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Resmetirom

Resmetirom, noto anche come MGL-3196, è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e della cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e i potenziali benefici di Resmetirom nei pazienti con queste condizioni epatiche. Gli studi coinvolgono vari dosaggi e durate del trattamento, con particolare attenzione alla valutazione dell’impatto del farmaco sulla salute del fegato, sui livelli lipidici e sui risultati complessivi del paziente.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Resmetirom?

Il Resmetirom, noto anche come MGL-3196 e Rezdiffra, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di condizioni epatiche[1][4]. Si tratta di un medicinale assunto per via orale in forma di compressa, il che significa che può essere facilmente somministrato a casa senza necessità di iniezioni o visite ospedaliere[2].

Quali Condizioni Tratta il Resmetirom?

Il Resmetirom è principalmente oggetto di studio per il trattamento della Steatosi Epatica Non Alcolica (NAFLD)[1][2]. La NAFLD è una condizione in cui si accumula un eccesso di grasso nel fegato di persone che bevono poco o niente alcol. In alcuni casi, la NAFLD può progredire in una forma più grave chiamata Steatoepatite Non Alcolica (NASH), che può portare alla cirrosi epatica[3].

Nello specifico, il Resmetirom è in fase di studio per il suo potenziale nell’aiutare i pazienti con:

  • NAFLD: Le fasi iniziali della steatosi epatica[1]
  • NASH: Una forma più grave di steatosi epatica con infiammazione[3]
  • Cirrosi NASH: Cicatrizzazione epatica avanzata risultante dalla NASH[3]

Come Funziona il Resmetirom?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia completamente spiegato nei dati degli studi clinici forniti, è noto che il Resmetirom agisce su alcuni aspetti della funzione epatica e del metabolismo dei grassi. Sembra avere effetti su:

  • Frazione di grasso epatico: Questo si riferisce alla quantità di grasso nel fegato, che il Resmetirom potrebbe aiutare a ridurre[1][2]
  • Livelli lipidici: Il farmaco potrebbe aiutare ad abbassare il colesterolo LDL (spesso chiamato colesterolo “cattivo”) e i trigliceridi nel sangue[2]
  • Rigidità epatica: Il Resmetirom potrebbe aiutare a migliorare l’elasticità del fegato, che è una misura della salute epatica[2]

Studi Clinici e Ricerca

Il Resmetirom è attualmente sottoposto a estesi studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia. Alcuni studi chiave includono:

  • MAESTRO-NAFLD-1: Uno studio di 52 settimane che valuta la sicurezza e gli effetti del Resmetirom su vari biomarcatori in pazienti con NAFLD[2]
  • MAESTRO-NAFLD-OLE: Uno studio di estensione in aperto per valutare ulteriormente la sicurezza e gli effetti a lungo termine del Resmetirom[1]
  • MAESTRO-NASH-OUTCOMES: Uno studio focalizzato sugli effetti del Resmetirom sugli esiti clinici in pazienti con cirrosi NASH ben compensata[3]

Questi studi sono progettati per misurare vari risultati, tra cui cambiamenti nel grasso epatico, nei livelli di colesterolo e nel verificarsi di eventi epatici correlati[3].

Come Viene Somministrato il Resmetirom?

Il Resmetirom viene assunto per via orale sotto forma di compressa, tipicamente una volta al giorno al mattino[1][2]. Il dosaggio in studio varia tra i trial, con dosi comuni che includono:

  • 40 mg per alcuni pazienti con cirrosi NASH[1]
  • 80 mg al giorno[1][2]
  • 100 mg al giorno[1][2]

Il dosaggio appropriato può dipendere dalla specifica condizione trattata e dai fattori individuali del paziente.

Potenziali Effetti Collaterali e Sicurezza

Un focus primario degli studi clinici in corso è valutare la sicurezza e la tollerabilità del Resmetirom. Sebbene gli effetti collaterali specifici non siano dettagliati nelle informazioni fornite, gli studi stanno monitorando attentamente:

  • L’incidenza di eventi avversi[1][2]
  • Cambiamenti in vari biomarcatori che potrebbero indicare problemi di sicurezza[2]
  • Sicurezza a lungo termine per periodi di uso prolungati[1]

È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, il profilo di sicurezza completo del Resmetirom è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici.

Ricerca Futura e Potenziale

La ricerca in corso sta esplorando il potenziale del Resmetirom oltre il suo focus primario su NAFLD e NASH. Alcune aree di indagine includono:

  • Effetti sugli esiti epatici: Studio di come il Resmetirom potrebbe influenzare la progressione della malattia epatica e le complicazioni correlate[3]
  • Effetti cardiovascolari: Indagine sui potenziali benefici per la salute cardiaca, dati i suoi effetti sui livelli di colesterolo[2]
  • Uso in popolazioni speciali: Studio del comportamento del farmaco in pazienti con altre condizioni, come l’insufficienza renale grave[4]

Questi studi in corso aiuteranno a determinare il pieno potenziale del Resmetirom e a identificare i pazienti che potrebbero beneficiare maggiormente di questo trattamento.

Aspect Details
Drug Name Resmetirom (MGL-3196)
Conditions Studied Steatosi Epatica Non Alcolica (NAFLD), Cirrosi NASH
Administration Compressa orale, una volta al giorno
Common Dosages 40 mg, 80 mg, 100 mg
Study Duration Da 52 settimane a 3 anni
Primary Outcomes Sicurezza, tollerabilità, incidenza di eventi avversi
Secondary Outcomes Variazioni del grasso epatico, livelli lipidici, rigidità epatica, risultati clinici
Key Measurements MRI-PDFF, FibroScan, LDL-C, trigliceridi, ApoB, test di funzionalità epatica
Special Populations Pazienti con cirrosi NASH, insufficienza renale grave

FAQ

  • Che cos’è Resmetirom e per quali condizioni è in fase di studio? Resmetirom, noto anche come MGL-3196, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della steatosi epatica non alcolica (NAFLD) e della cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH). Queste sono condizioni epatiche caratterizzate dall’accumulo di grasso nel fegato, che può portare a infiammazione e cicatrizzazione.
  • Come viene somministrato Resmetirom negli studi clinici? Negli studi clinici, Resmetirom viene somministrato per via orale sotto forma di compressa. Il dosaggio varia a seconda dello studio specifico, con dosi comuni di 40 mg, 80 mg o 100 mg da assumere una volta al giorno.
  • Quali sono gli obiettivi principali degli studi clinici su Resmetirom? Gli obiettivi principali degli studi clinici su Resmetirom sono valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, valutare i suoi effetti sul contenuto e la funzionalità del fegato, misurare i cambiamenti nei livelli lipidici (come LDL-C e trigliceridi) e determinare il suo impatto sui risultati clinici nei pazienti con NAFLD e cirrosi NASH.
  • Quanto durano tipicamente gli studi clinici su Resmetirom? La durata degli studi clinici su Resmetirom varia, ma molti degli studi durano 52 settimane (un anno) o più. Alcuni studi, in particolare quelli incentrati sui risultati a lungo termine nei pazienti con cirrosi NASH, possono continuare fino a 3 anni o fino a quando non viene osservato un numero specifico di eventi clinici.
  • Quali sono alcune delle misurazioni chiave utilizzate negli studi clinici su Resmetirom? Le misurazioni chiave negli studi clinici su Resmetirom includono i cambiamenti nella frazione di grasso epatico (misurata tramite MRI-PDFF), la rigidità epatica (misurata tramite FibroScan), i livelli lipidici (LDL-C, trigliceridi, apolipoproteina B) e i test di funzionalità epatica. Gli studi monitorano anche gli eventi avversi e, negli studi a lungo termine, tengono traccia dei risultati clinici come gli eventi epatici e la salute cardiovascolare.

Sperimentazioni cliniche in corso su Resmetirom

  • Studio clinico sul resmetirom (MGL-3196) in pazienti con steatoepatite non alcolica (NASH) per valutare il miglioramento della malattia epatica

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Polonia Belgio Austria Ungheria Italia Francia +2

  • Studio sull’effetto del Resmetirom nei pazienti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) ben compensata: valutazione degli esiti clinici epatici

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Germania Francia Belgio Italia

Glossario

  • Non-Alcoholic Fatty Liver Disease (NAFLD): Una condizione in cui si accumula un eccesso di grasso nel fegato di persone che bevono poco o niente alcol. È la forma più comune di malattia epatica cronica nei paesi sviluppati.
  • Non-Alcoholic Steatohepatitis (NASH): Una forma più grave di NAFLD, caratterizzata da infiammazione epatica e danni causati da un accumulo di grasso nel fegato.
  • Cirrhosis: Uno stadio avanzato di cicatrizzazione (fibrosi) del fegato causata da molte forme di malattie e condizioni epatiche, inclusa la NASH.
  • Resmetirom (MGL-3196): Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della NAFLD e della cirrosi NASH.
  • MRI-PDFF: Risonanza Magnetica – Frazione di Grasso a Densità Protonica, un metodo non invasivo utilizzato per misurare la quantità di grasso nel fegato.
  • FibroScan: Un test non invasivo che utilizza la tecnologia a ultrasuoni per misurare la rigidità del fegato, che può indicare la presenza e la gravità della fibrosi epatica o della cirrosi.
  • LDL-C: Colesterolo delle Lipoproteine a Bassa Densità, spesso definito colesterolo 'cattivo', i cui livelli elevati sono associati a un aumentato rischio di malattie cardiache.
  • Triglycerides: Un tipo di grasso (lipide) presente nel sangue che il corpo utilizza per l'energia.
  • Apolipoprotein B (ApoB): Una proteina che svolge un ruolo cruciale nel metabolismo dei lipidi ed è un componente principale di diverse lipoproteine associate al rischio di malattie cardiovascolari.
  • MELD score: Punteggio del Modello per la Malattia Epatica allo Stadio Terminale, una scala numerica utilizzata per stimare la gravità della malattia epatica cronica e stabilire la priorità dei pazienti per il trapianto di fegato.
  • Hepatic encephalopathy: Un declino della funzione cerebrale che si verifica come risultato di una grave malattia epatica.
  • Ascites: L'accumulo di liquido nella cavità addominale, spesso come risultato di una malattia epatica.
  • Gastroesophageal variceal hemorrhage: Sanguinamento da vene dilatate nell'esofago o nello stomaco, spesso come complicanza della cirrosi epatica.
  • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.