. Questo studio clinico si concentra su un nuovo trattamento chiamato RGX-314, una terapia genica progettata per aiutare a gestire questa condizione. Il trattamento viene somministrato come una sospensione per…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania Italia Francia Ungheria Spagna

    Glossario

    • Degenerazione maculare neovascolare legata all'età (nAMD): Una condizione in cui vasi sanguigni anomali crescono nella parte posteriore dell'occhio, potenzialmente portando alla perdita della vista. È una forma più avanzata della degenerazione maculare legata all'età.
    • Terapia anti-VEGF: Un trattamento che ha come bersaglio il fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF), una proteina che promuove la crescita di vasi sanguigni anomali nell'occhio. Questa terapia è comunemente usata per trattare la nAMD.
    • Iniezione sottoretinica: Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente sotto la retina, il tessuto sensibile alla luce nella parte posteriore dell'occhio.
    • ETDRS BCVA: Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Best Corrected Visual Acuity, un metodo standardizzato per misurare l'acuità visiva (nitidezza della visione).
    • Pseudofachico: Descrive un occhio che è stato sottoposto a chirurgia della cataratta e ha un impianto di cristallino artificiale.
    • Terapia genica: Una tecnica che utilizza i geni per trattare o prevenire malattie. In questo caso, comporta l'introduzione di un gene che produce una proteina anti-VEGF nell'occhio.
    • Aflibercept: Un farmaco anti-VEGF comunemente utilizzato per il trattamento della nAMD, somministrato attraverso regolari iniezioni oculari.
    • Copie genomiche (GC): Una misura del numero di vettori di terapia genica (virus modificati che trasportano il gene terapeutico) in una dose.
    • Non inferiorità: Un tipo di disegno di studio clinico che mira a dimostrare che un nuovo trattamento non è peggiore di un trattamento standard oltre un margine prestabilito.
    • Periodo di crossover: Una fase dello studio clinico in cui i partecipanti che inizialmente ricevono un trattamento possono passare a un altro trattamento, permettendo il confronto degli effetti nello stesso individuo.